Shadow

ИССЛЕДОВАНИЯ

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о процессе производства препарата для генной терапии SGT-001, так как оно рассматривает исследование фазы 1/2 этого кандидата на терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Как сообщает Solid Biosciences. IGNITE DMD (NCT03368742) пока останется в режиме ожидания, а Solid - разработчик терапии - продолжит удовлетворять запрос регулирующего органа. По словам компании, новые данные и анализы производственного процесса готовятся к сентябрю. «Мы разделяем приверженность FDA к обеспечению безопасности пациентов и совместно с агентством работаем над решением проблемы клинической практики», - заявил Илан Ганот, генеральный директор, президент и соучредитель Solid Bios...
Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...
Генная терапия помогает нарастить мышцы

Генная терапия помогает нарастить мышцы

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
…по крайней мере, мышам – несмотря на жирную пищу, они смогли вдвое нарастить мышцы, избежав проблем с обменом веществ и воспалительных проблем с суставами. Чтобы нарастить мышцы, нужно много тренироваться. И наверняка многие, кто ходит в спортзал, хоть раз  подумали о том, что было бы хорошо, если бы те же мышцы можно было получить с меньшими усилиями. Известно, что рост мышц подавляет белок миостатин: мутации в гене миостатина приводят к чрезмерному росту мышечной массы. Может быть, если отключить миостатин, то мышцы будут расти быстрее, даже если количество упражнений останется тем же. Исследователи из Вашингтонского университета в Сент-Луисе поставили такой эксперимент с мышами. Активность миостатина можно подавить другим белком, фоллистатином. ДНК фоллистатина внедрили в частицы...
Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда, доступно такое лечение будет немногим — одна инъекция стоит 2,5 миллиарда долларов. Пока речь идет только об условном одобрении от Европейского агентства лекарственных средств. Это значит, что препарат может применяться в случае неотложной потребности, и при этом компания-производитель (в данном случае — «Авексис», дочерняя компания крупной фармацевтической компании Nоvаrtis) берет на себя обязательство в ближайшее время предоставить дополнительные данные для рассмотрения комиссией. Пока «Золгенсму» разрешено применять только при лечении детей. В США клинические испытания препарата были успешно проведены еще в прошлом году, так что теперь для европейских род...
В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя. «Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире. В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2. Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг. Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническ...
Машинное обучение в диагностике мышечных дистрофий

Машинное обучение в диагностике мышечных дистрофий

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Машинное обучение вкупе с использованием снимков магнитно-резонансной томографии (далее -МРТ) может быть использовано в диагностике новых, ранее неизвестных форм мышечных дистрофий, говорится в исследовании. Исследование, “Точность инструментария машинного обучения на основе снимков МРТ мышц для диагностики мышечных дистрофий”, было опубликовано в журнале Neurology. Диагностика мышечных дистрофий обычно полагается на генетическое тестирование для определения мутаций. Это подкрепляется клиническими результатами, включая снимки МРТ пораженных мышц. В случае с мышечными дистрофиями, МРТ чаще всего определяет участки, где мышечная ткань замещена жировой. Тем не менее, совпадение между разными мышечными дистрофиями с точки зрения того, как они выглядят на МРТ-снимках, требует высоко...
Факторы риска, связанные с длительным пребыванием в отделении интенсивной терапии после спондилодеза при мышечной дистрофии Дюшенна

Факторы риска, связанные с длительным пребыванием в отделении интенсивной терапии после спондилодеза при мышечной дистрофии Дюшенна

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Частота периоперационных осложнений при операциях на позвоночнике при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) остается высокой, и иногда требуется длительная периоперационная интенсивная терапия. Мы исследовали предоперационные и интраоперационные факторы риска, связанные с длительным пребыванием в отделении интенсивной терапии (ОИТ) после заднего спондилодеза позвоночника. МЕТОДЫ: Мы рассмотрели записи 49 пациентов с МДД, перенесших задний спондилодез. Спондилддез был выполнен от T4 до L5 (46 случаев) или подвздошной кости (3 случая). Мы записали предоперационный угол Кобба и периоперационные клинические данные из записей пациентов. Пациенты были разделены на две группы (пребывание в ОИТ 0 или 1 день, 2 дня или дольше). Хи-квадрат и т-тесты были использованы для одномерного анализа. Фактор...
Эффект массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

