Shadow

Метка: Emflaza / Дефлазакорт

Исследование естественного течения миодистрофии Дюшенна показало увеличение продолжительности жизни.

ИССЛЕДОВАНИЯ
Данные исследования 516 итальянских мальчиков показывают значительное улучшение за последние шесть десятилетий в продолжительности жизни при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это изменение естественной истории (общего течения заболевания) МДД, как сообщила исследовательская группа, связано с применением комплексного терапевтического подхода, который улучшает дыхательную и сердечную функцию у пациентов. Специальные компоненты ухода, которые внесли вклад в продолжительность жизни для людей с таким заболеванием, включают неинвазивную искусственную вентиляцию легких и кортикостероиды (стероиды, такие как преднизон, преднизолон и дефлазакорт), и препараты, называемые ингибиторами ангиотензин-превращающего фермента (АПФ), чтобы улучшить работу сердца. МДД теперь следует рассматривать не толь...

МДД: остановим воспаление на Земле и в космосе

ИССЛЕДОВАНИЯ
Воспаление - первая линия иммунной  обороны в ткани, которая была повреждена травмой или инфекцией - это хороший пример процесса, что хорошо  до определенного момента, а при определенных обстоятельствах и плохо- в избытке или при неправильных обстоятельствах. Покраснение и припухлость, как результат занозы в пальце может быть болезненным, но это часть процесса заживления. Расширенние кровеносных сосудов и приток клеток  иммунной системы являются неотъемлемой частью системы устранения ущерба телу, уничтожение вторжения микробов, прежде чем они  попадут в  кровь. Но иногда воспалительный ответ организма начинается, когда он, возможно, не нужен. Например, есть много доказательств, что воспалительные реакции усугубляют мышечную дистрофию Дюшенна (МДД). При этом заболевании отсутствие бе...

MDA финансирует исследования противовоспалительных препаратов для МДД

НОВОСТИ
Muscular Dystrophy Association выделила компании Catabasis Pharmaceuticals из Cambridge, Massachusetts, $120,000 в рамках стратегического партнерства, по которому эта фармацевтическая компания буде тестировать два состава, именуемые CAT-1004 и CAT-1040 на модельных мышах с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) Предыдущие обнадеживающие результаты В 2009 компания Catabasis провела краткосрочное исследование на животных противовоспалительных составов с механизмом действия, подобным кортикостероидам (таким как преднизон или преднизолон), но с меньшими побочными эффектами. Пероральный противовоспалительный агент CAT-1004 продемонстрировал лучший эффект, чем преднизолон. Он также снижал воспаление в мышцах, но без свойственного преднизолону побочного эффекта У обработанных исследуемым состав...

Ученые разработали новый, двухступенчатый процесс для скрининга новорожденных для выявления болезни Дюшенна и, возможно, других мышечных дистрофий.

НОВОСТИ
Исследователи из Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio, совместно с учеными DNA Sequencing Core Facility at the University of Utah, разработали методику скрининга новорожденных для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Программа потенциально готова к реализации, но требует одобрения регулирующих органов. Обычно критерием для скрининга новорожденных на генетические расстройства в Соединенных Штатах является наличие эффективного лечения, которое может и должно быть начато в раннем возрасте. МДД пока не подпадает под этот стандарт, однако некоторые специалисты считают, что уже приближается к нему. Ученые ссылаются на обнадеживающие результаты, полученные в последних испытаниях экзон-пропускающей терапии в МДД как возможную поддержку для скрининга новорожденных для этого заболеван...

III Всероссийская Научно-Практическая Конференция "Прогрессирующие Мышечные Дистрофии"

НОВОСТИ
21 октября 2010 г. в г. Москве состоялась III всероссийская научно-практическая конференция по нервномышечным болезням у детей "Прогрессирующие мышечные дистрофии". Конференция с международным участием ведущих специалистов в области нервно-мышечных болезней. Конференция проходила в рамках IХ Российского конгресса «Современные технологии в педиатрии и детской хирургии», включенного в план мероприятий Минздравсоцразвития РФ. Тематика конференции была: 1) Роль молекулярной диагностики у больных с прогрессирующими мышечными дистрофиями 2) Дифференциальная диагностика мышечных дистрофий с помощью иммунногистохимических методов исследования мышечной ткани 3) Вопросы классификации и клинико-генетической корреляции прогрессирующих мышечных дистрофий 4) Стандарты медицинской помощи больных ...
ФАКТЫ О МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА/БЕККЕРА

ФАКТЫ О МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА/БЕККЕРА

КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
ЧТО ТАКОЕ – МЫШЕЧНАЯ ДИСТРОФИЯ ДЮШЕННА/БЕККЕРА? Мышечные дистрофии – это генетические заболевания, характеризующиеся прогрессирующим истощением и слабостью мышц, начинающихся с микроскопических изменений в них. По мере того, как мышцы разрушаются – их сила уменьшается. На ранних стадиях МДД и МДБ поражаются мышцы груди (сдвигающие плечи), туловища, а также верхние и нижние мышцы ног. Слабость этих мышц вызывает трудности во вставании, подъёме по ступенькам и удержании равновесия.. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) впервые была описана в 1860 году французским неврологом Guillaume Benjamin Amand Duchenne. Мышечная дистрофия Беккера (МДБ) названа пo имени немецкого доктора Peter Emil Becker, описавшего этот вариант МДД в 1950 году. При МДД признаки мышечной слабости обычно проявляются у ...
Краткий обзор основных исследований по мышечной дистрофии Дюшенна

Краткий обзор основных исследований по мышечной дистрофии Дюшенна

НОВОСТИ
Цель этого обзора - информировать пациентов и родителей о разрабатываемых в настоящее время для МДД различных терапевтических направлениях, рассказать о преимуществах и недостатках каждого метода и трудностях, которые необходимо преодолеть до того, как эти методы станут доступны пациентам Подробные обзоры, написанные Dr G?nter Scheuerbrandt, можно найти здесь на английском, немецком и испанском языках. Проблема Мышечная дистрофия Дюшенна обусловлена мутациями (генетическими "ошибками"), нарушающими код гена дистрофина. В норме на основе этого гена в мышечных клетках синтезируется протеин дистрофин, связывающий каркас мышечных волокон с защитным слоем на внешней поверхности волокон. Эта связь стабилизирует мышечные волокна в процессе мышечных сокращений. Образно можно представить в...
Что должны знать о стероидной терапии пациенты с мышечной дистрофией и их родители

Что должны знать о стероидной терапии пациенты с мышечной дистрофией и их родители

БИБЛИОТЕКА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Мышечные дистрофии - генетические болезни, характеризующиеся поражением поперечно-полосатых мышц. Мышечная дистрофия Дюшенна считается летальной генетической болезнью, обычно обнаруживаемой в детстве. Из-за своей серьезности она требует энергичных усилий по лечению и замедлению прогрессирования. Тем не менее, несмотря на определенные научные успехи, исследования в генетической и клеточной терапии не являются в настоящее время лечением, эффективным для этих патологий. Существуют определенные методы, которые могут замедлить прогрессирование болезни. Среди различных уже проверенных лекарств и диетических добавок - аминокислоты, блокаторы кальциевых каналов, гормоны роста, блокаторы гормона роста, ингибиторы протеаз, сосудорасширяющие средства, коэнзимы Q10, катаболические и анаболические...