В Петербурге начался пилотный проект по селективному скринингу на мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера

Проект позволит обследовать 25 тысяч петербургских мальчиков в возрасте от 12 до 14 месяцев. Это поможет…

FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн

Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…

Продолжить чтение

Новый способ лечения редкого генетического заболевания могут одобрить в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США собирается одобрить экспериментальный метод лечения…

Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана

Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…

Продолжить чтение

Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta

Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…

Продолжить чтение

В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна

Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…

Продолжить чтение

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…

Продолжить чтение

Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет…

Продолжить чтение

Roche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна

Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося…

Продолжить чтение

FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД

FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…

Продолжить чтение

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106…

Продолжить чтение

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или…

Продолжить чтение

Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…

Продолжить чтение

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…

Продолжить чтение

Sarepta и Genethon будут сотрудничать в разработке генной терапии миодистрофии Дюшенна

Sarepta Therpeutics и Genethon подписали соглашение о сотрудничестве в области исследований для совместной разработки генной терапии…

Продолжить чтение

Программа развития клинических исследований препаратов для пропуска экзона

Переведена презентация доклада представленного на Конференции по формированию связей. Доклад посвящен развитию программы клинических исследований препаратов…

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на…

Продолжить чтение