Shadow

Метка: плацебо

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель. Дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, которые, вероятнее всего еще до остижения двухлетнего возраста умерли бы всего лишь несколько лет назад, способны ходить после лечения препаратом Спинраза (nusinersen). «Эта одобренная терапия и другие, потенциально способные однажды стать вариа...
Сообщается о значительных улучшениях у пациентов с МДД, которые участвуют в клинических исследованиях клеточной терапии Capricor

Сообщается о значительных улучшениях у пациентов с МДД, которые участвуют в клинических исследованиях клеточной терапии Capricor

ИССЛЕДОВАНИЯ
Мальчики и юноши на поздних стадиях мышечной дистрофии Дюшенна показывают значительное и устойчивое улучшение сердечной структуры и функции, а также функцию скелетных мышц после лечения CAP-1002, исследовательской терапии, разрабатываемой компанией Capricor Therapeutics. Эти данные были опубликованы сегодня доктором Рональдом Г. Виктором (MD) на семинаре «Научная сессия Американской кардиологической ассоциации 2017». Доктор Виктор, который является заместителем директора по клиническим исследованиям в Институте сердца Cedars-Sinai и ведущим исследователем исследования HOPE, сообщил, что у пациентов, получавших CAP-1002, контролировалось значительное улучшение функции сердечной мышцы и снижение сердечных рубцов,  по сравнению с контрольной группой, согласно предварительному  анализу. Кро...
Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясине «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать» Наверное, истории всех мальчиков с миодистрофией Дюшенна чем-то похожи. Заболевание становится заметным в 3-5 лет, в 10-12 лет эти дети теряют способность ходить, к 20 годам большинство из них умирает. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой 3 на 10 тысяч новорожденных мальчиков. По данным Благотворительного фонда «МойМио», в России живет около 4000 таких детей, и все они получают лишь симптоматическое лечение). Мансур Хасанзанов родился в 2004 году в Ульяновске. «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать,...
Новый белковый препарат возвращает силу пожилым людям

Новый белковый препарат возвращает силу пожилым людям

ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Исследователи создали препарат, который помогает бороться со старческим упадком сил и снижением мышечной массы. Для этого они объединили белок, креатин, витамин D, кальций и рыбий жир. Ученые собрали две группы мужчин в возрасте 70 лет и старше. Одна группа в течение шести недель принимала питательную добавку на основе белка, содержащую несколько ингредиентов, в том числе креатин, витамин D, кальций и рыбий жир, в то время как другая группа принимала плацебо. Цель состояла в том, чтобы оценить, приведет ли ежедневное потребление добавки к восстановлению мышечной силы и росту массы тела. После этих шести недель обе группы продолжили принимать добавку и плацебо, но к ним добавились физические тренировки. И, по словам Кирстен Белл — аспирантки, которая работала над исследованием, резуль...
Регионы судятся с больными детьми

Регионы судятся с больными детьми

ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Пациентам с редкими заболеваниями отказывают в дорогостоящих лекарствах. Право на лечение редких болезней пациентам всё еще приходится отстаивать через суд. Регионы порой не хотят брать на себя закупку дорогостоящих препаратов или не в состоянии это сделать. Сложнее всего обстоят дела с инновационными, пока не зарегистрированными в России лекарствами — больным нужно еще доказать, что эти препараты требуются им по жизненным показаниям. Пока родители детей-инвалидов бьются за них в судах, заболевания прогрессируют. Дети оказываются заложниками несовершенства законодательства, тяжелой финансовой ситуации в стране, а порой даже жертвами бюрократической машины. По данным аппарата детского омбудсмена Анны Кузнецовой, в 2016 году только в федеральном регистре лиц, страдающих жизнеугрожающими и...
«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам. Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире. «За последние полтора месяца мы очень активно получали данные и письма от руководителей и директоров всех страховых компаний, — сказал Кеннет Хобби, президент правозащитной организации Cure SMA. «В последнее время мы отправляем письма с да...
Терапия боли

