Shadow

Сибирские ученые вывели новое соединение для лечения редкого вида мышечной дистрофии

В России зарегистрировано около 3,5 тыс. человек с данным диагнозом.

Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН получили новое производное соединение рибонуклеиновой кислоты (), которое показало эффективность при лечении лабораторных животных с мышечной дистрофией Дюшена – редким заболеванием, при котором утрачивается способность двигаться. Об этом ТАСС рассказал заведующий лабораторией химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН Дмитрий Стеценко.

Мышечная дистрофия Дюшена – это генетическое заболевание, которое характеризуется быстрым развитием мышечной дистрофии, приводящей к потере способности двигаться и впоследствии смерти, преимущественно болеют им мальчики. Названо в честь французского невролога XIX в. Гийома Дюшена, впервые описавшего заболевание. Смерть обычно наступает из-за остановки сердца или паралича дыхания в возрасте 25-30 лет. Каждый год в мире фиксируется 20 тыс. новых случаев мышечной дистрофии Дюшена, в России зарегистрировано примерно 3,5 тыс. больных с этим диагнозом.

“Мышечную дистрофию Дюшена вызывают в гене белка дистрофина – важного компонента здоровых мышц. Один из подходов к лечению болезни – это коррекция с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента или РНК – прим. ТАСС). Такой препарат был недавно внедрен в . Мы разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов – фосфорилгуанидины, которые на лабораторных мышах с мышечной дистрофией Дюшена работают не хуже зарубежных аналогов”, – рассказал Стеценко.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Как я держусь? Да никак не держусь!» Как мы устроили день отдыха и красоты для мам тяжело больных детей

По словам Стеценко, заключается в удалении содержащего мутацию участка РНК при помощи синтетического олигонуклеотида, в результате чего получается укороченный, но функциональный дистрофин.

Российские ученые вывели новые соединения в Новосибирске, а опыты на мышах проводили совместно с коллегами из Оксфордского университета в рамках совместного гранта Российского фонда фундаментальных исследований (РФФИ) и Королевского общества Великобритании. Британская лаборатория – один из мировых лидеров в разработке способов лечения мышечной дистрофии Дюшена.

Химики ИХБФМ СО РАН в сотрудничестве с зарубежными коллегами продолжают исследования в области создания олигонуклеотидного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшена. В планах исследователей – перейти к опытам по коррекции мутаций в человеческом гене дистрофина с помощью новых соединений, на культурах клеток человека и на генно-модифицированных животных.

Источник: http://tass.ru/nauka/5174159

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


1 Комментарий

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *