Shadow

Метка: лечение

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о процессе производства препарата для генной терапии SGT-001, так как оно рассматривает исследование фазы 1/2 этого кандидата на терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Как сообщает Solid Biosciences. IGNITE DMD (NCT03368742) пока останется в режиме ожидания, а Solid - разработчик терапии - продолжит удовлетворять запрос регулирующего органа. По словам компании, новые данные и анализы производственного процесса готовятся к сентябрю. «Мы разделяем приверженность FDA к обеспечению безопасности пациентов и совместно с агентством работаем над решением проблемы клинической практики», - заявил Илан Ганот, генеральный директор, президент и соучредитель Solid Bios...
Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...
Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда, доступно такое лечение будет немногим — одна инъекция стоит 2,5 миллиарда долларов. Пока речь идет только об условном одобрении от Европейского агентства лекарственных средств. Это значит, что препарат может применяться в случае неотложной потребности, и при этом компания-производитель (в данном случае — «Авексис», дочерняя компания крупной фармацевтической компании Nоvаrtis) берет на себя обязательство в ближайшее время предоставить дополнительные данные для рассмотрения комиссией. Пока «Золгенсму» разрешено применять только при лечении детей. В США клинические испытания препарата были успешно проведены еще в прошлом году, так что теперь для европейских род...
В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя. «Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире. В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2. Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг. Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническ...
Машинное обучение в диагностике мышечных дистрофий

Машинное обучение в диагностике мышечных дистрофий

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Машинное обучение вкупе с использованием снимков магнитно-резонансной томографии (далее -МРТ) может быть использовано в диагностике новых, ранее неизвестных форм мышечных дистрофий, говорится в исследовании. Исследование, “Точность инструментария машинного обучения на основе снимков МРТ мышц для диагностики мышечных дистрофий”, было опубликовано в журнале Neurology. Диагностика мышечных дистрофий обычно полагается на генетическое тестирование для определения мутаций. Это подкрепляется клиническими результатами, включая снимки МРТ пораженных мышц. В случае с мышечными дистрофиями, МРТ чаще всего определяет участки, где мышечная ткань замещена жировой. Тем не менее, совпадение между разными мышечными дистрофиями с точки зрения того, как они выглядят на МРТ-снимках, требует высоко...
Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Швейцарская фармацевтическая компания «Рош», совместно со своими партнерами, наблюдая за развитием глобальной пандемии COVID-19, сделала выводы о ее влиянии на пациентов со СМА, выражая понимание и обеспокоенность тем, что мир переживает беспрецедентное время, события которого создают ощущение неопределенности и тревоги для пациентов и тех, кто ухаживает за ними. В связи с этим компанией «Рош» были разработаны меры реагирования на пандемию COVID-19, которые позволят обеспечить безопасность участников программ клинических исследований по СМА. Об этом компания сообщает в своем письме-обращении к сообществу. Обеспечение поставок Рисдиплама В первую очередь, как подчеркнули представители компании, необходимо отслеживать спрос на все производимые «Рош» препараты, чтобы уменьшить потенциаль...
В США провели генную терапию девочке с СМА из Югры

В США провели генную терапию девочке с СМА из Югры

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Девочка полутора лет Юлиана Сырцева из Югорска в ХМАО, страдающая спинальной мышечной атрофией (СМА), прошла генную терапию препаратом Zolgensma в США, девочка и ее семья пробудут там еще три месяца, сообщила мать ребенка Людмила Сырцева. Ранее она рассказала РИА Новости, что ее дочери в сентябре исполнится два года, лечение необходимо пройти до этого возраста, чтобы оно было максимально эффективным. Она отмечала, что лечение планируется в американской клинике, так как необходимый препарат производят в США, в Россию ввозить его нельзя. По ее словам, лечение в РФ возможно, но его нужно осуществлять каждые четыре месяца в качестве поддерживающего эффекта, тогда как за океаном предлагается генная терапия, которая должна исключить повторные процедуры, если провести ее до двухлетнего возраст...
В Россию доставили первую партию рисдиплама для пациентов со СМА

