Shadow

Метка: FDA

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for Clinical and Economic Review, Институт клинических и экономических исследований), которые сочли, что препарат имеет недостаточную эффективность, безопасность, а также экономическую эффективность по сравнению с другими вариантами терапии этого редкого заболевания, доступными на сегодняшний день. По мнению аудиторов, препарат со стоимостью 300 000 долларов США слишком дорог, тогда как данные о его эффективности недостаточно убедительны. Кроме того, производителю припомнили, что препарат Exondys 51 (этеплирсен) был одобрен американским регулятором под давлением пациентских организаций – эксперты FDA сомне...
В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора. Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis. The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant's muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. https://t.co/Hyt6DsSaAb — AP Health & Science (...
Novartis предлагает скидки на дорогостоящий препарат против смертельного поражения мышц

Novartis предлагает скидки на дорогостоящий препарат против смертельного поражения мышц

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания Novartis AG («Новартис АГ») ведет переговоры с медицинскими страховыми компаниями США о скидке к цене геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА); однако  при этом фармпроизводитель выдвигает определенные условия, сообщает агентство Reuters. По информации Дэйва Леннона, руководителя подразделения AveXis («АвеКсис») компании Novartis, швейцарский фармпроизводитель хочет, чтобы страховщики обязались обеспечивать препаратом пациентов, у которых была диагностирована СМА – заболевание редкое и часто смертельное. Novartis также добивается поддержки медицинских страховщиков в проведении широкомасштабного скрининга для выявления новорожденных со СМА и обеспечении оперативного назначения препарата, чтобы можно было начать лечение в течение дв...
Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ) экспериментального геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), в минувшую пятницу заявила о том, что проводится расследование потенциальной связи второго летального исхода с исследуемым препаратом, сообщает агентство Reuters. Novartis подала в FDA регистрационную заявку на данный геннотерапевтический препарат, Zolgensma, и решение регулятора ожидается в течение нескольких недель. Заявка была подана на основании данных КИ с участием 15 младенцев, получавших лечение препаратом Zolgensma. Но в компании Novartis расширили программу КИ, и в прошлый вторник на встрече членов Ассоциации мышечных дистрофий (MDA) в Орлан...
Спинраза получила орфанный статус в России

Спинраза получила орфанный статус в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
«Янссен», фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон», объявило о получении Решения Министерства здравоохранения РФ о возможности рассматривать Спинразу (нусинерсен), лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата. В связи с этим Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации. Регистрационное досье на данный лекарственный ...
Денег нет, не надо сюда ходить. Как пациенты и врачи борются за доступ к не зарегистрированным в России лекарствам. А чиновники стараются им отказать

Денег нет, не надо сюда ходить. Как пациенты и врачи борются за доступ к не зарегистрированным в России лекарствам. А чиновники стараются им отказать

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Девочке из Пензенской области поставили редкий диагноз: генетическое заболевание, которое провоцирует развитие эпилепсии и позволяет дожить только до подросткового возраста. Лекарство для ее лечения есть, но за границей, в России оно не зарегистрировано. Родители девочки обращались к чиновникам с просьбой приобрести лекарство, судились с ними, но ничего не добились. Это общая проблема: людям нужны препараты, которые не прошли регистрацию и не могут продаваться в аптеках, и доставать их приходится с большим трудом, нередко — нелегально. Журналистка «Медузы» Дарья Саркисян рассказывает, как в России живут люди, которые нуждаются в незарегистрированных препаратах, и что делать, если прямо сейчас нужно лекарство стоимостью несколько десятков миллионов рублей в год. История Насти Карлаш У дву...
Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам регулирующими органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе. Напомним: Рисдиплам  — это лекарственное средство для перорального применения для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать большее количество функционального белка SMN и поддерживать двигательные нейроны и функции мышц. Клиническую разработку Рисдиплама возглавляет компания Roche в сотрудничес...
ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года. В связи с этим компания AveXis сделала нижеследующее заявление для сообщества СМА в США (оно может быть полезным и для СМА-сообществ других стран, поскольку содержит ответы на наиболее часто задаваемые вопросы о судьбе препарата и возможностях доступа к нему): «Уважаемое сообщество СМА, данные, полученные в результате первой фазы нашего основного исследования, проведенного на пациентах СМА 1-го типа, сформировали основу для заявки в FDA(Управление по санитарному надзору за качеством пищ...
Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся  AVXS-101,  был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...
Компания  Capricor приостановила клинические исследования препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Capricor приостановила клинические исследования препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Американская компания Capricor Therapeutics Inc («Каприкор Терапьютикс Инк») объявила о приостановке клинического исследования (КИ) экспериментального препарата CAP-1002 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДМ) из-за проблемы безопасности, сообщает агентство Reuters. Такое решение принято после развития тяжелой аллергической реакции у пациента в процессе инфузии. В настоящее время пациент чувствует себя нормально. Компания уведомила FDA о приостановке КИ и сотрудничает с ведомством в плане разработки мер по устранению причин возникновения побочного действия. Мышечная дистрофия Дюшенна это редкое генетическое заболевание, от которого страдают преимущественно мужчины. Более 90% пациентов оказываются прикованными к инвалидному креслу уже к 15 годам. Источник https://pharmvestn...
Премию Breakthrough Prize присудили за лечение спинальной мышечной атрофии

Премию Breakthrough Prize присудили за лечение спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Стали известны лауреаты премии Breakthrough Prize, которая присуждается фондом, донорами которого стали Юрий и Юлия Мильнеры, Сергей Брин, Марк Цукерберг и другие миллионеры. Общий размер премии составляет 22 миллиона долларов. Премия вручается за достижения в области наук о жизни, фундаментальной физики и математики. Среди девяти исследователей, которые разделят эту сумму – биохимик Франк Беннетт (Frank Bennett) из Ionis Pharmaceuticals и фармаколог Эдриан Крейнер (Adrian Krainer) из лаборатории Колд Спринг Харбор (там где работает первооткрыватель структуры ДНК Джеймс Уотсон). Они прославились как создатели первого эффективного метода лечения спинальной мышечной атрофии. Это редкое наследственное нейродегенеративное заболевание поражает моторные нейроны передних рогов спинного моз...
Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...