Shadow

Метка: CRISPR-Cas9

Спинальная мышечная атрофия / Совесть нации / Гарантии государства

Спинальная мышечная атрофия / Совесть нации / Гарантии государства

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ
Особое мнение представляет Дмитрий Муратов, главный редактор «Новой газеты». Эфир ведет Ирина Воробьева.  И.Воробьева― Продолжается программа «Особое мнение». Меня все еще зовут Ирина Воробьева. А у нас поменялся гость, и к нам в студию пришел Дмитрий Муратов, главный редактор «Новой газеты». Д.Муратов― Я прошу прощения. И.Воробьева― Ничего, в предыдущем «Особом мнении» тоже гость несколько задержался. Сегодня, видимо, такой день. Неделю назад мы договорились с Дмитрием Муратовым серьезно и очень обстоятельно поговорить про ситуацию в России со спинально-мышечной атрофией. Это такое редкое заболевание. И про него сейчас стало очень много разной информации, очень много говорят. Напомни, пожалуйста, с чего вдруг «Новая газета» и главный редактор «Новой газеты» Дмитрий Муратов...
CRISPR способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии — эксперимент на мышах

CRISPR способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии — эксперимент на мышах

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые из Канады, США и Швеции пришли к выводу, что редактирование гена, участвующего в производстве белков, который повышают мышечную силу, способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии на мышиной модели. Исследование опубликовано в научном журнале Nature. Актуальность исследования Мышечная дистрофия — это наследственное заболевание, при котором наблюдается снижение мышечной массы, что приводит к слабости и, в конечном итоге, к инвалидности. Предыдущие исследования показали, что это вызвано мутациями в гене под названием Lama2. Мутации не позволяют гену стимулировать производство определенных белков (особенно ламинина-2), который необходим для развития мышц. Это также вызывает разрушение нейрональных миелиновых оболочек, что приводит к повреждению нервов. До настоящего времени по...
Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Чтобы вернуть животным, обездвиженным тяжёлым заболеванием, возможность снова двигаться, учёные изменили работу их ДНК. Поясним, что люди по мере прогрессирования подобного недуга постепенно теряют возможность не только передвигать ногами, например, но и просто дышать. То есть болезнь поражает все мышцы тела. Важное достижение в борьбе с подобными состояниями описано в научной статье, опубликованной в журнале Nature. Мышечная дистрофия типа 1А – это тяжёлое наследственное заболевание. Оно вызвано мутациями в гене под названием Lama2. Этот ген управляет выработкой нескольких белков, из которых особенно важен ламинин-2. Эти белки необходимы для роста мышечной ткани и выработки миелина – вещества, изолирующего нервные волокна друг от друга. Из-за мутаций в гене Lama2 мускулы пациента...
ДЕТИ-CRISPR: Когда мир будет к ним готов?

ДЕТИ-CRISPR: Когда мир будет к ним готов?

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Редактирование генов человеческого эмбриона может повлечь за собой непредвиденные последствия для здоровья людей и для всего общества. Поэтому, когда китайский ученый использовал этот метод в попытке сделать детей более устойчивыми к ВИЧ, многие поспешили осудить этот шаг как преждевременный и безответственный. Журнал «Нэйче» спросил у исследователей, что мешает считать эту процедуру приемлемым клиническим методом. Спустя полгода после свадьбы Джефф Кэрролл и его жена решили не заводить детей. Кэрролл, 25-летний бывший капрал армии США, только что узнал, что у него есть мутация, вызывающая хорею Гентингтона, генетическое заболевание, которое разрушает мозг и нервную систему и неизменно приводит к преждевременной смерти. Около четырех лет назад болезнь выявили у его матери, а теперь он у...
CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Применение искусственного активатора генов на основе каталитически неактивного белка dCas9 позволило эффективно увеличить экспрессию гена ламинина в мышцах мышей, больных мышечной дистрофией 1А типа. Этот метод не только предотвратил деградацию мышц у молодых животных, но и улучшил состояние уже больных мышей, пишут канадские ученые в статье, опубликованной в Nature. Одна из разновидностей мышечной дистрофии MDC1A (врожденная мышечная дистрофия 1А типа) развивается в результате мутации в гене Lama2. Ген кодирует а-цепь белка ламинина, который необходим для взаимодействия мышечных волокон со шванновскими клетками. Эти вспомогательные клетки нервной ткани участвуют в формировании электроизолирующей миелиновой оболочки нерва. В результате нарушения взаимодействия происходит дегенерация...
Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты исследования опубликованы в журнале Science Advances. В прошлом — иммунная система бактерий, в настоящее время — многообещающая технология редактирования генома, CRISPR-Cas9 основана на сотрудничестве двух молекул: белка-нуклеазы и гидовой РНК. Специфическая гидовая РНК строго связывается только со своим антагонистом — специфической последовательностью ДНК, после чего нуклеаза Cas9 вносит разрыв в опознанную ДНК-мишень. Таким образом, бактериальные клетки борются с вирусными заболеваниями, просто расщепляя их ДНК на кусочки. В лабораторной же практике система была адаптирована для внесения двух запрограммированных надрезов с обеих с...
Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии

Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка отредактировали геном мышей, больных миодистрофией Дюшенна. После процедуры по исправлению неправильного гена мыши излечились, а результаты сохраняются уже в течение года, что продолжаются наблюдения за ними. Миодистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое вызвано мутацией в гене белка дистрофина. Дистрофин участвует в создании белкового комплекса, который соединяет мышечные волокна с окружающей тканью. Из-за мутации в гене дистрофина мышцы недоразвиваются — пациент прикован к инвалидному креслу, очень страдает и, как правило, умирает до 30 лет. Ученые попробовали вылечить от болезни мышей, больных миодистрофией. Для этого они взяли модельную ли...
Дистрофию Дюшенна вылечили у мышей

Дистрофию Дюшенна вылечили у мышей

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые применили технологию генного редактирования CRISPR всего один раз и добились стабильных результатов. Подход открывает большой потенциал для терапии этой пока неизлечимой болезни. Дистрофия Дюшенна выявляется в детстве, а уже в подростковом возрасте навсегда приковывает к инвалидному креслу из-за необратимых процессов в мышечной ткани. Болезнь возникает из-за мутаций в гене дистрофине, Сегодня пациентам предлагают лишь поддерживающую терапию. Американские ученые надеются это изменить. Исследователи из Университета Дьюка доказали, что однократное лечение с применением технологии CRISPR может исправить генетические нарушения, вызывающие болезнь. В экспериментах с мышами команда вылечила мышечную дистрофию Дюшенна за один раз, и положительный эффект сохранялся более г...
Хотите гарантированно много зарабатывать? Учитесь на генного инженера

Хотите гарантированно много зарабатывать? Учитесь на генного инженера

ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Новые карьерные возможности открываются перед теми, кто обладает знаниями, необходимыми в стремительно развивающейся отрасли генного редактирования, обещающей совершить революцию в медицине. ...Лежа на больничной койке под капельницей, Брайан Мадо улыбается немного напряженно. В вену Брайана поступает жидкость с миллиардами крошечных фрагментов ДНК, которые должны войти в его геном и отредактировать эту своеобразную биологическую инструкцию, содержащуюся в каждой клетке человеческого тела. 44-летний уроженец Финикса (штат Аризона) всю жизнь прожил с редким, опасным для жизни генетическим заболеванием - синдромом Хантера. В ноябре прошлого года он стал первым в мире пациентом, подвергшимся новому типу лечения, при котором гены в его организме подвергаются редактированию. В его к...
Увидеть CRISPR своими глазами

Увидеть CRISPR своими глазами

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Тема CRISPR всплывает в последнее время так часто, что не знать о простейших принципах действия этих систем становится даже как-то неудобно. В коротком видео, которое приведено ниже, ученые и 3D-аниматоры наглядно показывают, что именно делают молекулы, механизм работы которых лежит, в частности, в основе многих современных методов геномного редактирования. Внутренность клетки человека. Visual Science, Skoltech Анимация выполнена студией Visual Science в сотрудничестве со Skoltech. CRISPR — Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, кластер коротких палиндромных повторов, равномерно разделенных вставками. Его функция в природе довольна сложна, хотя и элегантна — это система, которая умеет «записывать» в геноме бактерии кусочки генома вирусов, с тем чтоб...
CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Небольшое исследование на больных мышечной дистрофией Дюшенна собаках показало, что CRISPR-система, нацеленная на ген дистрофина, и введенная в составе аденоассоциированного вируса в мышцы или кровь, эффективно восстанавливает экспрессию белка в скелетных мышцах и сердце. Результаты испытания опубликованы в Science. Миодистрофия Дюшенна развивается у одного из 3600 мальчиков в результате мутаций в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. Больные рано утрачивают способность ходить и к 20-30 годам умирают от сердечной или легочной недостаточности. Ген DMD очень большой и состоит из множества кодирующих кусочков (экзонов). Выпадение некоторых из них в процессе сплайсинга в ряде случаев приводит к нарушению рамки считывания гена и синтезу укороченного нефункционального белка. Известно, что ...
Как иммунная система может помешать работе Cas9

Как иммунная система может помешать работе Cas9

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Результаты недавних исследований ставят под вопрос применимость наиболее распространенных систем CRISPR/Cas9 для редактирования генома. Удар пришел, откуда его не ждали, а именно, со стороны иммунитета. Выяснилось, что у многих людей имеются антитела к ключевому компоненту системы — белку Cas9. За последние годы технология редактирования геномов, разработанная на базе бактериальных систем CRISPR/Cas9, обеспечивающих защиту от вирусов, вызвала настоящую революцию в биологии . Эта технология оказалась гораздо дешевле и проще, чем уже применяемые методы редактирования геномов, например, основанные на работе белков TALEN . Десятки, если не сотни, научных статей посвящены использованию CRISPR/Cas9 для редактирования геномов различных организмов, среди которых и человек. «Биомолекула» не раз...