В Россию доставили первую партию рисдиплама для пациентов со СМА

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
В Россию прислали первую партию препарата рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство будут использовать в рамках программы дорегистрационного доступапрограмма дает возможность получить препарат до его регистрации по жизненным показаниям, если недоступны другие способы лечения., рассказали «Таким делам» в пресс-службе фармацевтической компании «Рош». «Мы продолжаем работать, с тем чтобы все пациенты со СМА первого и второго типа, участие которых в программе дорегистрационного доступа к рисдипламу согласовано и подтверждено во всех инстанциях, смогли получить лечение препаратом», — отметили в компании. Количество участников программы не регламентировано — решение об участии принимает врач. В программе могут участвовать пациенты со СМА первого и второго...
Как коронавирус изменит медицину в разных странах

Как коронавирус изменит медицину в разных странах

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Пандемия COVID-19 стала вызовом для систем здравоохранения в разных странах и обнажила слабые стороны каждой из них. HEALTH.TUT.BY рассказывает, о каких возможных переменах в медицине после коронавируса пишут в США, Великобритании и России. США: ходить на прием онлайн и меньше платить США называют единственной развитой страной мира, где в системе здравоохранения работает модель частного страхования: государство не гарантирует гражданам свободный доступ к медицинским услугам, а страховки покупаются за свой счет или предоставляются работодателем. Как уточняет BBC, исключение составляют пожилые люди старше 65 лет и малоимущие, которые могут претендовать на некоторые виды медицинских услуг в рамках государственных программ. Другими словами, доступ к медицинским услугам напрямую зависит от ко...
Если ваш ребёнок — инвалид. Это всё равно что просить людей добровольно пойти на смерть…

Если ваш ребёнок — инвалид. Это всё равно что просить людей добровольно пойти на смерть…

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ
У меня кровь стынет в жилах от того, что врачи рассылают формы отказа от реанимации и просят людей с ограниченными возможностями, вроде моей дочери, их подписать. Я понимаю, что пандемия коронавирусной инфекции COVID-19 вынуждает врачей принимать трудные решения, кого лечить, а кого нет. Но просить больных людей и инвалидов заранее отказаться от своих прав равносильно просьбе подписать себе смертный приговор. Если ваш ребёнок — инвалид, то вам придётся стать экспертом по множеству вопросов, если вы хотите увидеть, как он станет совершеннолетним. Мне, к счастью, это удалось. Крупные города США ожидают существенного роста числа заболевших коронавирусной инфекцией нового типа. В Чикаго военные инженеры... Но за 18 лет, что я помогаю заботиться о моей чудесной дочери Элви, мне ещё ...
В Мозыре ликвидируют реабилитационный центр для инвалидов – здание хотят отдать под садик. Мнение Евгения Шевко

В Мозыре ликвидируют реабилитационный центр для инвалидов – здание хотят отдать под садик. Мнение Евгения Шевко

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, МЕДИА, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Не так давно стало известно, что в Мозыре планируется закрыть центр для людей с инвалидностью «Радуга». Власти города хотят передать помещение в пользование детскому саду, а посетителей «Радуги» переместить в другие учреждения. На первый взгляд, все радужно: Мозырский райисполком обещает каждому воспитаннику центра уделить пристальное внимание, а работников трудоустроить в кратчайшие сроки. Но будет ли так в реальности? Мы побеседовали с Евгением ШЕВКО, председателем Республиканской ассоциации инвалидов-колясочников, который лично проинспектировал новые места «дислокации» посетителей «Радуги» – и остался недоволен увиденным. В средствах массовой информации новость о закрытии мозырского центра для людей с инвалидностью «Радуга» появилась в начале апреля. Региональная пресса преподнесла э...
Кто спасет детей, страдающих спинальной мышечной атрофией?

Кто спасет детей, страдающих спинальной мышечной атрофией?

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Пандемия коронавируса привлекает все внимание СМИ и общественности, но не надо забывать и том, что в нашей стране есть десятки тысяч больных, которые нуждаются в медицинской помощи и дорогостоящих лекарствах. В этой ситуации, например, оказались, дети, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Это страшная болезнь, в ходе которой безвозвратно отмирают двигательные нейроны. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — смертельное генетическое заболевание, которое постепенно лишает ребенка способности двигать конечностями, глотать и дышать. При этом интеллект остается в норме, а значит, малыш осознает все, что с ним происходит. Самым агрессивным из четырех типов СМА считается первый. Статистика показывает, что дети с такой формой течения недуга (симптомы проявляются до шестимесячного возраста...