Терапия боли

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Что влияет на восприятие боли? В каких случаях для терапии боли необходимо применение антидепрессантов? Из каких этапов состоит терапия хронических болевых состояний? На эти и другие вопросы отвечает кандидат медицинских наук Алексей Алексеев. Лечение боли — вопрос, требующий отдельного изучения. Не существует универсальных таблеток, универсальных препаратов или универсальных групп, которыми можно вылечить всю боль. Боли могут быть различными по типу, и от этого очень сильно зависит выбор конкретного препарата. В существующих реалиях распространение самодеятельности среди пациентов и определенной доли бесконтрольной популяризации определенных препаратов в средствах массовой информации приводит зачастую к неоправданному применению неадекватных групп препаратов и, соответственно, к из...
Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФИЗИОЛОГИЯ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Новый препарат дает надежду пациентам со спинальной мышечной атрофией впервые спустя 125 лет после первого описания болезни в медицинской литературе и спустя чуть более 10 лет после выяснения его генетических причин. История Софии, американской девочки со СМА 1 типа, принимавшей участие в клинических испытаниях препарата Спинраза, недавно одобренного в США для лечения детей со спинальной мышечной атрофией. Рождение Софии Уайли не давало поводов для беспокойства: она родилась вовремя, получила высокие баллы по шкале Апгар. «Но при визите к педиатру в возрасте 2 месяцев она не держала головку и ее рефлексы были слабы», — рассказывает ее мать Наталия, — «Она была похожа на тряпичную куклу». Педиатр направил семью из Нью Гемпшира к неврологу. София прошла генетическое исследов...
Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании. Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует. Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каж...
Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с МДД

Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни  слабость дыхательных мышц приводит к рестриктивным заболевания легких, легочным осложнениям,  повышенной заболеваемости и смертности. Мы провели  рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, которое оценивало эффективность двух доз  Дефлазакорта(0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сутки) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент по сравнению дефлазакорта, преднизолона и плацебо длился в течение 12 недель. ...
Путь боли и плацебо

Путь боли и плацебо

БИБЛИОТЕКА, НОВОСТИ
Уверенность в положительном результате и условный рефлекс, сформированный на основе предыдущего опыта, влияют на то, как мы ощущаем боль. У некоторых людей вера в благотворное влияние лекарства может побудить мозг запустить собственное «фармацевтическое производство», генерируя целительные нейромедиаторы и гормоны. Это и есть эффект плацебо. Обратный эффект — ноцебо — может проявиться, если пациент испытывает негативные ожидания. В этом случае есть риск усиления боли. Боль. От тела к мозгу Ощущение боли передается от пострадавшего участка тела к головному мозгу через периферическую нервную систему и спинной мозг. Облегчение. От мозга к телу Лекарства побуждают мозг направлять в центральную нервную систему гормоны и нейромедиаторы, ослабляющие болевой сигнал. Памят...
Наука о витаминах: когда они полезны, а когда могут причинить вред

Наука о витаминах: когда они полезны, а когда могут причинить вред

БИБЛИОТЕКА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Не всегда фраза «пей витамины и будешь здоров» соответствует действительности. Business Insider опубликовал подборку научных исследований, касающихся пользы, бесполезности и даже вреда употребления популярных витаминов. Предлагаем вам перевод этой интересной статьи. Мультивитамины: замените их сбалансированным питанием Годами употребление мультивитаминов считалось полезным для здоровья: «витамин С повышает иммунитет, витамин, А защищает зрение, а витамин B дает жизненную энергию». Тем не менее все эти витамины вы получаете при обычном правильном питании. А их злоупотребление может быть даже опасно для здоровья. Об этом говорит исследование 2011 года, в котором принимало участие около 39 тысяч женщин старше 25 лет. По его результатам ученые сделали вывод, что употребление му...