Shadow

Метка: лечение

Почему белорусские семьи вынуждены просить «медицинское убежище» на Западе?

Почему белорусские семьи вынуждены просить «медицинское убежище» на Западе?

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Это не «success stories», это истории семей, которые вынуждены отказаться от многого в Беларуси, чтобы их ребенок начал получать необходимое лечение за рубежом. О том, как становятся медицинскими беженцами, журналистка VELVET.by поговорила с Дарьей Царик, заместителем директора пациентской организации «Геном». — Стать просителем можем любой, но при этом надо соблюдать положения Женевской конвенции, которая позволяет человеку получить убежище в другой стране, если он сможет подтвердить, что нахождение на родине для него небезопасно. К примеру, во Франции решение о предоставлении статуса беженца и вспомогательной (субсидиарной) защиты выносит OFPRA под судебным контролем Национального суда по вопросам права на убежище — Cours nationale du droit d’asile. Обычно говорят о получе...
Анонимный благотворитель перевел на счет больной СМА девочки 145 млн рублей

Анонимный благотворитель перевел на счет больной СМА девочки 145 млн рублей

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ
Двухлетняя Катя Рубцова недавно вернулась из США, где ей сделали всего один укол, полностью изменивший ее состояние. Малышка с каждым днем становится активнее и удивляет родителей новыми навыками. Ранее врачи, поставившие диагноз «младенческая форма спинальной мышечной атрофии», давали самые неутешительные прогнозы: дети с таким агрессивным типом болезни иногда не доживают и до трех лет.  Раньше Катя не умела управлять своим телом, но после лечения в США у нее это отлично получается. Американские медики ввели ей в вену новый препарат, клинические испытания которого закончились только в мае этого года. Сама процедура длилась около часа: была всего одна капельница. В переводе на рубли она стоила почти 145 млн рублей. Такую сумму на лечение еще никому не удавалось собрать в России. ...
Новая терапия может защитить от спинальной мышечной атрофии еще в утробе

Новая терапия может защитить от спинальной мышечной атрофии еще в утробе

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В США одобрили генную терапию для спинальной мышечной атрофии — нервно-мышечного заболевания, которое в тяжелых случаях может привести к смерти ребенка. В настоящее время генетическая коррекция применяется при лечении новорожденных, но, поскольку симптомы некоторых типов СМА могут появиться еще в утробе, раннее лечение будет более эффективным. Ген фактора выживания мотонейрона-1 (SMN1) кодирует необходимый белок для поддержания двигательных нейронов, являющихся нервными клетками головного и спинного мозга, отвечающими за управление движением мышц. У детей с мутациями в этом гене теряются моторные нейроны, что приводит к мышечной слабости и связанным с ней осложнениям. Спинальная мышечная атрофия поражает одного из 6000–10000 детей. Коррекция последовательности SMN1 — потенциально эфф...
Тяжелобольные дети в России могут остаться без жизненно важного препарата

Тяжелобольные дети в России могут остаться без жизненно важного препарата

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, НОВОСТИ
В пять месяцев Арина начала физически отставать от сверстников. Не могла ни сесть, ни перевернуться. Возможность двигаться в жизнь ребенка вернули первые четыре инъекции.  Ирина Кириллова: «Я не могла своего ребенка в вертикальном положении держать. У нее падала голова. Сейчас я ее держу». Диагноз девочки — спинально-мышечная атрофия. Первый тип, самый агрессивный. Раньше для малышей в России диагноз звучал как приговор: дети не доживали до двух лет. Ирина Кириллова: «У ребенка перестают шевелиться руки, ноги. Это сказывается на всех мышцах: на дыхательных, глотательных. Сколько сердце проработает, там тоже сердечная мышца. Болезнь постепенно забирает все». Медики предложили Ирине смириться и ждать, но как раз в тот момент производители «Спинразы» открыли гуманитарную прогр...
Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...
Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В середине августа 2019 года в России был зарегистирован препарат Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии. Фонд «Семьи СМА» собрал и попросил компанию «Янссен» ответить на  самые распространенные вопросы пациентов, касающиеся лекарственной терапии с применением препарата «Нусинерсен» (Спинраза). В официальном письме от имени фонда в частности говорилось: «Мы выражаем глубокую надежду на то, что в скором времени лечение для пациентов со СМА будет широкодоступно и принесет пользу российским семьям. За эти несколько недель, фонд получил огромное количество вопросов от пациентов и медицинских специалистов относительно препарата. Нам крайне важно, чтобы пациентское сообщество имело надежную и верную информацию из надежного источника и обращаемся к вам с просьбой предоставить нам отв...
Уехавшие за границу уфимцы из-за болезни сына СМА получили инъекцию дорогого препарата «Спинраза»

