Shadow

Метка: Клинические испытания

Етеплирсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна/ 168 неделя.

Етеплирсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна/ 168 неделя.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Предпосылки / Цель: МДД является редким, дегенеративным, Х-хромосомным рецессивным генетичесим заболеванием, которое приводит к прогрессирующей потере мышечной ткани и преждевременной смерти. МДД обусловлена мутациями в гене дистрофина, которые приводят к сдвигу рамки считывания и преждевременной остановке трансляции. Пропуск экзона-перспективный болезнь-модифицирующий подход к лечению МДД, может быть вызван етеплирсеном, который избирательно связывается с экзоном 51 дистрофина пре-мРНК, восстанавливая открытую рамку считывания и позволяет производство внутренне усеченного, частично функционального белка дистрофина, что приводит к менее тяжелой дистрофинопатии. Методы: Двенадцать мальчиков в возрасте 7-13 лет были рандомизированы 1: 1: 1, етеплирсен 30 или 50 мг / кг / нед или...
Распространенность усталости, боли, тревоги и депрессии у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна, и их ассоциации с качеством жизни

Распространенность усталости, боли, тревоги и депрессии у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна, и их ассоциации с качеством жизни

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Цель: оценить распространенность усталости, боли, тревоги и депрессии у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна и проанализировать качество жизни в связи со своим отношением к здоровью. Дизайн: перекрестное исследование Участники: 80 взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна Основные критерии: Усталость была оценена по шкале тяжести усталости; боль по SF-36, и интервью; и тревога и депрессия, используя больничные шкалы тревоги и депрессии. Связанное со здоровьем качество жизни оценивали с помощью оценки качества жизни Всемирной организации здравоохранения (WHOQOL-BREF). Связи между этими условиями и качеством жизни оценивали с помощью одномерного и многомерного логистического регрессионного анализа. Результаты: Симптомы усталости (40,5%), боль (73,4%), тревога (24%) и депрессия...
Ожидаются клинические испытания нового метода терапии дистрофии Дюшенна

Ожидаются клинические испытания нового метода терапии дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В журнале Nature Medicine опубликованы результаты работы сотрудников Университета Берна (University of Bern), которые позволят начать первое клиническое исследование специфического лечения дистрофии Дюшенна. Авторы создали новый класс антисмысловых олигонуклеотидов, состоящих из трицикло-ДНК, обладающий уникальными фармакологическими свойствами. Ожидается, что антисмысловые олигонуклеотиды будут использоваться в коррекции многих наследственных заболеваний, связанных с аномальными формами белков, так как они позволяют исключить из считывания дефектные экзоны на уровне матричной РНК. Развитие препаратов на их основе раньше ограничивалось недостаточным проникновением этих молекул в клетки и в ткани. У антисмысловых олигонуклеотидов из трицикло-ДНК этот недостаток отсутствует. В данн...
Человеческий иммуноглобулин G для экспериментального лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Человеческий иммуноглобулин G для экспериментального лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна является наиболее распространенным наследственным заболеванием скелетных мышц. Это обусловлено тем, что мутации возникает в гене дистрофина на Х-хромосоме. Недостаток дистрофина приводит к нарушению стабильности и снижению сократимости скелетных мышечных волокон. Эта разрушительная миопатия приводит к огромному бремени болезней и часто смерти в возрасте до 30 лет. Несмотря на огромные усилия, многочисленные клинические испытания, целью которых было исправить дефект гена, до сих пор нет эффективного лечения. Современные стандарты лечения включают в себя использование глюкокортикостероидов, что направлено на сокращение воспаления в скелетных мышцах. Тем не менее, назначение глюкокортикоидов часто приводит к развитию тяжелых долгосрочных побочных эффектов....
Испытание блокаторов миостатина при МДД

Испытание блокаторов миостатина при МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Фармацевтическая компания  Pfizer недавно открыла фазу 2 изучения экспериментального соединения, который может быть полезен при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), благодаря своей способности блокировать миостатин,  природный белок, который, как известно,  ограничивает рост мышц. Препарат Pfizer, получившей название PF-06252616, является лабораторным инженерным соединением, разработанным  чтобы  ингибировать  миостатин, в результате чего возможно повышение мышечной силы и функции. Препарат поставляется путем внутривенной инфузии и будет опробован против плацебо примерно у 105 мальчиков с МДД, начиная в  четырех американских центрах. Дополнительные центры  в США,  Канаде, Европе и Японии планируется открыть в апреле 2015. Блокада миостатина  поддерживается АМД. АМД был лидером в разр...
Системное введение PRO051 при мышечной дистрофии Дюшенна.

Системное введение PRO051 при мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Местное внутримышечное введение антисмыслового олигонуклеотида PRO051 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с соответствующими мутациями,как сообщалось ранее,  вызвает пропуск экзона 51 во время предварительного сплайсинга матричной РНК  гена дистрофина и облегчает новую экспрессию дистрофина в мышечных волокон. Нынешний этап 1-2a исследования проводится с целью оценки безопасности, фармакокинетики и молекулярных и клинических эффектов системного введения  PRO051. МЕТОДЫ: Мы  еженедельно проводили в область  живота подкожные инъекции PRO051 в течение 5 недель  12 пациентам, в каждой из четырех возможных доз (0,5, 2,0, 4,0, и 6,0 мг на килограмм веса тела). Изменения уровня сплайсинга РНК и белка в передней большеберцовой мышце были оценены в двух точках времени. Все пациенты ...
Главные медицинские достижения 2014 года

