Shadow

Метка: плацебо

Новости о лекарствах для СМА с “конференции по СМА” из Польши

Новости о лекарствах для СМА с “конференции по СМА” из Польши

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Лечение Спинально-Мышечной Атрофии. Долгожданный обзор на наиболее перспективные разработки лекарств, которые планируют применять для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В первую очередь, речь пойдет об экспериментальном соединении Olesoxime (олесоксим), французских компаний Trophos и La-Roshe. На данный момент, это один из немногих препаратов в качестве потенциального лечения СМА, который показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Его действие направленно на митохондрии, так называемые «электростанции клеток», что повышает функциональность и выживаемость клеток в условиях стресса. Нейропротекторный эффект Olesoxime поддерживает моторную функцию и улучшает общее состояние здоровья больных СМА, т.е. замедляет прогрессирование заболевани...
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет. До недавнего времени лекарство для лечения миодистрофии отсутствовало и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение, а также физиотерапия. Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат Exondys51 (этеплирсен), который поможет пациентам, страдающим миодистрофией Дюшенна. Подходит этеплирсен, однако, не всем, а лишь тем, кто является носителем определенной мутации гена дистрофина, встречающейся у 13% больных. Ускоренное одобрение лекарства FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Больше всего споров вызвала цена лекарства – годовой курс препарата об...
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г. На ежегодной СМА конференции представители шести программ, находящихся на данный момент в стадии клинических испытаний, дали обновленную информацию о том, что происходит на данный момент в исследованиях. Из этих шести программ, четыре — AVXS-101 (генная терапия), Nusinersen, RG7800/RG7916, и LMI070 – лечат, лежащую в основе СМА, генетику. Генная терапия ставит себе целью заменить мутацию в SMN1 гене, которая и является причиной спинальной амиотрофии, а другие три программы нацелены на SMN2, как на «дублирующий ген». Еще дв...
Влияние дефлазакорта и преднизона в сравнении с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.

Влияние дефлазакорта и преднизона в сравнении с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Цель: перспективно оценить влияние дефлазакорта и преднизолона на функцию легких у мальчиков с МДД, которые потеряли способность к передвижению Предпосылки: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни слабость дыхательных мышц приводит к заболеваниям легких, осложнениям и повышенной заболеваемости и смертности. Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности двух доз дефлазакорта (0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / день) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент предусматривал сравнение дефлазакорта, преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент- сравнивали две дозы деф...
Влияние дефлазакорта и преднизолона на ферменты мышц при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Влияние дефлазакорта и преднизолона на ферменты мышц при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Цель: описать эффекты дефлазакорта и преднизолона на мышечные ферменты в течение 1 года при лечении мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Справочная информация: МДД является Х-хромосомным заболеванием, которое затрагивает приблизительно 1 из 5000  новорожденных мальчиков. Кортикостероиды (Дефлазакорт и преднизолон)  продлевают  ходьбу, улучшают функцию легких, задержать начало кардиомиопатии и снизить заболеваемость сколиозом. Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое  исследование оценки эффективности двух доз  дефлазакорта  (0,9 и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечение мальчиков с МДД. Первый сегмент - сравнение дефлазакорта,  преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент -сравнива...
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По результатам  дефлазакорт был более эффективным, чем преднизолон в синхронизированных функциональных тестах и в предельном увеличении веса. Презентация была представлена   в 2016 году на  клинической конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA), и будет показана еще раз на 68-й ежегодной встрече AAN, которая пройдет 15 апреля -21 в Ванкувере, Канада. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является X-хромосомной, быстро прогрессирующей формой мышечной дистрофии, которая развивается в основном у мальчиков. В настоящее время глюкокортикоиды являются единственным методом лечения, которое увеличивает мышечную силу у па...
Лечение с помощью плацебо становится эффективнее лекарств

Лечение с помощью плацебо становится эффективнее лекарств

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Согласно последним исследованиям, люди все чаще считают себя выздоровевшими, не принимая в действительности никаких лекарств, а лишь веря, что они их приняли. Прежде чем выпустить на рынок новые лечебные препараты, ученые путем клинических испытаний проверяют, эффективнее ли они, чем плацебо - вещество, не обладающее лечебными свойствами, целебный эффект которого определяется верой пациента в то, что оно ему помогает. Сам феномен такого исцеления называется эффект плацебо. Чаще всего в качестве плацебо используют лактозу, а капсулу с этим веществом называют пустышкой. Исследования показали, что за последние 25 лет разница в эффективности настоящих лекарств и плацебо значительно сократилась, особенно заметен этот парадокс в США. Означает ли это, что американцы настолько в...