Shadow

Метка: Аталурен (Translarna)

Глобальное исследование аталурена для лечения миодистрофии Дюшенна и Беккера.

Глобальное исследование аталурена для лечения миодистрофии Дюшенна и Беккера.

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Испытания экспериментального препарата аталурен для лечения мышечной дистрофии показали, что препарат обычно хорошо переносится и замедляет темпы снижения способности ходить, по сравнению с группой плацебо. После консультации с регулирующими органами в Европе и Соединенных Штатах, биофармацевтическая компания PTC Therapeutics решила двигаться вперед и начать фазу 3 глобального изучения аталурена. Исследовательские центры будут открыты в США и по крайней мере 10 других странах. "Мы извлекли выгоду из четких указаний со стороны регулирующих органов в отношении их ожиданий", - сказал Стюарт Пелц, генеральный директор PTC Therapeutics. "Цель состоит в полном одобрении аталурена на всех территориях на основе данных этого исследования". Ученые намерены оценить действие препарата у 220 мал...
PTC получает средства на поддержку фазы 3 испытания аталурена.

PTC получает средства на поддержку фазы 3 испытания аталурена.

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
"Это существенное финансирование позволяет PTC продолжать добиваться разрешения регулирующих органов и доступа пациентов к  аталурену", - заявил Майкл Шмертзлер, председатель правления. - "Совет директоров PTC приветствует широкую  поддержку и опыт наших новых инвесторов". Это  финансирование будет поддерживать  клиническую  разработку аталурена для лечения  мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. PTC приступает к фазе 3 подтверждающего испытания аталурена у пациентов с нонсенс-мутациями при  мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD) . PTC также разрабатывает аталурен для коррекции мутаций  при муковисцидозе (nmCF). "Для нас большая честь получить поддержку наших новых и существующих инвесторов", говорит Стюарт В. Пелц,  главный исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc "Эт...
Предварительные результаты клинического исследования Ataluren

Предварительные результаты клинического исследования Ataluren

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Экспериментальныый препарат Ataluren, разработанный для обхода нонсенс-мутаций в МДД и МДБ, не достиг конечной цели в широкомасштабном клиническом иследовании Биофармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила, что Ataluren хотя и безопасен и хорошо переносим, не достиг своей основной конечной цели в 48-недельном исследовании фазы 2b. Этой целью было увеличение расстояния, которые мальчики с МДД и МДБ могут пройти за 6 минут. PTC Therapeutics, получившая от MDA грант на $1.75 million для разработки ataluren, сотрудничает в этом с Genzyme Corp. Экспериментальный препарат, показавший многообещающие результаты в преклинических исследованиях, был разработан для лечения МДД и МДБ, обусловленных нонсенс-мутациями в дистрофиновом гене. Ataluren побуждает мышечные клетки "перескоч...
В Израиле испытывают уникальное лекарство

В Израиле испытывают уникальное лекарство

ИССЛЕДОВАНИЯ
В иерусалимской больнице Хар а-Цофим начинается первое в своем роде клиническое исследование, от результатов которого будет зависеть жизнь тысяч больных тяжелыми наследственными заболеваниями. Если исследование пройдет успешно, врачи впервые получат возможность не просто облегчать симптомы, а по-настоящему лечить больных муковисцидозом, мышечной дистрофией Дюшенна и рядом других генетических заболеваний, которые пока остаются неизлечимыми. Доктора «Адассы Хар а-Цофим» вместе с врачами из 11 стран мира примут участие в третьей фазе клинических испытаний препарата Аталурен для лечения больных муковисцидозом. Препарат разработан американской фармацевтической компанией PTC Therapeutics для исправления генетического дефекта, лежащего в основе не только одной из разновидностей муковисцидо...