Shadow

Метка: CRISPR-Cas9

Эффективная коррекция in vitro стволовыми мышечными клетками дистрофических мышц мышей.

Эффективная коррекция in vitro стволовыми мышечными клетками дистрофических мышц мышей.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является прогрессирующим заболеванием, вызванным мутацией в гене дистрофина. Генная коррекция и аутотрансплантация мышечных стволовых клеток (т.е. клеток-сателлитов) представляет собой многообещающий терапевтический подход для восстановления экспрессии дистрофина мышечными волоконами у этих больных; Однако низкая частота сателлитных клеток во взрослых мышцах препятствует выделению достаточного количества клеток для приживления. Чтобы решить эту проблему, мы стремились улучшить условия культивирования, которые поддерживают увеличение сателлитных клеток и потенциально обеспечивают больше количество клеток для трансплантации. Мы обнаружили, что форсколин, аденилатциклазы активатор, резко расширял популяцию спутниковых клеток в культуре. Форсколин ...
Человеческому эмбриону поправили геном

Человеческому эмбриону поправили геном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ
Система редактирования генов, сделанная на основе бактериальной антивирусной защиты, может работать в человеческом зародыше. Правда, пока не очень эффективно. Совсем недавно мы обсуждали специфическую систему защиты бактерий от вирусов – система, называемая CRISPR/Cas, распознаёт чужеродные ДНК-последовательности и ликвидирует их. Обнаружили CRISPR/Cas недавно, и за неё сразу же ухватились молекулярные биологи и специалисты-биотехнологи, занимающиеся проблемами редактирования генов. Почему ею так заинтересовались? Если попытаться в двух словах описать принцип работы CRISPR/Cas, выйдет так: в определённом месте в геноме бактерии хранятся фрагменты вирусных генов, с них считывается РНК-копия, которую подхватывает специальный белок (Cas). С помощью РНК он проверяет нез...
Ученые создают первый генетически модифицированный человеческий эмбрион

Ученые создают первый генетически модифицированный человеческий эмбрион

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Впервые в истории, команда исследователей успешно отредактировала гены человеческого эмбриона. Исследователи из университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу использовали технологию CRISPR/Cas9, чтобы изменить ген который вызывает смертельное заболевание крови β-талассемией, заменив его геном эмбриона донора под названием HBB. Это первый раз, когда техника CRISPR была использована на эмбриональном геноме человека. Метод CRISPR/Cas9 использует сложный фермент (Набор «генетических ножниц») чтобы отрезать и заменить дефектные сегменты гена функциональными частями ДНК. Метод хорошо изучен в зрелых клетках, но очень мало опубликованно исследований в которых бы использовали embryonics. С одной стороны, сторонники генетической модификации утверждают, что это может привести к медицинским методам, ...
Маленький фермент поможет внедрить метод генного редактирования CRISPR в клинику

Маленький фермент поможет внедрить метод генного редактирования CRISPR в клинику

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Модификация метода генного редактирования повысила его способность исправлять дефектные гены у человека. Метод CRISPR уже используется в лаборатории для внедрения и удаления дефектных генов у эмбрионов животных. Но генетические инструкции о механизме, на котором основывается работа системы CRISPR (ферменте Cas9, редактирующем гены, и РНК молекулах, направляющих его к цели), имеют слишком большой размер, чтобы эффективно доставить их в большинство клеток человеческого организма. Недавно ученые сообщили о разработке способа, который, возможно, поможет разрешить вышеописанную проблему – использование фермента Cas9, кодируемого геном, размеры которого составляют только три четверти от размера гена, используемого в настоящий момент в методе CRISPR. Результаты исследования, опубликованные...
Новый метод генетического редактирования подает надежды на лечение миодистрофии Дюшена

Новый метод генетического редактирования подает надежды на лечение миодистрофии Дюшена

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Исследователи из Юго-Западного Медицинского Центра при Техасском Университете (UT Southwestern Medical Center, США) успешно применили новый метод генетического редактирования для коррекции мутаций, приводящих к развитию миодистрофии Дюшена (МД), на модели заболевания на мышах. Ученые использовали метод CRISPR/Cas9-опосредованного геномного редактирования, способный точно удалить мутацию в геноме, позволив естественному механизму восстановления ДНК заместить дефектный участок нормальной копией гена. Преимущество этого подхода перед генной терапией заключается в том, что новый метод может постоянно исправлять «дефект» гена, в отличие от однократного добавления «функционального» гена, считает доктор Эрик Олсон (Eric Olson), директор Центра Регенеративных Наук и Медицины Хамона (Hamon C...
Технология редактирования генов выходит из лаборатории в промышленность

Технология редактирования генов выходит из лаборатории в промышленность

НОВОСТИ
Вместо того, чтобы пить таблетки для избавления от своих недугов, в один прекрасный день люди будут выбирать лечение из каталога генетических операций. С помощью инновационных технологий генного редактирования однажды мы сможем попросту "отрезать" вредные мутации и сделать свою ДНК полностью здоровой. Система, получившая название CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), появилась в 2012 году. Генные инженеры, неврологи и биологи обратили внимание на эту технологию, и посчитали её высокоэффективным и точным инструментом исследования. Теперь система генетического редактирования разрабатывается биотехнологической компанией, которая привлекает к инновации внимание со стороны инвесторов. Editas Medicine, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, объявила о ста...