Shadow

Мышечная дистрофия: перепрограммированные взрослые стволовые клетки человека спасают больные мышцы у мышей

Ученые сообщают, что взрослые стволовые клетки, выделенные у людей с мышечной дистрофией, могут быть генетически исправлены и использованы для индуцирования функционального улучшения при трансплантации в мышиную модель, пораженную болезнью. Исследование является значительным шагом вперед в дальнейшем освоении генной терапии, которая использует собственные клетки пациента для лечения этой изнурительной, истощающей болезни.

(DMD) – это наследственная , вызываемая мутацией гена, который кодирует мышечный , называемый дистрофином. является основным структурным белком, который помогает сохранять мышечные клетки здоровыми. DMD характеризуется хронической дистрофией скелетных мышечных клеток, которая приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Несмотря на то, что исследование было направлено на нахождение пути замены поврежденного белка-дистрофина, в настоящее время не существует средства лечения DMD.

Исследовательская группа, возглавляемая доктором Иваном Торренте из Миланского университета, использовала комбинированное клеточно-генное для выделения взрослых стволовых клеток человека у пациентов, страдающих DMD, и разработала генетическую модификацию для исправления гена дистрофина. “Использование собственных клеток пациента снизит риск отторжения имплантата, наблюдаемого при трансплантации нормальных клеток, образующих мышцы”, объясняет доктор Торренте.

Мышечные стволовые клетки, идентифицированные экспрессией поверхностного маркера CD133, были выделены из крови и скелетной мышцы нормального и больного дистрофией человека. Выделенные клетки-предшественники из мышцы человека имплантировались в мышцы мыши, и успешно приживались в мышечном волокне. Как и ожидалось, CD133+ клетки, взятые у пациентов, страдающих DMD, экспрессировали мутированный ген дистрофина, и генерировали мышечные клетки, которые были похожи на мышечные волокна у пациентов, страдающих DMD.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Елена Малышева оценила шансы Юлии Самойловой начать ходить

Затем исследователи использовали сложную генетическую технологию для восстановления мутированного гена дистрофина в выделенных CD133+ клетках у страдающих DMD, таким образом, что восстанавливался синтез дистрофина. Важно, что внутримышечное или внутриартериальное снабжение генетически исправленных мышечных клеток-предшественников, приводило к значительному восстановлению мышечной морфологии, функции, и экспрессии дистрофина в мышиной модели мышечной дистрофии.

“Эти данные показывают, что генетически созданные поверхностные маркеры CD133+ крови или мышцы клетки представляют возможный способ будущих применений аутотрансплантатов стволовых клеток для лечения пациентов, страдающих DMD”, говорит доктор Торренте. Авторы предупреждают, что требуется проделать огромную дополнительную работу, перед тем, как использовать эту технологию на людях. “Дополнительное исследование будет значительно способствовать нашему пониманию механизмов, лежащих в основе этого действия, и может привести к усовершенствованию методик генной и клеточной терапии DMD”.

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *