Среда, 28 сентября
Shadow

Метка: антисмысловая терапия

На борьбу с нейродегенерацией направили антисмысловую терапию

На борьбу с нейродегенерацией направили антисмысловую терапию

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Экспериментальный препарат антисмысловой терапии, предназначенный для замедления прогрессирования наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС, болезнь Лу Герига), доказал свою безопасность в ходе первой фазы клинических испытаний, отчет о которых опубликован в журнале Lancet Neurology. БАС - медленно прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних, так и нижних двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Смерть наступает от инфекций дыхательных путей или отказа дыхательной мускулатуры. До сих пор на рынке существует лишь один лекарственный препарат, замедляющий прогрессирование БАС, рилузол, но он имеет весьма ограниченный эффект. Примерно у 5-10 проц...
На американский рынок выпущен препарат антисмысловой терапии

На американский рынок выпущен препарат антисмысловой терапии

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению на территории страны препарат для лечения очень редкого генетического заболевания, гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (СГЛП), сообщается в пресс-релизе ведомства от 29 января. Между тем, как отмечает The New York Times, препарат Kynamro, адресованный нескольким сотням американских пациентов с СГЛП, может стать первым коммерчески успешным случаем применения в фармакологии антисмысловой терапии. Антисмысловая терапия (antisense therapy) основана на остановке синтеза ключевого белка, ответственного за развитие заболевания, путем подавления экспрессии соответствующего гена. Это достигается путем введения специально разработанных коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых РНК, ас-РНК), комплементарн...