Shadow

Метка: эксперимент

CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

CRISPR вылечил собак от мышечной дистрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Небольшое исследование на больных мышечной дистрофией Дюшенна собаках показало, что CRISPR-система, нацеленная на ген дистрофина, и введенная в составе аденоассоциированного вируса в мышцы или кровь, эффективно восстанавливает экспрессию белка в скелетных мышцах и сердце. Результаты испытания опубликованы в Science. Миодистрофия Дюшенна развивается у одного из 3600 мальчиков в результате мутаций в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. Больные рано утрачивают способность ходить и к 20-30 годам умирают от сердечной или легочной недостаточности. Ген DMD очень большой и состоит из множества кодирующих кусочков (экзонов). Выпадение некоторых из них в процессе сплайсинга в ряде случаев приводит к нарушению рамки считывания гена и синтезу укороченного нефункционального белка. Известно, что ...
В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В США неизлечимо больным разрешили пользоваться «сырыми» экспериментальными лекарствами. А что можно россиянам в подобной ситуации? В конце мая президент США Дональд Трамп поставил свою подпись на документе, который дал всем гражданам США т.н. право на попытку — теперь неизлечимо больные могут получать доступ к лекарствам, еще не прошедшим все стадии клинических испытаний и не получившим одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Речь идет о больных, которые уже исчерпали все имеющиеся возможности для лечения на данный момент. «Чердак» разобрался, какие возможности есть у российских пациентов для доступа к незарегистрированным препаратам. Трамп не то чтобы шокировал страну своим поступком. В США уже давно миновали времена «Далла...
Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов

Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего соглашения должна стать терапия спинальной мышечной атрофии, пишет Reuters. Договоренности с Ionis позволяют Biogen лицензировать и коммерциализировать ряд экспериментальных препаратов, среди которых средства для лечения болезни Альцгеймера, деменции и спинальной мышечной атрофии. Программа обойдется Biogen в 1 млрд долларов. Целью расширенного соглашение является создание препаратов на основе антисмысловой технологии, позволяющей конструировать специфические ингибиторы экспрессии любого гена, основываясь только на знании его нуклеотидной последовательности. Полученные антисмысловые олигонуклеотиды могут связываться с определенными участками мРНК,...
Итальянские ученые открыли метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Итальянские ученые открыли метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мышечную дистрофию Дюшенна можно лечить. Основой революционного метода лечения может стать открытие итальянских ученых. Команда Института биологии и молекулярной патологии разработала искусственный ген. Введенный в организм, он стимулирует производство утрофина - белка, способного заменить собой дистрофин и выполнять его функции. Недостаток дистрофина обычно и приводит к мышечной дистрофии, белок необходим для работы клеток. В экспериментах на мышах искусственный ген доказал свою эффективность. Более того, ученым удалось свести к минимуму возможные побочные эффекты генной терапии. Миодистрофия Дюшенна – тяжелое генетическое заболевание, которое сегодня считается неизлечимым. Один из 3,5 тысяч мальчиков, по статистике, рождается с патологией. К 12 годам такие пациенты теряют способность...
Европейская комиссия предоставила статус орфанного препарата комбинации препаратов Metformin и L-Citrulline в качестве лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Европейская комиссия предоставила статус орфанного препарата комбинации препаратов Metformin и L-Citrulline в качестве лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Duchenne UK тесно сотрудничает с профессором детской больницы в Базеле (Швейцария), Дирком Фишером, способствуя разработке плана развития клинических исследований для дальнейшего изучения  безопасности и эффективности комбинации препаратов Metformin и L-Citrulline в качестве лечения мышечной дистрофии Дюшенна. «Орфанный статус является позитивным шагом вперед в нашей с партнерами разработке новых методов лечения МДД», — заявили Алекс Джонсон и Эмили Кроссли, соучредители и со-руководители Duchenne UK.  «Мы рады, что можем помочь профессору Фишеру и его команде в их неустанной работе найти партнеров и разработать новые методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Профессор Дирк Фишер добавил:  «Орфанный статус очень важен для нашего дальнейшего развития этого лечения, что...
Клетки-«химеры» помогут людям с миодистрофией Дюшенна

Клетки-«химеры» помогут людям с миодистрофией Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Польские и американские медики обнаружили, что клетки, полученные из клеток здоровых людей и пациентов с миодистрофией Дюшенна, могут значительно облегчать симптомы болезни. Результаты исследования опубликованы в журнале Stem Cell Reviews and Reports. Миодистрофия, или миопатия, Дюшенна – генетическое заболевание, которое сопровождается слабостью мышц и затрудненностью движений. Болезнь прогрессирует со временем, нарушая работу сердца и дыхательной системы. Средняя продолжительность жизни составляет около 25 лет. Авторы работы подтвердили опубликованные в начале года результаты экспериментов по введению клеток-химер в мышечную ткань мышей с моделью миодистрофии. Клетки-химеры наполовину принадлежат самому пациенту, что значительно снижает риск иммунного ответа. В то же вр...
Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть жизни проведший в инвалидном кресле, широко известен как популяризатор науки, в последние годы большое внимание уделял таким проблемам человечества, как глобальное потепление, состояние окружающей среды и социальное неравенство. О жизни и основных научных достижениях космолога — в материале «Ленты.ру». «Он был великим ученым и необыкновенным человеком, чья работа и наследие будут жить в течение многих лет. Его мужество и настойчивость с блеском и юмором вдохновляли людей по всему миру. Мы будем скучать по нему», — приводит заявление детей физика Роберта, Тимоти и Люси британская газета The Guardian. ПО ТЕМЕ:   Жизнь и болезнь Стивен Хокинг родился 8 января 1...
Генетик Минздрава: «Редактирование генома — дело ближайшего будущего»

Генетик Минздрава: «Редактирование генома — дело ближайшего будущего»

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Насколько информативны генетические тесты? Где и у кого чаще рождаются дети с наследственной патологией? По каким признакам можно отличить генетическую патологию от обычной болезни? Об этом мы беседуем с главным специалистом по медицинской генетике Минздрава РФ, директором Медико-генетического научного центра ФАНО России, членом-корреспондентом РАН Сергеем Куцевым. Исследования для родителей Лидия Юдина, «АиФ Здоровье»: Сергей Иванович, поможет ли генетическое обследование для пар, вступающих в брак, предотвратить рождение ребёнка с наследственной патологией? Планируется ли сделать его обязательным? Сергей Куцев: Перед вступлением в брак пройти медико-генетическое консультирование рекомендуется тем парам, у которых в семье были случаи наследственных или врождённых...
Зачатые без спермы и генная терапия. 6 важных открытий в медицине и биологии

Зачатые без спермы и генная терапия. 6 важных открытий в медицине и биологии

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Звездой прошедшего года однозначно стала генная терапия. Её применение впервые официально одобрили в США. Кроме того, в 2017-м с её помощью наконец-то удалось излечить врождённую болезнь, точнее даже две. Но и дикая природа удивила: в тропическом лесу обнаружили первый вид светящихся лягушек. В США официально разрешили применять генную терапию В Соединённых Штатах лекарство, чтобы его можно было продавать в аптеках и использовать в больницах, должно получить одобрение в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA). То есть даже если оно помогло кому-то на этапе клинических испытаний, им не будут пользоваться вне специальных исследований, пока оно не получит такое одобрение. Фактически оно будет иметь статус нелегальн...
CRISPR : Перспективный метод редактирования генов может не работать на людях

CRISPR : Перспективный метод редактирования генов может не работать на людях

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Иммунитет человека может уничтожить все позитивные последствия технологии генетической редактуры под названием CRISPR . Однако ученые подчеркивают, что эту методику еще нельзя считать мертвой, поскольку она способна на многое. Технология редактирования генов под названием CRISPR, как считают некоторые ученые, обладает способностью изменить всю природу медицины. Однако новое исследование, проведенное учеными из Стэнфордского университета, показало, что эта технология неспособна выдерживать атаки иммунной системы человека. Выяснилось, что организм человека отвергнет клетки, которые прошли через генетическую редактуру CRISPR. В ходе эксперимента организм добровольцев распознавал и уничтожал бактериальные клетки после редактуры CRISPR что выглядит чрезвычайно неприятно в свете всего того оп...
Функционирующие мышцы впервые вырастили из стволовых клеток

Функционирующие мышцы впервые вырастили из стволовых клеток

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Биомедицинские инженеры создали из индуцированных стволовых клеток первую функционирующую человеческую скелетную мышцу. Эта работа учёных из Университета Дьюка (США) стала продолжением исследования 2015 года. Тогда специалисты впервые научились выращивать функционирующую мышечную ткань из клеток, полученных благодаря биопсии мышечной ткани. По словам авторов, новое достижение открывает огромные перспективы для биоинженерии и регенеративной медицины. Используя немышечные ткани, можно вырастить гораздо больше клеток, усовершенствовать методы клеточной терапии, а также создать модели редких мышечных заболеваний, что поможет в создании новых лекарств. Автор исследования профессор Ненад Бурсак (Nenad Bursac) отмечает, что плюрипотентные стволовые клетки имеют практически безграничные в...
Здороваться за плечо, не мельтешить, говорить о настоящем. Важные советы по уходу за тяжелобольными

Здороваться за плечо, не мельтешить, говорить о настоящем. Важные советы по уходу за тяжелобольными

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ, ПСИХОЛОГИЯ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В Минске открылась школа патронажного ухода, которая учит сиделок работать профессиональнее. Заодно тут подыскивают специалистов по уходу или консультируют тех, кто сам ухаживает за близкими — тяжелобольными, людьми с инвалидностью и пожилыми людьми. TUT.BY расспросил, как не допустить ошибок, если в доме появился человек, которому нужна особая забота. Кому нужен особенный уход? — Уход может понадобиться тяжелобольным людям, людям с инвалидностью. Требуют присмотра и ухода люди со старческим слабоумием — деменцией. Те, кто может выйти на улицу и потеряться, включить газ и забыть его отключить — такие подопечные у нас тоже есть, — рассказывает тренер и руководитель службы подбора сиделок школы патронажного ухода «Азбука заботы» Татьяна Крупская. Тут подбирают собственный штат сиделок и...