В середине августа 2021 года в двух российских центрах стартовало клиническое исследование — DEVOTE препарата Нусинерсен и открыт набор пациентов в исследование. Подробнее об исследовании и критериях читайте по ссылке.
Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.
В настоящее время в России набор идет в часть B исследования
Участники части В исследования будут разбиты на две группы, обе из которых будут получать нусинерсен – одна группа в стандартной дозировке, другая – в повышенной дозировке.
Первая группа (группа контроля) получит загрузочные дозы 12мг Нусинерсена интратекально в дни 1, 15, 29 и 64 с последующими поддерживающими дозами 12мг в дни 183 и 279. Будет применена фиктивная процедура в день 135.
Вторая группа (экспериментальная) получит нагрузочные дозы 50мг Нусинерсена интратекально в дни 1 и 15, а затем поддерживающие дозы 28мг в дни 135 и 279. Фиктивная процедура будет проводиться в дни 29, 64 и 183.
Основные критерии включения в исследование:
- не получающие и ранее не получавшие никакого лечения пациенты с генетически подтвержденным СМА
- СМА 1 типа (СМА с ранним началом, первые симптомы до 6 месяцев, количество копий SMN2 = 2) – в возрасте до 7 мес
- СМА 2 типа (СМА в поздним началом, первые симптомы после 6 мес) – в возрасте от 2 до 10 лет, сидят самостоятельно, никогда не могли ходить самостоятельно
- сколиоз не более 40 градусов по Коббу
- отсутствие трахеостомы или отсутствие потребности в неинвазивной вентиляции более 6 часов в сутки
Если вы заинтересованы в участии в данном исследовании и ребенок отвечает основным критериям включения в исследование – просьба оперативно связаться с одним из центров клинических исследований, в которых проходит набор.
Набор проходит в двух клинических центрах:
- Москва — НИКИ Педиатрии им. Акад. Вельтищева,
контакты: Влодавец Дмитрий Владимирович mityaus@gmail.com ,
Артемьева Светлана Брониславовна artemievasb@mail.ru - Екатеринбург – ОДКБ№1,
контакты: Львова Ольга Александровна olvova@bk.ru
Источник f-sma.ru