SMT C1100, экспериментальная соединение, предназначенные для повышения уровня потенциально терапевтического белка атрофина у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), будет проходить дальнейшее исследование у мальчиков с этим расстройством наряду с диетическими характеристиками, которые могут улучшить его поглощение организмом, как объявили разработчики.
Summit PLC — биотехнологическая компания в Оксфорде, Великобритания, которая получила поддержку MDA для развития SMT C1100, объявила о продолжении исследования этого соединения в пресс-релизе 11 декабря 2014.
В октябре 2014 года, компания опубликовала положительные данные Этапа 1В исследования у мальчиков с МДД без модификации диеты. Пероральный препарат показал благоприятный профиль безопасности и улучшения связанные со снижением ферментов, которые являются маркерами повреждения мышц.
Summit PLC получил грант в $ 750 000 от АМД в 2011 году.
SMT C1100 является модулятором атрофина.
Атрофин представляет собой белок, который похож на дистрофин, который у пациентов с МДД и у животных, моделей болезни, отсутствуют. Эксперименты у дистрофин-дефицитных животных показали, что «модуляторы» атрофина- соединения, которые увеличивают количество атрофина и расположение в мышечных волокнах – могут иметь терапевтическийэффект, независимо от конкретной генетической мутации, вызывающей дефицит дистрофина. Модуляция атрофина-стратегия, которую АМД уже давно поддерживает.
О фазе 1b исследования.
В своем объявлении 14 декабря Summit заявил, что получил одобрение от агенства по регулированию лекарственных средств и медицинских препаратов Великобритании и Комитета по этическому надзору начать этап 1В исследований SMT C1100 с модифицированной диетой.
«Мы считаем, что можно усилить поглощение SMT C1100 через диетические средства, и это новое испытание у пациентов предназначено для того, чтобы мы с уверенностью могли оценить эффективность модуляции атрофина в последующих клинических испытаний», -сказал Глен Эдвардс, генеральный директор Summit. «Мы считаем, что стратегией модуляции атрофина имеют возможность воспользоваться все мальчики с МДД, и мы работаем над тем, чтобы эта молекула имела наилучшие шансы выйти на рынок.» – сказал Эдвардс.
В исследовании будут участвовать 12 пациентов с МДД, от 5 до 13 лет и отвечающих критериям исследования в четырех больницах в Соединенном Королевстве. Участники будут разделены на три группы, и в течение трех периодов 14-дневного лечения каждый участник получит две разные дозы SMT C1100 и плацебо. Три периода лечения будет разделен 14 днями без лечения (периоды «вымывания»). Участникам будут предложены специальные диетические рекомендации относительно сбалансированных пропорций жира, белка и углеводов в ходе исследования.
Если это исследование будет успешным, будет начата фаза 2, чтобы стремиться сформировать долгосрочные данные об эффективности и безопасности. Ожидается, что участники в фазы 1b будут иметь право присоединиться к фазе 2 испытания.
Источник МойМио