Shadow

Метка: фонд «Мой Мио»

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Обновление данных (26 сентября 2013 года): Результаты, полученные по истечении 96 недель, продемонстрировали продолжающуюся стабилизацию показателей пешей дистанции, преодолеваемой мальчиками, по отношению к которым применялось лечение Этеплирсеном. Более ранние результаты показали, что вливание Этеплирсена в течение 48 недель привело к статистически важному увеличению выработки белка дистрофина. В ходе пресс-релиза, проводимого 26 сентября 2013 года, компания Sarepta Therapuetics сообщила результаты исследований, проводимых в течение 96 недель. Президент и главный исполнительный директор компании Sarepta, Крис Гарабедиан (Chris Garabedian) сказал: “Мы с нетерпением ожидаем возможности поделиться обновленными данными с FDA, выступающими в качестве части Заявки на регистрацию новог...

Функциональное и молекулярное воздействие бутират аргинина и преднизолона на мышцы и сердце у MDX мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о воздействии бутират аргинина и преднизона на мышцы MDX мышей. Долгосрочное развитие окончательного лечения МДД, решение проблемы первичного дефекта гена, восстановление  или компенсация функций –все это  относительно трудоемкие процессы, особенно в глазах больных мальчиков и их семей. По этой причине существует значительный интерес в тестировании потенциально паллиативных агентов, которые в настоящее время зарегистрированы  для клинического применения. Так как такие агенты не решают основной причины дефекта, и наше понимание патологии  этой основной причины остается недостаточным, они должны оце...

МДД, МДБ: Объединение генной терапии и трансплантации стволовых клеток.

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Терапевтическая стратегия, которая сочетает в себе генную терапию и трансплантацию стволовых клеток показала обнадеживающие результаты у мышей с расстройством подобным  мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). "Наши результаты показывают,  первое доказательство   возможности объединения терапии  индуцированными  плюрипотентными стволовыми  клетками  в сочетании с генетической коррекцией для лечения мышечной дистрофии", - говорят авторы в статье, опубликованной 5 марта 2013 г. Лечение привело к улучшению структуры и функции  мышц мышей, несмотря на особенно тяжелый тип мышечной дистрофии у мышей  в этих экспериментах. У мышей не было  двух мышечных  белков: дистрофина, белок отсутствует у людей с МДД, и атрофина, который есть у людей с МДД. (Отсутствие обоих белков приводит к более тяжелым  ...

Блокада матричной металлопротеиназы – 9 улучшает регенерацию скелетных мышц при мышечной дистрофии

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья об улучшении регенерации скелетных мышц при блокаде металлопротеиназы-9. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является одним из наиболее распространенных и смертельных  форм мышечной дистрофии, которая поражает 0,03% всех новорожденных мальчиков (1). Инактивация гена дистрофина является основной причиной МДД у людей и мышей MDX (мышиной модели МДД) (2-4). Дистрофин является неотъемлемым компонентом комплекса  трансмембранных белков, известного как дистрофина-гликопротеиновый  комплекс (ДГК), который не только обеспечивает механическую стабильность  мышечных волокон во время сокращения, но и служит важным зве...

PPMD: Конференция на западном побережье 2013

НОВОСТИ
Родительский проект по борьбе с мышечной дистрофией рад провести вторую конференцию на западном побережье с всеобъемлющей повесткой дня! Когда: 26-28 апреля 2013 года Где: Сан Диего Срок регистрации: 4 апреля 2013 Повестка дня В пятницу вечером: торжественный прием для всех участников, докладчиков, ученых и клиницистов. Суббота: Презентации весь день. Воскресенье: утренняя сессия (завершение около полудня). Темы: Естественная история Биомаркеры Многочисленные презентации исследований. Уход. Обсуждение включает такие темы, как кардиология, здоровье костей. Обсуждения, связанные с поведением при Дюшенна и оборудованием жилых помещений. Источник: МойМио Оригинал новости: http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=Connect_conference_west...
PTC получает средства на поддержку фазы 3 испытания аталурена.

PTC получает средства на поддержку фазы 3 испытания аталурена.

