В России разрабатывается отечественный генотерапевтический препарат для лечения больных со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом говорится в ответе Минздрава на запрос «Новой газеты».
«По информации отечественного разработчика, в 2020 году планируется проведение полномасштабных доклинических исследований на трансгенных моделях и подача заявления на проведение клинических исследований. Способ применения, как и у «Золгенсма», — однократное внутривенное введение», — рассказал Минздрав.
Ведомство отказалось сообщить, кто является разработчиком препарата. Информированный источник заявил «Новой», что лекарство уже показало эффективность во время испытаний на живом организме. По данным издания, разработчиком является инновационная биотехнологическая компания «Биокад». Там не смогли оперативно ответить на вопросы «Новой».
Согласно информации на сайте, ЗАО «Биокад» была создана в 2001 году. Это предприятие — одно из крупнейших международных инновационных биотехнологических компаний полного цикла в России. Офисы и представительства фирмы работают в Беларуси, Украине, Бразилии, Китае, Индии, США и других странах.
Основатель и гендиректор «Биокада» — Дмитрий Морозов. Согласно базе данных «СПАРК», в 2018 году выручка компании составила 17,8 млрд рублей, чистая прибыль — 7,5 млрд рублей. Сейчас в компании существуют три научно-исследовательских центра R&D: один в Подмосковье и два в Петербурге.
«Биокад» разработала 58 лекарственных препаратов (как оригинальных, так и дженериков). Еще более 40 продуктов находятся на разных стадиях разработки. Компания фокусируется на создании препаратов для терапии онкологических, аутоиммунных и инфекционных заболеваний и ведет разработки в области терапии «других социально значимых заболеваний».
В мире существует несколько лекарств для лечения СМА. Первое — «Спинраза» — зарегистрировано в России. Его нужно вкалывать в течение всей жизни (одна инъекция стоит 125 тысяч долларов). Пациенты могут получить препарат бесплатно, однако регионы не могут обеспечить больных из-за нехватки бюджетных денег.
Второй препарат, «Золгенсма», прошел регистрацию только в США. Соответствующее решение ожидается в Европе. Лекарство вводят больному ребенку до двух лет внутривенно один раз в жизни. Стоимость укола — 2,1 млн долларов, это самое дорогое лекарство в мире.