Исследования показывают, что ингибитор миостатина ACE031 может безопасно увеличивать размер мышц. Это может быть полезным при многих нервно-мышечных заболеваниях
ACE031, лабораторно модифицированный протеин, разработанный Acceleron Pharma of Cambridge, Mass., показал многообещающие результаты в качестве терапии по росту мышечной массы в исследовании с участием здоровых добровольцев. В настоящее время компания начинает испытания с участием пациентов с МДД
Kenneth Attie, вице-президент Acceleron по медицинским исследованиям, с коллегами представили эти данные 14 апреля 2010 на ежегодной конференции American Academy of Neurology (AAN) в Торонто
Об ACE031
Экспериментальный протеин ACE031 разработан для роста мышц и увеличения их силы путем предотвращения взаимодействия естественных протеинов-ингибиторов роста мышц, таких как миостатин, с их рецепторами на мышечных волокнах
Миостатин и другие ограничители роста мышц в норме закреплены на этих рецепторах мышечных волокон и посылают свои сигналы через них.
ACE031 «отвлекает» миостатин от этих природных рецепторов и делает его неспособным ограничивать рост мышц
О новых данных
Исследователи оценивали безопасность, переносимость, мышечную массу, об’ем мышц и костных маркеров, и метаболизм жиров у 48 здоровых женщин в постменопаузе, получивших однократную подкожную ин’екцию ACE031 или плацебо.
ACE031 вводился в шести различных дозах. Соответственно участники были разделены на 6 групп в зависимости от дозы. В каждой группе 6 женщин получали препарат, а две оставшиеся — плацебо
В целом препарат был безопасен и хорошо переносим. Не было отмечено никаких побочных эффектов от введения препарата, а также образования антител на ACE031 (которые могли бы свидетельствовать о реакции иммунной системы на искусственный протеин)
Долгий период полувыведения ACE031 из организма позволит его дозировать всего для одной или двух ин’екций в месяц, говорят исследователи
В группе, получающей ACE031 в дозе 1 мг на кг массы тела среднее увеличения об’ема мышц бедра сотавило ~3,5%. В группе с дозой 3 мг на кг массы тела это увеличенив составило ~5,1%
Увеличился также об’ем икроножных мышц, но не в такой степени, отмечают исследователи
Отмечались также рост маркеров формирования костей и уменьение маркеров разрушения костей в группах, получавших ACE031 в сравнении с группами плацебо
В настоящее время начинаются исследования ACE031 с участием пациентов с МДД
Значение для людей с нервно-мышечными заболеваниями
Препарат потенциально способен помочь пациентам с различными нервно-мышечными забоеваниями, поскольку почти все эти заболевания связаны с утратой мышечной массы и силы
Ингибиторы миостатина находятся под пристальным вниманием исследователей нервно-мышечных заболеваний с тех пор, как было обнаружено, что люди и животные с генетически обусловленным дефицитом миостатина имеют большую мышечную массу и силу без видимых вредных проявлений
Несколько лет назад компанией Wyeth Pharmaceuticals (ныне являющейся частью Pfizer) был разработан и протестирован экспериментальный препарат MYO029, антитело, блокирующее миостатин. В 2008 году компания представила данные о том, что препарат был безопасен и хорошо переносим, но не улучшал силу и функциональность мышц и не ускорял рост мышц у участвующих в исследовании пациентов.
ACE031 — тип молекулы, отличный от MYO029, и может оказаться более эффективным. Acceleron описывает ACE031 как ингибитор ActRIIB сигналов, т. е. молекулу, блокирующую передачу миостатином и аналогичными протеинами сигналов через ActRIIB рецепторы
Если тесты с участием пациентов с МДД окажутся положительными, станет возможна разработка ACE031 для лечения этого и других нервно-мышечных заболеваний