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
"Это существенное финансирование позволяет PTC продолжать добиваться разрешения регулирующих органов и доступа пациентов к  аталурену", - заявил Майкл Шмертзлер, председатель правления. - "Совет директоров PTC приветствует широкую  поддержку и опыт наших новых инвесторов". Это  финансирование будет поддерживать  клиническую  разработку аталурена для лечения  мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. PTC приступает к фазе 3 подтверждающего испытания аталурена у пациентов с нонсенс-мутациями при  мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD) . PTC также разрабатывает аталурен для коррекции мутаций  при муковисцидозе (nmCF). "Для нас большая честь получить поддержку наших новых и существующих инвесторов", говорит Стюарт В. Пелц,  главный исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc "Эт...
Поражение сердца при миодистрофии Дюшенна

Поражение сердца при миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ
Переведённая презентация одного из докладов, представленных на конференции MDA . Доклад посвящен кардиомиопатии, ее диагностике и лечению при миодистрофии Дюшенна. Скачать "Поражение сердца при миодистрофии Дюшенна!" » Источник: МойМио

Первая имплантация устройства для поддержания функции сердца пациенту с миодистрофией Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ
Устройство  (LVAD), которое помогает сердцу перекачивать кровь по всему телу, было имплантировано в грудь молодого человека с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в больнице Цинциннати  в сентябре. Как сообщается в пресс-релизе от 16 октября детской больницы Цинциннати, первый раз такое устройство было имплантировано пациенту с МДД в Соединенных Штатах. Кардиомиопатия (ухудшение работы  сердечной мышцы), приводящая  в результате к сердечной недостаточности (отсутствие насосной функции  сердца), являются одной из основных причин инвалидности и смерти  при МДД и МДБ. Оба вида миодистрофии МДД и МДБ вызваны дефицитом мышечного белка дистрофина в скелетных  мышцах и ткани сердца. «Новые территории» в кардиологии при МДД Стандартное лечение кардиомиопатии в МДД и МДБ включает в себя исп...
Доработанная форма регулятора утрофина показала положительный результат у здоровых добровольцев.

Доработанная форма регулятора утрофина показала положительный результат у здоровых добровольцев.

ИССЛЕДОВАНИЯ
PLC, компания в Оксфорде, Великобритании, объявила, что SMT C1100, экспериментальный пероральный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), по-видимому, является безопасным и хорошо переносимым у здоровых добровольцев при всех дозах, и что он достигает уровня в крови, которого считается достаточно для терапевтического эффекта. SMT C1100 предназначен для увеличения производства атрофина в мышцах. MDA продолжит финансирования для развития SMT C1100. "Мы очень рады этим обнадеживающим результатам, показывающим, что SMT C1100 может достигать уровня в плазме крови, которого можно было бы ожидать, чтобы быть эффективным", сказала Джейн Ларкиндат, директор MDA по трансляционным исследованиям. "MDA поддержала развитие стратегии увеличения атрофина в течение многих лет. Мы с нетерпе...

МДД: остановим воспаление на Земле и в космосе

ИССЛЕДОВАНИЯ
Воспаление - первая линия иммунной  обороны в ткани, которая была повреждена травмой или инфекцией - это хороший пример процесса, что хорошо  до определенного момента, а при определенных обстоятельствах и плохо- в избытке или при неправильных обстоятельствах. Покраснение и припухлость, как результат занозы в пальце может быть болезненным, но это часть процесса заживления. Расширенние кровеносных сосудов и приток клеток  иммунной системы являются неотъемлемой частью системы устранения ущерба телу, уничтожение вторжения микробов, прежде чем они  попадут в  кровь. Но иногда воспалительный ответ организма начинается, когда он, возможно, не нужен. Например, есть много доказательств, что воспалительные реакции усугубляют мышечную дистрофию Дюшенна (МДД). При этом заболевании отсутствие бе...

Стратегия обогащения стволовых клеток

НОВОСТИ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о стратегии обогащения стволовых клетокдлязаместительнойтерапии при миодистрофии. Клеточная заместительная терапия с использованием стволовых клеток в настоящее время вышла на первый план медицинской науки. В сочетании с генной терапией, трансплантация стволовых клеток является потенциальным лечения условий, которые влияют на широкий спектр заболеваний, включая расстройства центральной нервной системы, таких как болезнь Паркинсона, мышечных расстройств, таких как мышечная дистрофия, или рака, такого как лейкемия. В настоящее время трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в сочетании с генной терап...

Новое исследование по оценке влияния Дюшенна на пациентов и их опекунов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
GlaxoSmithKline (GSK) является спонсором нового исследования, которое будет проводиться в Университете Ньюкасла, в сотрудничестве с OptumInsight. Исследователи пытаются узнать больше о том, как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) влияет на жизнь людей, живущих с этой болезнью. В частности, они хотят узнать больше о том, как эта болезнь лечится, качестве жизни пациентов с МДД, и как МДД влияет на жизнь лиц, осуществляющих уход (родителей или других близких родственников).Конкретная цель заключается в оценке дополнительных расходов, обусловленных   уходом за больным  с МДД. Результаты этого нового исследования помогут понять и, возможно, улучшить медицинское обслуживание, определить конкретные проблемы и потребности человека с МДД, помочь понять   потребности воспитателей, а также содействов...