Главные медицинские достижения 2014 года

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
В отличие от многих фундаментальных наук исследования в области медицины, как правило, преследуют сугубо практические цели. В то время как астрономы разгадывают тайны Вселенной, а физики исследуют взаимодействие и строение частиц, учёные-медики выполняют более "земные" задачи: разрабатывают новые лекарства, противостоят опасным болезням и облегчают жизнь инвалидам. В этом обзоре редакция "Вести.Наука" собрала наиболее интересные новости медицины, с которыми мы познакомились в 2014 году. Последние несколько лет были ознаменованы небывалым развитием технологий в области бионических протезов. Искусственные руки и ноги подключаются к нервам, регистрируют мышечные сокращения и получают сигналы прямо из мозга людей, чтобы существенно облегчить жизнь инвалидам. Например, впечатляющая ме...
CAT-1004: Новый противовоспалительный агент в стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

CAT-1004: Новый противовоспалительный агент в стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
При миодистрофии Дюшенна (МДД) воспаление обусловлено повышением NF-kB в мышцах и начинается  в начале жизни. Кортикостероиды блокируют воспаление и задерживают  потерю способности передвигаться и начало сердечной и дыхательной недостаточности, но хроническое использование имеет значительные побочные эффекты. CAT-1004 новое соединение, которое ингибирует NF-kB и находится в разработке для лечения хронического воспаления при  МДД. При исследовании у  MDX мышей  CAT-1004 уменьшает воспаление мышц и дегенерацию  волокон и увеличивает регенерацию мышечных волокон. У модели миодистрофии - золотого ретривера  (GRMD)  одна доза CAT-1004 сократила как базовую, так  и липополисахарид (LPS) наведенную активность NF-кВ и  уровень TNF-α в плазме. Длительное исследование у MDX и GRMD продемонстр...
Дрисаперен: обзор клинической программы на сегодняшний день в области мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Дрисаперен: обзор клинической программы на сегодняшний день в области мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Клиническое исследование программы для оценки безопасности и эффективности дрисаперена при МДД состоит из двух фаз: фаза 2 и  фаза 3 плацебо-контролируемая, (общая N = 290) и два расширенных открытых (OLE) испытания (N = 233). Фаза 2 исследования включала  сопоставимые группы населения с относительно мягким фенотипом болезни (средний исходный  6-минутный тест  [6MWD] ~ 400 м). Исследование 114117 (117; N = 53) показало статистически значимое и клинически значимое различие лечения от 35 м (р = 0,014) в 6MWD для дозы 6 мг / кг / нед непрерывного лечения  против плацебо в обеих временных точках. В фазу 3 исследования 114044  (044; N = 186) зачислены пациенты с  более серьезным фенотипом (в среднем BL 6MWD <350 м). Мальчики получили 6 мг / кг / нед непрерывного лечения или плацебо в теч...
Roche – MOONFISH: Изучение RO6885247 на больных со спинальной мышечной атрофией

Roche – MOONFISH: Изучение RO6885247 на больных со спинальной мышечной атрофией

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Швейцария, Базель. Начало Roche – MOONFISH исследования фазы 1 у больных взрослого типа SMA-3, а затем у SMA детей. После того, как переносимость препарата уже изучена у здоровых пациентов, подтверждена его безопасность, в настоящее время начаты испытания у пациентов SMA, код исследования (RO6885247). В ходе 12-недельного периода эксперимента, должны быть изучены безопасность, фармо-кинетика и динамика. Для этого, пациентам в течение 12 недель будут вводить один раз в день препарат или плацебо. В исследовательских центрах (Нидерланды, Великобритания, Швейцария) до настоящего времени испытаний Roche – MOONFISH не проводились (ноябрь 2014 г.). Информация из Базеля: в первую очередь препарат протестируют на больных SMA (взрослых, типа SMA-3), живущих в Базеле, включенных в списки ранее п...
Эффективность и безопасность базовых параметров у пациентов с МДД в исследованиях дрисаперена

Эффективность и безопасность базовых параметров у пациентов с МДД в исследованиях дрисаперена

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Оценка эффективности и безопасности базовых параметров у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в трех плацебо-контролируемых исследованиях дрисаперена. Три плацебо-контролируемых исследования дрисаперена (24-48 нед), каждое с первичной конечной точкой- 6-минутный тест (6MWD), показали клинически значимые и статистически значимые эффекты в одной фазе II исследования (DMD114117 [117]), клинически значимые, но не статистически значимые эффекты в другом исследовании II фазы (DMD114876 [876]), и ни клинически значимые, ни статистически значимые эффекты в исследовании III фазы (DMD114044 [044]). Так как миодистрофия Дюшенна встречается редко, исследования имели небольшую выборку (N = 53, 51 и 186, соответственно). Хотя средний возраст для каждого исследования был похож, в фазе 3 исследован...
Процесс мышечного восстановления: Новый подход к лечению мышечной дистрофии

Процесс мышечного восстановления: Новый подход к лечению мышечной дистрофии

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые разработали новый подход к лечению мышечной дистрофии, основанный не на генотерапии для исправления генетических дефектов, ассоциированных с заболеванием, а нацеленный непосредственно на процесс мышечного восстановления. К мышечным дистрофиям относится группа заболеваний, характеризующихся мышечной деградацией и слабостью. Как правило, у человека и мышей заболевания связаны с мутациями в гене белка дистрофина, вызывающими дистрофию мышц. Группа исследователей из Университета Мичигана (University of Michigan, США), возглавляемая биологом Хаосинь Сю (Haoxing Xu), установила, что у мышей с недостатком важных внутриклеточных кальциевых каналов TRPML1, обнаруживаются нарушения мышц, сходные с таковыми у пациентов с миопатиями, несмотря на то, что у таких мышей нет дефекта в белке дис...