Shadow

Метка: FDA

FDA присвоило орфанный статус препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA присвоило орфанный статус препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA присвоило орфанный статус препарату MNK-1411 британской фармацевтической компании Mallinckrodt Plc, предназначенному для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, сообщает FirstWord Pharma. MNK-1411 прошел I фазу клинических исследований с участием здоровых добровольцев. В настоящее время ученые определяют оптимальную дозировку препарата для пациентов, которые примут участие во II фазе клинических исследований. II фаза исследований будет проведена в этом году. В августе 2016 г. FDA присвоило MNK-1411 статус ускоренного рассмотрения. Препарат представляет собой депо-форму tetracosactide. Продукт одобрен за пределами США для лечения определенных аутоимунных и воспалительных заболеваний, однако никогда не был одобрен для применения американскими пациентами. Источник: pharmvestnik.ru...
Очень неприятный БАС

Очень неприятный БАС

НОВОСТИ
В Беларуси создается пациентская организация для помощи людям с боковым амиотрофическим склерозом. Ровно три года назад по соцсетям прокатился флешмоб Ice Bucket Challenge — один за другим пользователи обливались ледяной водой, жертвуя деньги в пользу борьбы с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). 17 млн человек по всему миру приняли тогда эту эстафету, в результате удалось собрать более 115 млн долларов. А затем провести исследования и обнаружить один из генов, влияющих на развитие болезни. Что такое БАС, летом 2014–го и у нас объяснять было особо не нужно — аббревиатура находилась на слуху, благотворители активизировались. Впрочем, взрослым пациентам с боковым амиотрофическим склерозом достался в итоге только один–единственный дыхательный аппарат, который очень помогает подбирать р...
Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было заметно, что регулятор гордится параллельной (между FDA, EMA и PMDA) процедурой ускоренного одобрения лекарственных средств и тем, как она работает. Однако, чтобы объективно оценить преимущества и недостатки этой процедуры, индустрии необходимо увидеть ее и глазами стороннего наблюдателя. При данном процедуре препараты получают регистрационное удостоверение до того, как будет собрано достаточное количество данных по их безопасности и эффективности. В качестве иллюстрации основного риска процедуры ускоренного одобрения показательна история регистрации бевацизумаба к применению при раке молочной железы на основании результатов предварительных исследований. В клинической практике препарат оказался не ст...

СМА терапия Спинраза сталкивается с бюрократическими проволочками в больницах США

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальная мышечная атрофическая терапия Spinraza сталкивается с бюрократией в больницах. Потенциально спасающий жизнь препарат находится на рынке более пяти месяцев. Но только две недели назад больницы Мичигана начали его применять. Болезнь - это спинальная мышечная атрофия (SMA), генетическая аномалия, которая приводит к устойчивой потере функции мышц и неизбежно значительно сокращению продолжительности жизни. Препарат Spinraza, одобренный FDA 23 декабря 2016 года. Внучка Стивена Кларка - первая пациентка в мире, которой назначили препарат, и 12 января 2017 года была назначена первая инъекция Spinraza в спинной мозг. Однако эта процедура не была выполнена в больнице Мичигана. Это было сделано в Мичиганском институте неврологических расстройств в Фармингтоне. С тех пор ...
«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам. Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире. «За последние полтора месяца мы очень активно получали данные и письма от руководителей и директоров всех страховых компаний, — сказал Кеннет Хобби, президент правозащитной организации Cure SMA. «В последнее время мы отправляем письма с да...
В США разрешили продавать тесты на генетический риск болезней конечным пользователям

В США разрешили продавать тесты на генетический риск болезней конечным пользователям

ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые разрешило продажу генетических тестов на риск развития различных заболеваний непосредственно конечному потребителю, говорится на сайте ведомства. Продуктом, получившим разрешение, стал набор Personal Genome Service Genetic Health Risk (GHR) производства компании 23andMe. Калифорнийская 23andMe была основана в 2006 году и со следующего года начала продавать наборы для персональных генетических тестов. Покупатели могли выбрать либо анализ своего этнического происхождения, либо дополнить его тестами на риск различных заболеваний и состояний. В 2013 году компания получила предупреждение от FDA, поскольку информация в такой форме может вызвать у людей неверное представление о своем здоровье и привести к возможному ущербу, что нарушае...
Впервые за 20 лет одобрен новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

Впервые за 20 лет одобрен новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Боковой (латеральный) амиотрофический склероз (БАС) – это болезнь центральной нервной системы, разрушающая нервные клетки и лишающая людей возможности управлять своим телом. Прогноз на выживаемость при БАС отличается высокой вариабельностью, но средняя продолжительность жизни после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет, при этом большинство людей умирает от лёгочной недостаточности. Хотя известный астрофизик Стивен Хокинг борется с этим заболеванием на протяжении вот уже 55 лет. Исследователи ищут способы борьбы с БАС и изучают природу этой болезни. Например, недавно было доказано, что появление бокового амиотрофического склероза может быть спровоцировано воздействием электромагнитных полей. Единственный препаратом, применявшимся для уменьшения симптомов и скорости течен...
Кардиотерапия CAP-1002 для миодистрофии Дюшенна

Кардиотерапия CAP-1002 для миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
CAP-1002, разрабатываемая Capricor Therapeutics, безопасно и эффективно лечит кардиологические патологии связанные с миодистрофией Дюшенна (далее — МДД). Об этом говорит клиническое исследование, предварительные результаты которого сформированы на основе проведенного 28 апреля вебинара совместно с Каприкор, некоммерческими организациями «Коалиция Дюшенн» и Родительским проектом мышечных дистрофий. МДД, которая возникает у одного на 3500 новорожденных, вызвана генетическими мутациями,  ухудшающими нормальное функционирование мышечных тканей, включая сердечную мышцу. CAP-1002 — это кардиотерапия с использованием стволовых клеток, разрабатываемая, как лечение для сердечных заболеваний. Представляет собой применение клеток тканей здорового сердца донора, которые затем выращиваются в ...
Элементарно, CRISPR: новый метод SHERLOCK выяснит, чем вы болеете

Элементарно, CRISPR: новый метод SHERLOCK выяснит, чем вы болеете

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Представьте, что вы приходите в аптеку, берете тест, кладете себе в рот, и сразу понимаете, какой у вас вирус и чем его лечить — врач не понадобится. Если авторы новой системы детекции генов не ошиблись, такой сценарий вполне возможен. Новый метод  SHERLOCK, основанный на работе системы CRISPR-Cas13a, позволит точно, быстро и недорого детектировать нуклеиновые кислоты РНК и ДНК. Он может оказаться полезным для генотипирования — в том числе мониторинга генетических заболеваний — и выявления патогенов. Главным героем исследования стал фермент Cas13a, который также носит название C2c2. В отличие от Cas9 — своего более известного собрата, — Cas13a ищет мишени в РНК, а не в двухцепочечной ДНК. Кроме того, он не просто делает разрыв, как Cas9, а начинает полностью уничтожать свою мишен...
Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Акаши Терапьютикс получили отмашку от ФДА (Food&Drug Administration) на возобновление разработки лечения МДД (Мышечной Дистрофии Дюшенна). ФДА приостановили разработку замедленного высвобождения галофугинона  (HT-100) после того как участник клинического испытания начал переживать на себе жизнеугрожающие побочные эффекты в течение двух недель с момента начала проведения терапии. HT-100 является противовоспалительным, принимаемым внутрь, анти-фиброзным средством разработанным с целью способствовать здоровому процессу восстановления мышечных волокон у пациентов с мдд. Мы рады знать что FDA позволило Акаши возобновить клиническое развитие HT-100,” Pat Furlong президент основатель и главный исполнительный директор Родительского проекта мышечных дистрофий, сообщил в пресс релиз...
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи...
СМА и прививки: чем важен успех Юлии Самойловой

СМА и прививки: чем важен успех Юлии Самойловой

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
О заболевании СМА, может ли оно быть связано с прививками, и что могло произойти со здоровьем Юлии Самойловой, рассказывает директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Родители детей со СМА сначала живут с абсолютно здоровыми детьми Любой родитель, который получает известие о болезни ребенка, пытается найти ее причину. Сейчас у нас в фонде «Семьи СМА» примерно 350 подопечных, большая часть из них отказывается от прививок, и многие наши родители говорят, что «мы сделали прививку и заметили, что с ребенком что-то не так». Большинство симптомов заболевания начинает проявляться в первый год жизни ребенка. Тогда же, когда начинается физиологическое развитие ребенка, набор им так называемых «вех моторного развития»: способности удерживать голову, переворачиваться, сидеть, ползать, ходить. ...