Препарат «Золгенсма», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии, получил регистрацию в России. Кроме того, будет увеличен предельный возраст, до которого показано лекарство. Как это повлияет на жизнь пациентов — в материале RT.
«Глобальная новость»
Министерство здравоохранения РФ 9 декабря одобрило препарат онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств. Дата окончания регистрационного удостоверения — 9 декабря 2026 года.
Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание, которое проявляется в постепенном отмирании отвечающих за движение мышц нейронов. Пациент (а чаще всего и в самых тяжёлых формах СМА проявляется у маленьких детей) сначала перестаёт ходить, потом сидеть, глотать и в итоге — дышать.
В мире зарегистрировано три лекарства, которые помогают остановить развитие заболевания: «Спинразу» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам) необходимо принимать пожизненно, тогда как «Золгенсма» применяется однократно. Но именно этот препарат производства швейцарской компании Novartis считается самым дорогим в мире — стоимость единственного необходимого пациенту укола составляет порядка 160 млн рублей.
Как отмечает глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, «Спинраза» и «Эврисди» были зарегистрированы в России за девять и восемь месяцев соответственно. Процесс регистрации «Золгенсмы» продлился почти полтора года. Германенко полагает, что причина могла заключаться в том, что это первый таргетный препарат генной терапии в стране.
«Не сомневаюсь, что регуляторные органы и компания-производитель приложили все усилия, чтобы ускорить процесс, но новые технологии, новые нюансы, ранее не учтённые законодательством, требуют дополнительного времени на проработку, — пояснила она RT. — То, что регистрация такого лекарства всё-таки произошла, — это, мне кажется, глобальная новость и для пациентского сообщества, и для медиков, и для фармацевтической промышленности, поскольку открывает дверь для других таргетных генотерапевтических препаратов, в том числе и от других заболеваний».
Регистрация «Золгенсмы» в России, по мнению Ольги Германенко, повысит доступность препарата. Во-первых, упрощается и ускоряется сама процедура ввоза лекарства. Во-вторых, зарегистрированное лекарственное средство не требует проведения федерального консилиума, то есть может назначаться врачебной комиссией на местах, отмечает эксперт. А это значит, что не надо ждать своей очереди на госпитализацию в федеральный центр и ехать туда с другого конца страны, что жизненно важно для новых пациентов, у которых только выявили СМА.
«Конечно, в отдельных случаях, где возникают какие-то сомнения, лучше заручиться поддержкой федерального центра, но, по крайней мере, это уже не обязательно, — добавляет глава фонда «Семьи СМА». — Например, заключение федеральных специалистов может понадобиться, если пациенты уже лечатся и хотят сменить терапию».
Зарегистрированную «Золгенсму» теперь можно внести в клинические рекомендации и протоколы лечения пациентов, как до этого — «Спинразу» и «Эврисди», продолжает Ольга Германенко. До сих пор некоторые врачи ссылались на отсутствие препарата в этих документах (а незарегистрированное лекарство и не могло там появиться) и отказывались назначать его детям.
«Расширение рамок»
Также 9 декабря экспертный совет фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения «Золгенсмы». С соответствующим предложением в сентябре 2021 года выступил председатель правления фонда Александр Ткаченко.
Ранее врачи ориентировались на инструкцию к препарату, согласно которой его можно вводить до достижения ребёнком двух лет. Летом 2020 года специалисты в ЕС, а затем и американские медики пришли к консенсусу, что критерий веса более важен, чем возраст, и стали ориентироваться на этот показатель, добавляет Германенко. Расширение возрастных рамок убирает противоречие между формальной трактовкой инструкции и реальной возможностью применения препарата.
«Решение открывает возможность для фонда обеспечивать лекарственным препаратом «Золгенсма» вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом «Золгенсма» будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом», — уточнили в пресс-службе «Круга добра».
При этом участники заседания экспертного совета особо подчеркнули, что лечение «Золгенсмой» нельзя сочетать с другими видами патогенетической терапии, пока не будет доказано, что комбинировать или использовать одно лекарство от СМА после другого безопасно и эффективно.
«Круг добра», фонд поддержки детей с тяжёлыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, включая редкие (орфанные), был создан в январе 2021 года указом президента России.
Помощь пациентам, в том числе закупка дорогостоящих лекарств, среди которых «Золгенсма», осуществляется за счёт повышенной ставки НДФЛ для доходов свыше 5 млн рублей в год. В августе 2021 года фонд и компания Novartis подписали договор о поставке «Золгенсмы». При этом, как сообщал Александр Ткаченко, в ходе переговоров удалось добиться «существенного, небывалого снижения цены».
Сейчас лекарства за счёт фонда получают 1076 детей со СМА, в том числе 21 ребёнок — «Золгенсму». Ольга Германенко надеется, что регистрация препарата даст возможности для переговоров с производителем о дополнительном снижении цены: «Препарат дорогой, и мы понимаем, что чем ниже будет цена, тем больше пациентов смогут получить необходимое лечение».
Подводный камень
«Сразу две хорошие новости практически одновременно. Мне кажется, это очень хороший новогодний подарок нам всем», — говорит глава фонда «Семьи СМА». Однако, по словам Ольги Германенко, в регистрации «Золгенсмы» есть один, но существенный подводный камень.
«После регистрации и до момента ввода препарата в гражданский оборот проходит от двух до шести месяцев, в течение которых компания-производитель должна выпустить российскую упаковку, положить в коробочки российскую инструкцию, включить лекарство в систему маркировки — в общем, ещё целый перечень задач, которые компания должна успеть выполнить как можно быстрее. Из-за всего этого препарат становится вообще недоступен к ввозу до завершения всех процедур. По нашему опыту, в среднем этот срок составляет четыре месяца», — говорит она.
Такая ситуация наиболее опасна для новых пациентов, у которых СМА только что выявили, или для тех, кто переходит на «Золгенсму» с другого вида терапии, в частности с лечения препаратом бранаплам, от исследований которого производитель отказался минувшим летом. «Очень страшно за них. Если препарат не сможет быть ввезён, то пациенты не смогут ждать несколько месяцев — и тогда нам нужно будет срочно начинать лечить их другими препаратами. В этой ситуации, конечно, хотелось бы поскорее найти решение», — отмечает Ольга Германенко.
Впрочем, по словам эксперта, решение этой проблемы начали искать заблаговременно. 7 декабря на заседании коллегии по вопросам обеспечения лекарственными препаратами, которое провёл министр здравоохранения России Михаил Мурашко, было предложено облегчить условия доступа к таким лекарствам, как «Золгенсма». В частности, предполагается проработать возможность обращения недавно зарегистрированных в РФ препаратов, которые ранее уже закупались «Кругом добра», в течение полугода после регистрации в зарубежной лекарственной упаковке.
Источник russian.rt.com