Лекарство от СМА разрабатывают российские фармкомпании

На встрече с руководством и исследователями крупнейшей российской биотехнологической компании Biocad глава Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко сказал, что очень важно разрабатывать отечественные препараты для лечения детей с тяжелыми, в том числе редкими, заболеваниями.

Фонд «Круг добра» создавался для улучшения доступности таких лекарств, поскольку большинство орфанных препаратов очень дорогие. На встрече представители фармкомпании рассказали о подготовке клинических исследований нового препарата ANB-4 для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Также Ткаченко обратился к российским фармпроизводителям с призывом ускорить работу по разработке российских лекарств, предназначенных для лечения детей с тяжелыми заболеваниями.

— Это была наша первая встреча с фондом, и нам было важно понять потребности и направления усилий здравоохранения, чтобы координировать свои действия. Думаю, мы откроем отдельное направление, которое будет заниматься разработкой препаратов для детей с тяжелыми заболеваниями, — сказал генеральный директор фармкомпании Дмитрий Морозов.

Над препаратом для лечения СМА в компании работают с 2018 года. Говоря о механизме действия препарата, Дмитрий Морозов сравнил его с швейцарским препаратом «Золгенсма» — это лекарство позволяет излечивать новорожденных со СМА с помощью всего одной инъекции, при условии, что лечение не запоздало. При этом «Золгенсма» признана одним из самых дорогостоящих препаратов в мире — курс лечения стоит более двух миллионов долларов.

Отечественная разработка, по словам Морозова, также основана на генно-терапевтической платформе и будет достаточно одного приема препарата для того, чтобы получить значимый результат. При этом российское лекарство не является аналогом иностранного, это совершенно уникальный, оригинальный препарат со схожим с «Золгенсмой» механизмом действия.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Biocad перешел к клиническим испытаниям препаратов от гемофилии и СМА

Справка

СМА — наследственное заболевание, которое приводит к поражению и атрофии двигательных навыков и мышц, развитию тяжелой дыхательной недостаточности. Для лечения СМА в мире есть три препарата — «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма». «Золгенсма» — первый генный препарат для лечения СМА.


Источник dvnovosti.ru

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *