Эврисди (Рисдиплам)

Июн272022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Опубликованы результаты III фазы клинического исследования Золгенсма

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Группа ученых из Великобритании, США, Канады, Австралии, Японии и представители швейцарской Novartis 17 июня опубликовали в журнале Nature Medicine финальные результаты III фазы клинического исследования (КИ) самого дорогого в мире генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) – Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Согласно результатам КИ, своевременное введение препарата останавливает прогрессирование заболевания. Речь идет о КИ SPR1NT, которое проводилось с апреля 2018 года по январь 2022 года. В нем принимали участие дети в возрасте до 6 недель (42 дня) с несколькими копиями в гене SMN2. Изначально в исследовании было заявлено 30 человек, но в ходе КИ один участник выбыл (причины исследователи не раскрывают). Ученые в статье отмечают, что у пациен...

Июн162022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсма»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма» работает не у всех пациентов, заявил гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава России Виталий Омельяновский. По его словам, из-за этого за лечение приходится платить несколько раз. Его слова приводит «Фармвестник». «Мы закупили этот препарат по баснословным деньгам, больным детям сделали уколы, но почему-то у них клиника не ушла, и они опять возвращаются на ту терапию, которая была. Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — сказал Омельяновский на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ). Он заявил, что в отсутствии механизма возврата инвестиций за неэффективно пролеченный случай государство вынуждено расходовать лишние ден...

Июн42022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Пациент со СМА выиграл суд за дорогой препарат и умер от ошибки врачей

НОВОСТИ

Житель Тюмени с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) год добивался от региональных властей препарата стоимостью 22 миллиона рублей. Его борьба увенчалась успехом — он подтвердил свое право на бесплатный прием перорального сиропа «Эврисди» в суде. Однако спустя две недели мужчина умер в больнице. Родственники винят в его смерти врачей. Подробности сообщил Telegram-канал Baza. Смерть пациента могла произойти из-за врачебной ошибки: ему подключили кислород при невычищенных легких, в результате чего сердце мужчины остановилось. Препараты от СМА очень дорогие. Один укол препарата «Золгенсма», который борется с последствиями болезни, стоит более двух миллионов долларов. Получить лечение взрослому в России непросто: государство оплачивает препараты для детей со СМА, а лечение вз...

Июн42022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение принято на основе промежуточных результатов исследования. Дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей. Американский регулятор FDA одобрил применение препарата «Эврисди» (МНН рисдиплам) компании Roche для лечения детей в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). Как сообщает производитель, решение принято на основе промежуточных данных исследования, которые показывают, что дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей. В исследование были включены дети в возрасте 1—7 месяцев, после двух лет лечения препаратом 60% детей смогли сидеть без поддер...

Май222022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Нелепая случайность»? О ней писали Трампу, ей сделали укол за 160 млн рублей: как сейчас живет Лиза с Урала

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

О девочке Лизе из маленькой уральской деревни Боярка все узнали после того, как ее родители написали письмо Дональду Трампу. Тогда Лизе только что поставили диагноз «спинально-мышечная атрофия — СМА 1-го типа». Еще совсем недавно дети с таким заболеванием не доживали до двух лет. Но у Лизы был шанс: когда у нее выявили СМА, уже появились препараты, способные остановить болезнь. Один из них — «Золгенсма», одна инъекция стоила около 160 миллионов рублей. Препарат тогда не был зарегистрирован в России, и родители должны были сами искать этот чудо-укол и спасти ребенка. Казалось, что собрать такую сумму для ребенка, живущего в деревне, нереально. Алексей и Алена Краюхины обращались в различные государственные инстанции и от отчаяния даже написали американскому президенту. Впрочем, помощь...

Апр302022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Надеемся, что это недоразумение». «Круг добра» решил не покупать препарат «Золгенсма» детям старше двух лет

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Фонд «Круг добра» изменил критерии препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 килограмма. Об этом сообщается на сайте фонда. Такое решение в благотворительной организации объяснили тем, что в инструкции к «Золгенсма» указано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 килограмма ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены». Компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет, сообщили в «Круге добра». «Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой до...

Мар22022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями могут получить необходимые им препараты с помощью нового государственного учреждения — фонда «Круг добра». Его глава Александр Ткаченко рассказал “Ъ” об итогах первого года работы организации и ее перспективах на 2022 год. Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными), заболеваниями «Круг добра» создан 5 января 2021 года указом президента Владимира Путина. Перед нами поставлена непростая, но понятная задача: если для ребенка с тяжелым, в том числе орфанным, заболеванием есть патогенетическая терапия, существует лекарственный препарат с доказанной эффективностью, «Круг добра» должен его обеспечить. В первый год своего существования мы рассмотрели все орфанные заболевания, для...

Фев142022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Спасти нельзя убить: как лечат людей со СМА в Казахстане

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Спинальная мышечная атрофия. Генетический «убийца номер один» детей до двух лет. Как лечат людей со СМА в Казахстане? - Как родители в Восточно-Казахстанской области борются за самое дорогое в мире лекарство для своих детей; - Почему от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители? - Укол совести: как спасти детей с редкими тяжёлыми заболеваниями в Казахстане? Источник: https://24.kz/ru/tv

Фев142022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Как распознать аферу за сбором денег для больных детей

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, МЕДИА, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Медицинские документы, страшные диагнозы, выписки из банковских счетов — в Сети часто встречаются страницы с просьбами помочь деньгами на лечение ребенка. С первого взгляда не скажешь, что это обман. Порой и сами родители больных детей становятся жертвами «развода»: мошенники наживают миллионы на чужой беде. Как их распознать — в материале РИА Новости. «Нужна помощь — обращайся» Бывший футболист ФК «Текстильщик» Александр Солодков из Иваново в прошлом году пожертвовал около двух миллионов на лечение шестилетнего Давида. Деньги перечислял Тариелу Гелашвили, якобы отцу мальчика. Позже выяснилось, что ребенка не существует, а мошенники скрылись. Началось все с личного сообщения в инстаграме: некая Карина, которая представилась менеджером семьи Гелашвили, прошлой зимой попросила Алекс...

Фев102022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Круг добра» призывает производителя «Золгенсмы» ускорить вывод препарата на российский рынок

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Фонд «Круг добра» призывает компанию-производителя ускорить процедуры для вывода препарата «Золгенсма» на российский рынок. После этого его сможет закупать не только фонд, но и благотворительные организации. Этот препарат для лечения СМА самый дорогой в мире — один укол стоит 2,125 млн долл. В связи с публикациями об отказах врачебных консилиумов в назначении препарата «Золгенсма» фонд «Круг добра» на своем портале пояснил ситуацию. «Золгенсма» зарегистрирован в России в декабре 2021 года. Заявку на регистрацию компания «Новартис Фарма АГ» подавала в июле 2020 года. В январе правительство внесло изменения в правила закупок лекарств для тяжелобольных детей, разрешив их закупки для фонда «Круг добра» до их ввода в гражданский оборот при условии, что они соответствуют требованиям, устан...

Фев102022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Генетик рассказал, как подбирают препарат от СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Все дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обеспечиваются препаратами, зарегистрированными на территории России, решение о назначении того или иного препарата принимает медицинский консилиум, исходя из интересов пациента вне зависимости от источника финансирования лечения, заявил РИА Новости директор Медико-генетического научного центра имени Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев. При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. В России зарегистрировано три препарата для лечения болезни – "Нусинерсен" ("Спинраза"), "Рисдиплам" и "Золгенсма". Одна инъекция "Спинразы" стоит 125 тысяч долларов. Препарат "Золгенсма" самый дорогой в мире, стоимость одной инъекции ...

Фев62022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Круг добра» рассказал о ситуации с «Золгенсма» в России

НОВОСТИ

Фонд «Круг добра», созданный при поддержке российского президента Владимира Путина, прокомментировал на своем сайте сообщения об отказах врачей в назначении самого дорогого препарата в мире — «Золгенсма» — нескольким детям со спинально-мышечной атрофией (СМА). В Фонде пояснили, что их работа регламентирована правоустанавливающими документами, у руководства нет возможности принимать решения за рамками его полномочий и без опоры на решение врачей. Так, для смены терапии на «Золгенсма» требуется решение Федерального консилиума, состоящего из специалистов трех федеральных медицинских центров. Это обусловлено необходимостью всесторонне оценить состояние пациента, исключить субъективность и подтвердить обоснованность выбора метода лечения, так как смена терапии, особенно в ситуации положитель...