Shadow

Метка: РНК

Редактирование ДНК показали в режиме реального времени

Редактирование ДНК показали в режиме реального времени

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Ученый Хироси Нисихмау из Токийского университета выложил в Тwitter ролик, на котором показано редактирование молекулы ДНК в режиме реального времени. На видео обратило внимание Daily Mail. Single-molecule movie of DNA search and cleavage by CRISPR-Cas9. pic.twitter.com/3NQxmbvzJF — hnisimasu (@hnisimasu) 10 ноября 2017 г. Молекулу редактируют с помощью системы CRISPR/Cas9. В исследовании, опубликованном в журнале Nature Communications, японские авторы отмечают, что им удалось отследить «беспрецедентные подробности о функциональной динамике» этой технологии. На странице публикации можно загрузить другие видео, демонстрирующие работу системы в режиме реального времени. Работу CRISPR/Cas9 удалось отследить при помощи сканирующего атомно-силового микроскопа. Видео в Twitter, оп...
Технология CRISPR подарит годы жизни пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Технология CRISPR подарит годы жизни пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Исследователи из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса совместно с немецкими коллегами выяснили, что метод редактирования генов CRISPR можно использовать для спасения сердца пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Новый подход позволит исправить более трёх тысяч мутаций, которые вызывают это заболевание, уточняют авторы. Поясним, что миодистрофия Дюшенна – это генетическая болезнь, связанная с дефектом в Х-хромосоме. Генетические мутации мешают производству дистрофина – белка, необходимого для формирования здоровой мышечной ткани. В результате ослабевают все мышцы организма, в том числе и сердечная (которая в итоге попросту перестаёт работать, и человек умирает). Основные проявления болезни – постепенное снижение двигательной активности, поражение сердца (кардиомиопатия...
CRISPR оживит больных мышечной дистрофией Дюшенна

CRISPR оживит больных мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Учёным удалось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя систему CRISPR-Cas9, специалисты «выбросили» из мРНК мутантные участки, а из «исправленных» клеток вырастили работающую сердечную мышцу.  Ген DMD считается самым большим человеческим геном. Он занимается кодировкой дистрофина, который обеспечивает связь мышечных волокон с матриксом. Если синтез данного белка нарушится, то в гене начинает развиваться миодистрофия Дюшенна. Кроме этого, больные перестают ходить, и в итоге умирают в 20-30 лет. Исследователям из американского Юго-Западного медицинского центра Техасского Университета удалось для реализации «пропуска экзонов» использовать систему CRISPR-Cas9. Почти 3 тысячи мутаций в гене DMD, которые о...
На смену CRISPR идет генное редактирование 2.0

На смену CRISPR идет генное редактирование 2.0

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Технология CRISPR у всех на устах. Начиная с 2012 года ей посвятили более 5000 исследований. Метод предлагается использовать для изучения болезней, создания новых лекарств и способов лечения. Однако, полагает Wired, возможно, CRISPR пора подвинуться, ведь уже появились более точные и безопасные технологии. CRISPR/Cas9 — это Model T от биотехнологий. Она стала началом революции, но сама по себе уже устарела, будучи немного неуклюжей, ненадежной и небезопасной. Иногда она связывается с неправильным участком генома и у нее нет переключателя. Несомненно, даже несмотря на ограничения классическая CRISPR и в 2018 году останется основным рабочим инструментом. Но мы видим, что новые технологии генного редактирования постепенно выходят из тени «старшей сестры» и заявляют о себе. ...
Неинвазивная медицина в нейромышечных патологиях

Неинвазивная медицина в нейромышечных патологиях

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Доктор Джон Роберт Бах о процедуре трахеостомии, боковом амиотрофическом склерозе и генетических основах нервно-мышечных заболеваний Неинвазивные методы лечения нервно-мышечных заболеваний пока не очень широко распространены, хотя на практике они являются и более выгодными с экономической точки зрения, и более гуманными по отношению к пациенту. Почему это так, мы разбирались вместе с профессором неврологии, доктором медицинских наук Джоном Робертом Бахом. — Как развивается описание и изучение нервно-мышечных заболеваний? — Сейчас мы обнаруживаем множество генетических отклонений, которые объясняют появление самых разных заболеваний: мышечной дистрофии тазового и плечевого пояса, миодистрофии Ландузи ― Дежерина, бокового амиотрофического склероза. То есть мы не находим новых забол...
У мышей остановили развитие БАС с помощью CRISPR-Cas9

У мышей остановили развитие БАС с помощью CRISPR-Cas9

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Сотрудники Калифорнийского университета в Беркли (США) с помощью технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 задержали развитие бокового амиотрофического склероза (БАС), который в настоящее время считается неизлечимым. Боковой амиотрофический склероз — медленно прогрессирующее, дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов. Через несколько лет после появления первых симптомов заболевания человек теряет способность самостоятельно передвигаться. На поздних этапах болезни поражается дыхательная мускулатура, жизнь больных может поддерживаться только искусственной вентиляцией легких и искусственным питанием. Самый изве...
Чем грозит человечеству возможность редактировать гены

Чем грозит человечеству возможность редактировать гены

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Новые инструменты генных инженеров, всем спорам вопреки, выводят на первый план способность генной терапии спасать жизни людей. Первые эксперименты по редактированию генов в геномах живых существ датируются началом XX в. К середине XX в. ученые уже умели достаточно точно модифицировать гены бактерий, но для того, чтобы научиться вносить такие изменения в гены человека, понадобилось еще несколько десятилетий. После первых же успехов начались споры об этической приемлемости редактирования генома человека, и они не утихают до сих пор. Однако, похоже, что этот джинн уже выпущен из бутылки и его не удастся затолкнуть обратно. Сейчас редактирование генома вступило в этап технологической гонки. Некоторые виды генной терапии уже разрешены к использованию в медицинской практике, некоторые - п...
Методом искусственной эволюции создан новый фермент для редактирования геномов

Методом искусственной эволюции создан новый фермент для редактирования геномов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Методы редактирования геномов, разработанные на основе системы CRISPR-Cas, предполагают разрезание обеих цепей геномной ДНК с последующей починкой двойных разрывов, что чревато ошибками. Альтернативный подход — «редактирование оснований» (base editing) — состоит в химической модификации нуклеотидов без создания двойных разрывов. Уже разработан метод превращения пар C•G в T•A при помощи фермента цитозиндезаминазы, присоединенного к модифицированному белку Cas9. Для обратного превращения (T•A в C•G) нужен фермент аденозиндезаминаза. Проблема в том, что ни одна из известных аденозиндезаминаз не умеет работать с ДНК. Биоинженеры из Гарвардского университета преодолели это препятствие, создав необходимый фермент при помощи искусственной эволюции. Благодаря этому возможности «редактирования осно...
Новая технологоия редактуры генов поможет вылечить 15 000 болезней

Новая технологоия редактуры генов поможет вылечить 15 000 болезней

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Открытие в области редактуры ДНК и РНК поможет в лечении до 15 000 наследственных болезней. Ученые смогли удалять генетические мутации, включая и те, которые вызывают муковисцидоз. Редактура генов Исследователи из Массачусетского института технологий и Гарвардского университета обнаружили два способа редактуры генов, которые могут помочь в избавлении от мутаций, вызывающих болезни вроде муковисцидоза и мышечной дистрофии Дюшенна. Оба этих заболевания и приблизительно половина всех генетических расстройств человека вызываются мутациями в единичных буквах генома человека, где буква А появляется на том месте, где должна быть буква В. Разработанная технология редактуры генов может нацеливаться на мельчайшие участки нашего ДНК или РНК, чтобы избавлять от мутаций, вызывающих муковисцидоз. ...
Генетики научились чинить все точечные мутации в ДНК без «ножниц»

Генетики научились чинить все точечные мутации в ДНК без «ножниц»

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Генетики создали инструмент для редактирования генома, который не нуждается в разрезании обеих цепей молекулы ДНК и может «откатывать назад» мутации, превращая пары нуклеотидов A-T в G-C пары. До этого подобные редакторы были способны менять только G-C на A-T пары, то есть охватывали лишь половину вариантов мутаций. Работа опубликована в журнале Nature. Примерно половина болезнетворных мутаций в ДНК человека связана со спонтанным отделением аминогруппы (дезаминирование) от нуклеотида цитозина (С), что ведет к замене пар C-G на пары T-A. Дезаминирование аденина, в свою очередь, ведет к появлению инозина, который воспринимается полимеразами как гуанин, и эта реакция могла бы быть способом "откатить" превращение C-G в T-A. Однако до сих пор ферментов, способных успешно дезаминировать а...
Золото обеспечило попадание CRISPR-систем в клетки с мутациями

Золото обеспечило попадание CRISPR-систем в клетки с мутациями

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Биологи из университета Беркли и Национальной Лаборатории Лоуренса вместе с коллегами из Токийского университета разработали новый способ доставки в клетки CRISPR-систем, редактирующих геном. Белок Cas9 вместе с направляющей РНК (gRNA) и донорской ДНК (dDNA) прикрепляли к золотым наночастицам и окружали специальным заряженным полимером, получая комплекс, эффективно проникающий в клетки и доставляющий одновременно все необходимые макромолекулы к заданной цели. В результате такой инструмент оказался способен редактировать мутации, например, в гене, мутации в котором вызывают мышечную дистрофию Дюшенна, не выключая его, а осуществляя репарацию за счет гомологичной рекомбинации и добиваясь восстановления правильной последовательности гена. Исследование опубликовано в Nature Biomedical Engineer...
CRISPR-революция в медицине совсем близко

CRISPR-революция в медицине совсем близко

ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Редактирование ДНК человека для борьбы или предотвращения различных заболеваний — дело ближайшего будущего. Обнадеживающие результаты применения не только на животных, но и на людях технологии CRISPR свидетельствуют о том, что революция в медицине совсем близко. Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных (один из последних примеров — излечение мышей от глаукомы), но и на людях. Около 20 экспериментов с участием пациентов-людей начались или должны начаться вскоре. Почти все из них связаны с редактированием ДНК, извлеченной из организма. Относительно просто удалить иммунные или стволовые клетки и вернуть их обратно после исправления, однако, с большинством тканей так ...