Метка: США

Когда стоимость лечения одним препаратом превышает $1,2 млн в год: рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире

Когда стоимость лечения одним препаратом превышает $1,2 млн в год: рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Когда фармкомпания Biogen объявила цену на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Spinraza в размере $750 тыс. за первый год терапии и $375 тыс. за последующие годы, на компанию немедленно набросились критики. Акции компании незамедлительно упали в цене. Однако цены, озвученные Biogen, далеки от максимальных. К примеру, цена годового курса терапии препаратом Glybera исчисляется астрономической суммой $1,2 млн. Аналитики FiercePharma составили рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире. 1. Glybera, $1,2 млн в год Препарат генной терапии Glybera компании UniQure помогает от дефицита фермента липопротеинлипазы, который регулирует уровень липидов в крови. Препарат еще не разрешен к применению в США, но годовая цена его применения в Европе превышает 1 млн евро. 2. Rav
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи
13-летний баскетболист без рук впечатлил соцсети своим мастерством

13-летний баскетболист без рук впечатлил соцсети своим мастерством

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Джамарион Стайлс играет не хуже своих сверстников в команде, будучи без конечностей. Американец Джамарион Стайлс продолжат упорно доказывать всему миру, что человеческая сила воли способна творить чудеса. С восьмого класса у необычного баскетболиста класса нет рук. Но на школьных чемпионатах ему нет равных! https://youtu.be/2WFgeefHd0M 13-летний житель Флориды с первых недель жизни лишился конечностей из-за редкой бактериально йинфекции. Инвалидность не помешала Стайлсу прославиться далеко за пределами своей страны благодаря видеороликам, на которых можно увидеть его феноменальную оригинальную технику игры в баскетбол. https://youtu.be/MRJ11mL3B8U Источник https://www.rbc.ua/
Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОБЕРЕМЕННОСТЬ, МИОИНФОРМ, МИОКАРДИОЛОГИЯ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
О таком редком и тяжелом генетическом заболевании, как прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, практически не говорят в России. Не только родители, но и многие врачи сталкиваются с ним впервые и плохо понимают, что делать с больными детьми. Между тем в настоящее время проводятся десятки международных исследований, направленных на поиски лечения. О том, как и почему возникает это заболевание, с какими трудностями можно столкнуться при диагностике и существует ли лекарство от страшного недуга, в интервью m24.ru рассказал и.о. руководителя Детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец. – Расскажите о заболевании, как оно проявляется и на что родителям стоит обратить внимание, чтобы вовремя его обнаружить? – По последним данным, с м
Пол Нопфлер: Этические проблемы создания детей на заказ

Пол Нопфлер: Этические проблемы создания детей на заказ

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОБЕРЕМЕННОСТЬ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Создание генетически модифицированных людей уже не является научной фантастикой, это вероятный сценарий будущего. Биолог Пол Нопфлер предполагает, что в течение следующих пятнадцати лет учёные смогут использовать технологию генетического редактирования CRISPR, чтобы «улучшать» человеческие эмбрионы, начиная с изменения внешнего вида и заканчивая исключением риска аутоиммунных заболеваний. В этом выступлении Нопфлер заставляет нас задуматься о возможности появления детей на заказ, что может привести к непредвиденным последствиям, затрагивающим каждого из нас. 0:11 А что, если я сделаю вам ребёнка на заказ? Что, если вы, как будущий родитель, и я, как учёный, решим вместе пройти этот путь? 0:25 А если нет? А если бы мы подумали: «Это плохая идея», а многие наши члены семьи, друзья
Джен Бреа: Что происходит, когда врачи не могут диагностировать вашу болезнь

Джен Бреа: Что происходит, когда врачи не могут диагностировать вашу болезнь

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
Пять лет назад стипендиат TED Джен Бреа заболела миалгическим энцефаломиелитом, болезнью, более известной как синдром хронической усталости. Это тяжёлое заболевание полностью меняет привычный ритм жизни человека, делая невыносимым даже шелест бумаги. В своей проникновенной речи Джен рассказывает о сложностях на пути поиска лечения этой болезни, причин возникновения и механизма воздействия которой медицина ещё не знает, а также о жизни других пациентов, за здоровье которых борются врачи. https://www.youtube.com/watch?v=uctosfpOFe4 0:16 Привет. 0:18 Спасибо. 0:19 [Дженнифер чувствительна к звуку. Слушателей просили аплодировать жестами.] 0:24 Это я пять лет назад. Я была аспирантом в Гарварде и любила путешествовать. Я собиралась замуж за любовь всей моей жизни. Мне было 2
Три американки потеряли зрение после терапии стволовыми клетками

Три американки потеряли зрение после терапии стволовыми клетками

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Три пациентки клиники во Флориде потеряли зрение, пройдя процедуру терапии стволовыми клетками. Лечение проводилось в ходе клинических испытаний. Клинический случай описан в статье, опубликованной в журнале The New England Journal of Medicine, передает «Индикатор». В ходе лечения стволовые клетки, полученные из жировой ткани пациентов, поместили в плазму крови. После инъекции раствора в глаза пациенты столкнулись с ухудшением зрения, отслоением сетчатки и кровотечением. Пациентки — женщины от 72 до 88 лет, страдающие от макулодистрофии, заболевания сетчатки, которое может привести к потере зрения. Каждая из них заплатила за лечение по 5000 долларов. Процедура заняла менее часа. «Хотя я не скажу, что это невозможно, но крайне маловероятно, что они снова будут видеть», — заключи
Наперегонки со смертью. Как Стивену Хокингу удалось дожить до старости

Наперегонки со смертью. Как Стивену Хокингу удалось дожить до старости

НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Ученые из США выявили новое соединение, которое может продлить жизнь пациентов с боковым амиотрофическим склерозом. Этим заболеванием болен физик Стивен Хокинг, и несмотря на то, что оно убивает в течение нескольких лет, ученый прожил с ним больше полувека. «Лента.ру» рассказывает, как Хокингу удалось обмануть смерть и что делают исследователи для борьбы с неизлечимой болезнью. Боковой амиотрофический склероз (БАС), или мотонейронная болезнь, также известная в США как болезнь Лу Герига, — редкое заболевание центральной нервной системы, приводящее к параличам конечностей и атрофии мышц. Оно стало широко известно в 1939 году, когда установивший несколько рекордов американский бейсболист Генри Луи Гериг ушел из спорта в возрасте 36 лет. Оказалось, что он страдал от быстро прогрессирова
Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR

Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR – в этих 4 выступлениях на TED О революционном методе редактирования генома CRISPR так или иначе слышали многие, однако суть его знает далеко не каждый. Гораздо важнее те этические противоречия, которые могут возникнуть при дальнейшем развитии генетики. Эти вопросы поднимают четыре специалиста отрасли в своих выступлениях на всемирно известных конференциях TED. В фантастическом фильме «Гаттака» 1997 года генетически «несовершенный» мужчина хочет стать астронавтом несмотря на неодобрение общественности из-за того, что он полностью естественно появился на свет. Роль этого изгоя сыграл Итан Хоук, потому что в Голливуде могут себе позволить сделать его изгоем. Действие фильма происходит в «недалеком будущем», когда почти