Эффект массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Мы исследовали эффекты стандартизированного массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), используя проспективный дизайн исследования. Материалы и методы. Двадцать мальчиков прошли два ознакомительных визита с интервалом в 1 неделю. При обоих посещениях каждая нога получала 10-минутный массаж икры (вмешательство) и 10-минутный контрольный период отдыха (плацебо) в рандомизированном порядке. Длина мышц голени и подколенных сухожилий и жесткость икроножных мышц измерялись экспертом до и после вмешательства и плацебо. Измерение функции походки (временные 10-метровые параметры ходьбы / бега и пространственно-временных параметров походки); результаты УЗИ икроножной мышцы; участники также оценивали боль в ногах, скованность и усилие при ходьбе, а также общее психологическое...
Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Швейцарская фармацевтическая компания «Рош», совместно со своими партнерами, наблюдая за развитием глобальной пандемии COVID-19, сделала выводы о ее влиянии на пациентов со СМА, выражая понимание и обеспокоенность тем, что мир переживает беспрецедентное время, события которого создают ощущение неопределенности и тревоги для пациентов и тех, кто ухаживает за ними. В связи с этим компанией «Рош» были разработаны меры реагирования на пандемию COVID-19, которые позволят обеспечить безопасность участников программ клинических исследований по СМА. Об этом компания сообщает в своем письме-обращении к сообществу. Обеспечение поставок Рисдиплама В первую очередь, как подчеркнули представители компании, необходимо отслеживать спрос на все производимые «Рош» препараты, чтобы уменьшить потенциаль...
Лечение коронавируса: когда вызывать скорую и какие лекарства и предметы иметь при себе дома?

Лечение коронавируса: когда вызывать скорую и какие лекарства и предметы иметь при себе дома?

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Главное – не паниковать. В связи со сложившейся ситуацией и большим количеством информации о коронавирусе, поговорим ещё раз о действиях при самолечении COVID-19 в «Формуле здоровья».  Инкубационный период длится от 1 до 14 суток, в среднем неделю. Характерные симптомы болезни: - Повышение температуры – от незначительной до высоких цифр, хотя её может и не быть; першение и сухость в горле; часто сухой  кашель. При поражении нижних отделов дыхательных путей появляются: - Одышка и ощущение нехватки воздуха, тяжесть в грудной клетке. В некоторых случаях может быть диарея. Если вы обнаружили схожие симптомы, не идите в поликлинику – оставайтесь дома и вызывайте врача. Не все пациенты должны быть госпитализированы. Лечение может быть на дому в случае, если: - Это слу...
Многие ли перенесут COVID-19 бессимптомно и что делать, если коронавирус у беременной? Ответы на вопросы

Многие ли перенесут COVID-19 бессимптомно и что делать, если коронавирус у беременной? Ответы на вопросы

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Много ли белорусов могут перенести COVID-19 бессимптомно? Какие есть особенности родов у женщин с коронавирусом? Как можно сегодня поддержать свой иммунитет? На важные вопросы ответили авторитетные белорусские медики во время онлайн-стрима комитета по здравоохранению Мингорисполкома «Марафон женского здоровья». Трансляции лекций медиков также пройдут 5, 6, 7 и 8 мая с 20.00 до 21.30. Чтобы присоединиться к просмотру, нужно получить ссылку на стрим и пройти регистрацию в социальных сетях «Марафона женского здоровья»: Facebook, Instagram, VK. Зарегистрироваться также можно здесь. Какое количество белорусов может перенести коронавирус бессимптомно? Никита Соловей, главный внештатный инфекционист комитета по здравоохранению Мингорисполкома, во время онлайн-стрима рассказал, что большин...
Стероидный протокол PG Nicholoffa на русском языке

Стероидный протокол PG Nicholoffa на русском языке

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Команда Родительского проекта адаптировала и перевела на русский язык важный документ для специалистов и пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна/Беккера принимающих стероиды: Стероидный протокол PG Nicholoffa, размещенный на сайте Parent Project Muscular Dystrophy. Стероидный протокол содержит в себе информацию по предотвращению, распознаванию и контролю острой надпочечниковой недостаточности, а также правила применения стрессовых дозировок гормонов в случае экстренной ситуации (инфекционное заболевание, лихорадка, травма, операции). У пациентов длительное время принимающих стероиды, идет подавление коры надпочечников, в результате перестает вырабатываться гормон кортизол, который помогает организму справляться со стрессом (при серьезном заболевании, травме и др.) После прекращения п...