Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя.
«Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире.
В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2.
Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг.
Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническому исследованию, дети с таким весом могут достигать возраста 5 лет, а в некоторых случаях и старше. Отметим, что в США, где также зарегистрирован «Золгенсма», показания к применению другие: там препарат доступен только для детей со СМА в возрасте до двух лет.
Эти различия в показаниях к применению объясняются тем, что Novartis подает досье и все доступные данные по исследованиям в здравоохранительные органы страны, и они уже решают, каким пациентам лекарство будет доступно.
Как ранее сообщала «Новая», сейчас компания формирует досье для подачи в Минздрав России, однако пока конкретные сроки не уточняются. «Мы активно работаем над тем, чтобы эта терапия стала доступна для маленьких российских пациентов с СМА настолько быстро, насколько это возможно», — подчеркнули в компании.
Как отмечал производитель лекарства, эффективность «Золгенсма» была подтверждена в ряде международных клинических исследований, в результате которых было доказано повышение выживаемости и улучшение уровня двигательной активности у пациентов.
В частности, по истечении 24 месяцев с момента инфузии все 15 пациентов со СМА 1-го типа, участвовавшие в фазе первого исследования START, были живы и не нуждались в постоянной вентиляции легких. Большинство пациентов (11 из 12), получивших лечение, могли сидеть без посторонней помощи: результат, недостижимый для пациентов со СМА без лечения.
Инъекцию препарата получили несколько детей со СМА из России. Среди них герои публикаций «Новой» — Тимур Дмитриенко из Зеленограда, Аня Новожилова из Екатеринбурга, Илья Рожковский из Ставрополя и Лиза Краюхина из деревни Боярка (Свердловская область). Им удалось собрать деньги на лекарство, благодаря неравнодушным гражданам, благотворительным фондам и меценатам.
Источник https://novayagazeta.ru