Уехавшие за границу уфимцы из-за болезни сына СМА получили инъекцию дорогого препарата «Спинраза»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
«Сегодня, 7 ноября 2019 года, Ратмиру была сделана первая спасительная инъекция Спинразы. Спасибо всем вам! Мы это сделали, ребята…» - такой пост опубликовала молодая мама из Уфы Гузель Тимерабаева, которая год назад вместе с семьей собралась и уехала за границу за лечением своего тогда еще годовалого сына и долгое время ждала там всех процедур. О ребенке Гузель Ратмире Тимербаеве стало известно год назад, когда все СМИ трубили о том, что малышу необходимо лекарство, которое может остановить развитие редкого генетического заболевания – СМА, спинально мышечную атрфию. У ребенка был второй тип заболевания. Имеются еще четыре типа, но более сложный первый тип. У детей, страдающих СМА, постепенно ослабевают мышцы, в результате чего становится трудно дышать и есть. Приходится пользоваться тр...
В Москве запустили программу скрининга младенцев на спинальную мышечную атрофию

В Москве запустили программу скрининга младенцев на спинальную мышечную атрофию

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
СМА — довольно редкое, но очень страшное генетическое заболевание, которое приводит к слабости мышц, со временем больному становится трудно не только двигаться, но даже дышать.  В комнате тяжело задышал специальный аппарат — откашливатель. Нике процедура не нравится, она от нее устает. Но только так сейчас для нее гарантированно наступит следующий бесценный день. Светлана Бородулина: «Мы надеваем специальный пояс и — вдох-выдох. И так мы в день делаем 300–400 раз. Без этого ребенок жить не сможет». Когда Светлана из Челябинска соглашалась на искусственное оплодотворение, конечно же, она не думала, что вот так станет считать каждый вдох своей дочери. Супруг оказался бесплоден, семья решила найти донора. Выбирали, чтобы был похож на мужа. Оказалось, нужно было смотреть глубже — в це...
Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, который будет стоить больше $2 млн. Сумма, неподъемная для большинства населения планеты. Сегодня мы расскажем о препаратах генной терапии, которые выходят на рынок развитых стран и являются самыми дорогими лекарствами современности. Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Од...
Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech. Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить...
Лекарства в аптеках пропадают потому, что фирмы не проводят их перерегистрацию

Лекарства в аптеках пропадают потому, что фирмы не проводят их перерегистрацию

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Об этом сказал министр здравоохранения Владимир Караник. – Если поднять вопрос, почему пропадают препараты в аптеках, то здесь нет никакого чьего-то злого умысла, – рассказал журналистам в Доме правительства министр здравоохранения Владимир Караник. – Многие фирмы просто не проводят перерегистрацию своих препаратов, которые давно выведены на рынок и в которых фирмы уже, наверное, не очень заинтересованы. На сегодняшний момент, согласно законопроекту, если препарат зарегистрирован, пять лет применяется у нас и в других странах мира, проходит процедуру перерегистрации, то уже следующее регистрационное удостоверение выдается бессрочно. То есть препарат может реализововываться столько, сколько в нем есть потребность и пока нет никаких данных о его неблагоприятных последствиях. По словам ...
В России впервые зарегистрировали препарат для лечения СМА. Но кто оплатит пациентам многомиллионное лечение?

В России впервые зарегистрировали препарат для лечения СМА. Но кто оплатит пациентам многомиллионное лечение?

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В августе 2019 года в России зарегистрировали препарат нусинерсен («Спинраза»), который способен остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии (СМА), а в некоторых случаях и улучшить состояние людей с этим заболеванием. До этого на территории РФ не было ни одного зарегистрированного препарата для лечения СМА. Как получить лечение и кто будет оплачивать препарат стоимостью около 20 миллионов рублей в год, «Такие дела» узнали на ежегодной конференции по вопросам помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией, которую проводит фонд «Семьи СМА». Программа раннего доступа Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором поражается область нервной системы, отвечающая за контроль движений скелетных мышц. Заболевание считается жизнеугрожающим, потому что ...