«Генериум» занялся разработкой генной терапии миодистрофии Дюшенна

Один из проектов «Генериума» – терапия миодистрофии Дюшенна (МДД), сообщил на форуме «Биотехмед» вице-президент по внедрению…

Продолжить чтение

«Умру я — умрут все». Как живет мать двух детей, больных миопатией Дюшенна

Марина Пивоварова воспитывает двоих сыновей, больных страшным генетическим заболеванием: миопатией Дюшенна. Самое ужасное в жизни женщины…

Продолжить чтение

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…

Продолжить чтение

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…

Продолжить чтение

Миодистрофия Дюшенна: как вернуть исчезающие мышцы?

7 сентября — международный день распространения информации о миодистрофии Дюшенна. Это одна из самых часто встречающихся…

Продолжить чтение

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется…

Продолжить чтение

Почему не все врачи знают эту болезнь? Невролог – о миодистрофии Дюшенна

О таком редком и тяжелом генетическом заболевании, как прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, практически не говорят в…

Продолжить чтение

А на лимузины и самолеты денег не жалко…

Почему ребенку из Москвы с редким прогрессирующим заболеванием отказывают в лекарстве. Родители 10-летнего Степы Параваева продолжают…

Продолжить чтение

Москвич требует от Минздрава жизненно необходимый препарат для своего сына

Отец 10-летнего Степана из Москвы, который болеет мышечной дистрофией Дюшенна, просит о помощи. По закону дети-инвалиды…

Продолжить чтение

Трансларна, препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, получает регулированный доступ в Великобритании.

PTC Therapeutics успешно заключила соглашение управляемого доступа (MAA) с Национальной службой здравоохранения (NHS) в Англии для…

Продолжить чтение

Обнаружен ген, ответственный за возникновение проблем с сердцем и нарушения в мышечной ткани

Обнаружен ген, ответственный как за возникновение проблем с сердцем, так и за нарушения в мышечной ткани.…

Продолжить чтение

Сегодня никто не обречен

7 сентября — международный день распространения информации о болезни Дюшенна. Эта болезнь поражает только мальчиков, но у них все-таки…

Продолжить чтение

PTC Therapeutics объявляет о расширенной программе доступа для Translarna ™ (Ataluren)

PTC Therapeutics, сегодня объявила о начале расширенной программы доступа (EAP). Программа компании PTC призвана сделать Translarna…

Продолжить чтение

Аталурен может быть условно утвержден в Европе

Экспериментальный лекарственный препарат для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Аталурен (которому было дано торговое название Трансларна) получил…

Продолжить чтение

В Европе утвержден препарат для лечения мышечной дистрофии

В конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна…