Пятница, 28 января
Shadow

Метка: Эврисди (Рисдиплам)

Дожить до «Спинразы»: сколько дети со СМА в России ждут лечения

Дожить до «Спинразы»: сколько дети со СМА в России ждут лечения

ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В прошлом году в России с разницей в месяц умерли двое детей — шестилетняя Лена Суранова и годовалый Вениамин Ворончихин. У обоих был страшный диагноз — спинальная мышечная атрофия (СМА). Редакция URA.RU попыталась разобраться, почему дети со СМА продолжают умирать, если лекарство существует, как распознать болезнь и высоки ли шансы, что с таким диагнозом возможна полноценная жизнь. Каждый год в нашей стране рождается около 200 детей со спинальной мышечной атрофией. Большинство из них в роддоме выглядят здоровыми, развиваются согласно своему возрасту, но со временем и в зависимости от типа СМА болезнь начинает проявлять себя — мышцы постепенно атрофируются, ребенок перестает двигаться, жевать, глотать и в конце концов дышать. Спинальная мышечная атрофия — наследственное нервно-мышечное...
«Друг друга поддерживаем»: как изменилась жизнь пациентов со СМА в 2021 году

«Друг друга поддерживаем»: как изменилась жизнь пациентов со СМА в 2021 году

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ
Создание фонда помощи тяжелобольным детям «Круг добра», программа неонатального скрининга, процесс разработки российского лекарства и борьба взрослых пациентов за лечение — RT рассказывает, каким был 2021 год для людей со спинальной мышечной атрофией. Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое наследственное заболевание, при котором разрушаются отвечающие за движение мышц нейроны. Чаще всего СМА встречается у детей, и чем раньше появляются первые симптомы, тем быстрее прогрессирует заболевание. Для терапии при СМА используются три препарата: «Спинраза» и «Эврисди» требуют пожизненного применения, «Золгенсма» — однократного. Эти лекарства считаются одними из самых дорогих в мире: например, стоимость первого, так называемого загрузочного курса «Спинразы» составляет около 48 млн рублей, а цена ...
Рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии включили в список жизненно необходимых препаратов

Рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии включили в список жизненно необходимых препаратов

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ
Правительство России расширило список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, получение которых государство гарантирует гражданам. На сайте правительства сообщается, что в перечень включат еще 22 препарата, в том числе рисдиплам (торговая марка «Эврисди»), тормозящий развитие тяжелого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии. С 1 января 2022 года, когда соответствующее распоряжение правительства вступит в силу, препарат будут обязаны выдавать в регионах по льготному лекарственному обеспечению. Премьер-министр России Михаил Мишустин назвал включение рисдиплама в список «одним из значимых решений». «Включение в перечень важнейших лекарств позволит приобретать препарат за счет федерального и региональных бюджетов и бесплатно предоставлять людям», — сказ...
Возрастом не вышли: как обеспечить лекарствами взрослых с диагнозом СМА

Возрастом не вышли: как обеспечить лекарствами взрослых с диагнозом СМА

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ
В России насчитывается более 300 взрослых с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА). На препараты для них требуется около 6 млрд рублей в год, утверждают эксперты. Финансирование их лечения отнесено к полномочиям регионов, но некоторым больным приходится судиться за право на лекарства. И не всегда успешно. Существование проблемы признал президент России Владимир Путин и сообщил, что власти думают над ее решением. В проблемах лекарственного обеспечения взрослых с диагнозом СМА разбирались «Известия». Детям лучше На большой пресс-конференции 23 декабря Владимир Путин рассказал, что власти думают над расширением возможности оказания помощи совершеннолетним с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА). Сейчас в России, по данным специалистов Минздрава, живут около 1,5 тыс. человек с диа...
Поставщик президентского фонда «Круг добра» ведет переговоры о производстве в России препарата от СМА. Стоимость лекарства для одного пациента — от 20 миллионов рублей в год

Поставщик президентского фонда «Круг добра» ведет переговоры о производстве в России препарата от СМА. Стоимость лекарства для одного пациента — от 20 миллионов рублей в год

НОВОСТИ
Фармдистрибьютор «Ирвин» ведет переговоры с международной компанией Roche о производстве в России рисдиплама (торговая марка «Эврисди»). Этот препарат тормозит развитие тяжелого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА). Лекарство нужно принимать пожизненно; один флакон препарата стоит в России в рознице около 800 тысяч рублей; в год ребенку нужен примерно 31 флакон, что обойдется в 24 миллиона рублей. О том, что «Ирвин» может стать производителем «Эврисди» в России, «Медузе» рассказал источник, близкий к руководству «Ирвина», а также подтвердил источник на фармрынке. Представитель Roche заявил, что компания рассматривает возможность локализации «Эврисди», но никаких подробностей не раскрыл. При этом в Roche называют родственную структуру «Ирвина» — компанию «Ирвин-2...
«Хороший новогодний подарок нам всем»: Самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма» зарегистрировано в России

«Хороший новогодний подарок нам всем»: Самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма» зарегистрировано в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Препарат «Золгенсма», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии, получил регистрацию в России. Кроме того, будет увеличен предельный возраст, до которого показано лекарство. Как это повлияет на жизнь пациентов — в материале RT. «Глобальная новость» Министерство здравоохранения РФ 9 декабря одобрило препарат онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств. Дата окончания регистрационного удостоверения — 9 декабря 2026 года. Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание, которое проявляется в постепенном отмирании отвечающих за движение мышц нейронов. Пациент (а чаще всего и в самых тяжёлых формах СМА проявляется у маленьких де...
Что известно о самом дорогом лекарстве в мире под названием «Золгенсма»?

Что известно о самом дорогом лекарстве в мире под названием «Золгенсма»?

НОВОСТИ
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России самого дорогого в мире препарата «Золгенсма». Он занесен в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире. Что такое «Золгенсма»? Онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма» (Zolgensma)), выпускаемый швейцарской компанией AveXis (Novartis), — первый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редкое генетическое заболевание, при котором возникает мышечная слабость и атрофия мышц. Болезнь вызвана мутацией гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга. Лечение основано на введении функциональной копии гена SMN с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен проникать в клетк...
В России зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире — «Золгенсма» для лечения СМА

В России зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире — «Золгенсма» для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Препарат "Золгенсма" для генозаместительной терапии у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) зарегистрировали в России. Это самое дорогое лекарство в мире - цена одной дозы составляет около 120 млн рублей (двух миллионов долларов). Глава фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко, обратившая внимание на регистрацию препарата, рассказала "Новой газете", что обычно с момента регистрации до поступления лекарства в гражданский оборот проходит от двух до шести месяцев. "По опыту препаратов от спинальной мышечной атрофии, примерно в эти сроки компании-производители укладывались. На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными", - рассказала она. Летом этого года ру...
Смертельно больному ребёнку отказали в лекарстве из-за статьи в медицинском журнале

Смертельно больному ребёнку отказали в лекарстве из-за статьи в медицинском журнале

НОВОСТИ
В Новгородской области активно обсуждают историю мальчика Максима Малышева, у которого почти нет шанса дожить до двухлетнего возраста из-за страшного диагноза – «спинальная мышечная атрофия первого типа» (СМА-1). Единственным лекарством от этой болезни считается препарат «Золгенсма». Он не зарегистрирован в России, цена одного укола – 121 млн рублей. Фактически это цена жизни ребёнка со СМА-1. Собрать такую сумму без помощи благотворителей практически нереально, а в ноябре фонд «Круг добра» отказал Максиму в приобретении медикамента. Выяснилось, что всему виной некий консенсус. Сомнительные критерии В письме министерства здравоохранения Новгородской области не сказано, по каким критериям экспертный совет отказал Максиму Малышеву в праве на жизнь. «По данной заявке экспертами принято р...
Катя Мисько: «Я умру, когда мне исполнится 18 лет?»

Катя Мисько: «Я умру, когда мне исполнится 18 лет?»

ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
После того как Кате Мисько поставили диагноз СМА, врачи предложили ее матери на выбор два варианта будущего. — Они сказали: можете лечить, можете оставить все как есть, она через какое-то время все равно… сядет. — «Сядет» — это Сусанна, мама Кати, про инвалидное кресло. — А она же у меня тогда ходила!.. Было тогда Кате два годика. Мать не сразу обратила внимание, что девочка почти всегда ходит на цыпочках. — Ну ходит и ходит. А потом гляжу: в садике даже по ступенькам моя Катя отстает от всех, тяжело ей. Пошли по врачам. В Краснодаре нам сначала поставили «мышечную дистрофию». Я начала читать (о болезни) и поняла, что это не то. Нашла институт в Москве, написала им, отправила туда документы. Через некоторое время мне сказали «приезжайте». Мы получили квоту и поехали. Там сделали а...
Умерла волгоградский режиссер со СМА Мария Галкина. В течение года она собирала документы, чтобы получить лекарство

Умерла волгоградский режиссер со СМА Мария Галкина. В течение года она собирала документы, чтобы получить лекарство

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
В возрасте 29 лет скончалась режиссер и преподаватель из Волгограда Мария Галкина, которая в течение года собирала документы, чтобы получить доступ к лечению спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом в соцсетях сообщили ее коллеги. «Сегодня к нам пришла горькая весть из Москвы. Не стало нашей замечательной Маши — Марии Галкиной — лидера нашего киноклуба, куратора и родоначальника самых успешных проектов, доброго и отзывчивого друга», — говорится в посте киноклуба «Концепт» во «ВКонтакте». В сентябре девушка приехала в Москву, чтобы сделать операцию. Деньги на это ей помог собрать фонд «Живой». Режиссер Анжела Гусева 24 сентября рассказала, что операция прошла успешно, однако у девушки произошло «незапланированное обострение». В течение года Мария Галкина собирала документы, необходим...
Спасение нецелесообразно: как Москва отказывает в лекарствах взрослым со СМА

Спасение нецелесообразно: как Москва отказывает в лекарствах взрослым со СМА

ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Люди со спинальной мышечной атрофией (СМА) продолжают умирать, хотя в России зарегистрированы два препарата, которые останавливают течение заболевания. Они стоят десятки миллионов рублей, и принимать их нужно всю жизнь. В России их закупают и выдают только детям. Взрослые со СМА выходят на одиночные пикеты, записывают видеообращения и подают в суд на городские власти, но вместо даты суда им назначают дату госпитализации Ходят слухи, что на госпитализацию соглашаться нельзя. Сделают новые выписки, с которыми суд о назначении препаратов не выиграть. Ходят слухи, что на госпитализацию надо соглашаться. Никто ничего доподлинно не знает, но между собой все называют срок три дня. День на поступление в стационар, день на ввод «Спинразы» или рисдиплама, день на то, чтобы врачи понаблюдали, к...