В РНПЦ «Мать и дитя» в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний специалисты вводят малышке генное лекарственное средство для лечения детей со спинальной мышечной атрофией «Золгенсма», сообщили БЕЛТА в пресс-службе Минздрава.
Директор РНПЦ «Мать и дитя» Сергей Васильев сообщил, что «особенностью этого введения стал коммерческий доступ к препарату». По его словам, логистика для доступа была разработана в короткие сроки благодаря содействию на всех этапах организации Минздрава.
В 2020 году шесть белорусских детей со СМА были включены в глобальную программу управляемого доступа AVXS-101, чтобы получить возможность бесплатно воспользоваться генным лекарственным средством «Золгенсма». «Однако в сегодняшнем случае времени для ожидания выигрыша уже не было, поскольку в августе ребенку исполняется 2 года, а это возраст, после которого пациент получить препарат не может. Введение может быть у пациентов со СМА до 2-х лет», — пояснили в пресс-службе Минздрава.
Поэтому этот четвертый ребенок получил возможность терапии за счет средств, которые были собраны для приобретения препарата.
Доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок отметила, что коммерческая стоимость препарата составляет около $2125 тыс., а вводить данный препарат пациенту может только подготовленная команда специалистов. Чтобы иметь такую возможность, белорусские врачи получили специальную лицензию и прошли обучение.
«Наша команда продолжает приобретать опыт работы с такими пациентами. Уже есть запросы для коммерческого введения таких препаратов со стороны пациентов из других стран. Долгосрочных многолетних исследований по оценке эффективности этого средства нет ни в одной стране, поэтому наряду с другими странами Европы мы этот опыт получаем и будем его накапливать», — отметила Ирина Жевнеронок.
Она также рассказала, что введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей, слаженному взаимодействию не только медицинских специалистов, но и работников Таможенного комитета, Департамента по гуманитарной деятельности Управления делами Президента и спонсоров. Основную часть денежных средств для закрытия счета на приобретение «Золгенсма» внесли спонсоры ОАО «Савушкин продукт».
В Республиканском центре создан и регулярно пополняется данными о пациентах регистр наследственных нервно-мышечных заболеваний у детей.
