Мышечная Ассоциация Дистрофии предоставила 44 гранта всего на $13,5 миллионов, чтобы поддержать научно-исследовательские работы, направленные на продвижение понимания процессов болезни и раскрытия новых стратегий лечения и средств от мышечной дистрофии в 20 из более чем 40 болезней в программе Ассоциации.
Из 44 новых премий, 37 основные гранты на проведение исследований, предназначенные, чтобы улучшить понимание причин нервно-мышечных болезней или развитие стратегий их диагноза и лечения.
Недавно полученные гранты на проведение исследований поддержат исследование относительно общей болезни мышцы, АЛЬС (амиотрофический боковой склероз, или болезнь Лу Герига), Беккер мышечная дистрофия (BMD), centronuclear/myotubular миопатии (CNM) и (MTM), болезнь Charcot-Marie-Tooth (CMT), врожденная мышечная дистрофия (CMD), Дюшен мышечная дистрофия (DMD), атаксия Фридриха (FA), общая болезнь мышцы, миозит тела включения (IBM), Ламберт-Итон миастенический синдром (LEMS), опоясывающая конечностью мышечная дистрофия (LGMD), хромосомные миопатии (МИТО), миастения gravis (МГ), миотония, врожденная (МЕГАГЕРЦ), myotonic мышечная дистрофия (MMD, или д.м.н.), спинная мышечная атрофия (SMA), и спинная яремная мышечная атрофия (SBMA).
Читать больше : http://quest.mda.org/news/mda-awards-135-m…research-grants
Подробнее о некоторых грантах
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)
$527,670 на три года выделены Dongsheng Duan из University of Missouri в Columbia на поддержку его исследований по генотерапии МДД. В последнее время Duan активно работает с адено-ассоциированными вирусными (ААВ) векторами, пустыми оболочками вирусов, используемых для упаковки здоровых генов (или модифицированных, укороченных мини- или микро-генов), которые затем ин’ецируются локально или системно подвергаемым генотерапии исследуемым модельным об’ектам. Duan с коллегами планирует работу по испытаниям как новых AAV-векторов, так и новых микро-генов DMD, вначале на мышиной модели МДД, а позднее — и на других животных исследовательских моделях МДД. Ученые оценят, смогут ли новые комбинации улучшить симптомы при МДД у исследуемых об’ектов
$220,000 на два года выделены Jen-Chywan Wang из University of California, Berkeley на исследования эффектов длительной глюкортикоидной терапии, основной терапии, применяемой при МДД для замедления или облегчения симптомов. Хотя эти препараты, которые, как представляется, блокируют воспаление, и влияют благотоворно, долговременное их применение может вызывать нежелательные побочные эффекты, включая повреждение мышц. Команда Wang в первую очередь будет исследовать механизмы, посредством которых глюкокортикоиды вызывают мышеную дегенерацию. Ученые будут также пытаться определить, возможно ли применение каких либо химических составов для блокирования повреждения мышц, вызываемого применением глюкортикоидов, без влияния на их противовоспалительный эффект
Миотоническая мышечная дистрофия (ММД)
$435,000 на три года выделены Mani Mahadevan из University of Virginia в Charlottesville на исследования взаимодействия при ММД между определенными протеинами и РНК (промежуточного этапа между ДНК-инструкциями и синтезом белка), используя мышечные клетки как модельных мышей, так и людей с ММД1
Атаксия Фридрейха (АФ)
$416,250 на три года выделены Joseph Sarsero из Murdoch Childrens Research Institute в Parkville, Victoria, на разработку новой исследовательской мышиной модели АФ. Модель будет содержать полный человеческий ген с теми же мутациями, что и у людей с АФ. Этот новый исследовательский инструмент, как ожидается, поможет ученым лучше понять молекулярные основы этого заболевания, и даст им улучшенный об’ект исследований потенциальной терапии АФ
Мышечные дистрофии в целом
$224,863 на три года выделены Xiaohua Wu из Carolinas Medical Center в Charlotte, N.C., для исследований по поиску эффективных методов терапии различных типов мышечной дистрофии. Wu с коллегами планирует скрининг более чем 100 000 составов, которы могут помочь в улучшении функций мышц. Затем ученые протестируют наиболее многообещающие составы на культурах клеток и на модельных мышах для потенциального продвижения к разработке терапии
Общие исследования мышечных заболеваний
$369,165 на три года выделены Bradley Olwin из University of Colorado в Boulder для финансирования его исследований регенерации мышц при повреждениях и заболеваниях. Olwin почти без перерывов финансируется MDA с начала 1980-х. В предыдущих исследованиях Olwin с коллегами идентифицировал редкие стволовые клетки, которые, как предполагается, являются первичным источником скелетно-мышечных стволовых клеток. Теперь ученые планируют исследовать эти клетки и определить вклад, который они могут внести в регенерацию тканей поврежденных и пораженных болезнью мышц
По информации: miopatia.ru