Shadow

Улучщение после лечения етеплирсеном

Улучщение после лечения етеплирсеномЕтеплирсен, экспериментальный препарат для  пропуска  экзона, предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной конкретными мутациями в гене дистрофина, продолжает демонстрировать улучшения  в шестиминутном тесте после 74 недель  фазы 2b у  12 пациентов.

Етеплирсен  вызвает   51 гена дистрофина.

, Кембридж, штат Массачусетс биотехнологическая компания, объявила результаты 5 апреля 2013 в своем  пресс-релизе. Более подробная информация будет представлена ??на конференции , которая  состоится 21-24 апреля в Вашингтоне, округ Колумбия “Мы рады видеть продолжение стабилизации способности  ходить у больных, получавших етеплирсен почти 1,5 года”, говорит Крис Гарабедян, президент и главный исполнительный директор  Sarepta Therapeutics. “Эти данные особенно убедительны, если смотреть в контексте опубликованных исследований  естественной  истории болезни, в которых показано  существенное снижение на шесть-минутного теста   [пройденного расстояния за  шесть минут] за этот период времени у  аналогичных пациентов. Эти результаты продолжают поддерживать потенциал  развития етеплирсена для  лечения МДД и ??изменении курса этой прогрессивного и необратимого мышечного заболевания “.MDA оказывает поддержку развитию пропуска экзонов в качестве стратегии лечения МДД с 1990 года и предоставил дополнительное финансирование для клинических испытаний етеплирсена   неврологу Джерри Менделлу в  Национальной детской больнице  в Колумбусе, штат Огайо.

 Продолжение улучшения  через  74 недели.

Через  74 недели еженедельное внутривенное вливание  етеплирсена продолжало оставаться хорошо переносимым, без клинически значимых, связанных с лечением нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений или  госпитализации. Один из участников испытал временное повышение белка в моче, которое  не имело никаких клинических симптомов. Участник продолжает без перерыва и  в моче  исчез через неделю. Шесть участников процесса, которые получали либо 30 мг/ кг в неделю либо 50 мг/ кг в неделю в течение периода исследования, в среднем. Группа  пациентов, получавших первые 24 недели,  после этого получали  етеплирсен  в дозе  30 или 50 мг/кг в неделю в течение оставшейся части исследования. На 74-неделе  снижение в среднем  шести- минутного  теста   в группе, получавшей етеплирсен (шесть мальчиков) было 2,2 метра (7,2 футов), в то время как в группе плацебо / замедленного  лечения (четыре мальчика),  тест   сократился на 64,6 метров (211,9 футов).62,4-метровая (204,7 футов) разница в среднем снижении пройденного расстояния была статистически значимой. Два участника процесса получавших  30 мг/ кг показали быстрое прогрессирование заболевания и потеряли  способность ходить на 24-й неделе. Поэтому они не могут быть включены в шести-минутный  тест после этого момента – оставляя в общей сложности 10 участников испытания. Следующие шаги.

В январе  Sarepta Therapeutics объявила о своем намерении встретиться с в течение первого квартала 2013 года, чтобы обсудить дальнейшие шаги для  развития етеплирсена. MDA будет сообщать о результатах этой встречи, когда они станут доступны.

Источник: МойМио

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Издано новое пособие «Домашняя вентиляция легких у детей и подростков с нейромышечными заболеваниями»


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *