Shadow

Метка: Эксондис 51 / Exondys 51

Фонд помощи запускает программу для помощи больным с дистрофией Дюшенна, направленную на обеспечение доступа к препарату Exondys 51

Фонд помощи запускает программу для помощи больным с дистрофией Дюшенна, направленную на обеспечение доступа к препарату Exondys 51

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Программы помощи пациентам, как правило, являются некоммерческими организациями, которые финансируются фармацевтическими компаниями, организациями защиты прав пациентов и гражданскими группами, учреждающими программы для обеспечения больным, страдающим определённым заболеванием, доступа к патентованным лекарственным препаратам. Благодаря усилиям Фонда помощи (TAF) для больных с мышечной дистрофией Дюшенна недавно была запущена программа, направленная на обеспечение доступа к препарату Эксондис 51 (Exondys 51). Ранее SareptAssist также прикладывала усилия в этом направлении, однако они не увенчались должным успехом. Помощь, предлагаемая посредством таких программ, как TAF, зачастую принимает формы дополнительной оплаты, вычетов и страховых платежей для пациентов, имеющих право на таку...
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет. До недавнего времени лекарство для лечения миодистрофии отсутствовало и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение, а также физиотерапия. Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат Exondys51 (этеплирсен), который поможет пациентам, страдающим миодистрофией Дюшенна. Подходит этеплирсен, однако, не всем, а лишь тем, кто является носителем определенной мутации гена дистрофина, встречающейся у 13% больных. Ускоренное одобрение лекарства FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Больше всего споров вызвала цена лекарства – годовой курс препарата об...
В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Exondys 51 (этеплирсен). Лекарственное средство имеет статус орфанного и рекомендовано для терапии пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51, наличие которой отмечают у около 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением и мышечной слабостью. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причина его развития — отсутствие дистрофина, белка, который помогает сохранить функции мышечных клеток. Первые симптомы данной патоло...