Shadow

Метка: Sarepta Therapeutics

Sarepta подорожала на 31% благодаря новому лекарству от мышечной дистрофии

Sarepta подорожала на 31% благодаря новому лекарству от мышечной дистрофии

НОВОСТИ
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у Sarepta дополнительную информацию по препарату Eteplirsen. Инвесторы и аналитики сочли это признаком, что регулятор может вскоре одобрить регистрацию перпарата, на данный момент — единственного средства для лечения миопатии Дюшена. В апреле 2016 года Консультационный совет FDA не рекомендовал регистрировать Eteplirsen на том основании, что единственного исследования на 12 пациентах недостаточно для подтверждения эффективности препарата. После этого акции Sarepta рухнули на 44% и достигли своего исторического минимума. Однако многие из родителей больных детей на слушании заявляли, что считают применение Eteplirsen обоснованным, поскольку других препаратов от миопатии Дюшена на рынке просто нет. Миопатия Дюшена – редкий вид...
Новые данные по исследованию Етеплирсена

Новые данные по исследованию Етеплирсена

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной  специфическими генетическими мутациями, которые  получали экспериментальный препарат етеплирсен  168 недель (3,2 года), продолжали демонстрировать  улучшение. Они были в состоянии ходить по сравнению с пациентами, получавшими препарат только  144 недель (2,8 года). Биофармацевтическая компания  Sarepta Therapeutics, разработчик етеплирсена, объявила эти и другие результаты  12 января 2015 в пресс-релизе. Восемь мальчиков с МДД получали еженедельные внутривенные вливания препарата 168 недель. Два потеряли в начале способность ходить, что не позволило  использовать  шестиминутный тест для оценки. Четыре мальчика с МДД получали плацебо  в течение первых 24 недель, после чего получили етеплирсен. Они упоминаются как группы "пла...
Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона

Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Камбридж, штат Массачусетс.  Сарепта, разработчик етеплирсена и других препаратов для пропуска экзона, предназначенных для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), предоставила заверения в области развития етеплирсена и некоторые детали о планах на будущее в сообществе пациентов с МДД  2 декабря  2014 г. Данная трансляция доступна на веб-сайте компании. Презентацию провели  президент и главный исполнительный директор компании,  Крис Гарабедян,  и Эд Кей, старший вице-президент компании и главный санитарный врач; он подчеркнул, что   "непоколебимая цель добиться  одобрения етеплирсена." После официальной трансляции Гарабедян и Кей ответили на вопросы членов нескольких  организаций пациентов с МДД, в том числе АМД, которую представлял Грейс Павалт,  старший вице-президент и научны...
Фаза 3 исследования етеплирсена

Фаза 3 исследования етеплирсена

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 16 лет в настоящее время привлекается к участию в клиническом испытании фазы 3, чтобы оценить эффективность и безопасность етеплирсена при лечении МДД. Етеплирсен является экспериментальным препаратом Sarepta Therapeutics для лечения около 13 процентов людей с МДД - тех, кто имеет определенные мутации (изъяны) в гене дистрофина. Цель лечения етеплирсена - пропуск экзона, что позволяет мышечным клеткам по-новому интерпретировать генетическую информацию для белка дистрофина, так что функциональный белок дистрофин может быть синтезирован, хотя ген дистрофина является ущербным. АМД профинансировала разработку пропуска экзона для лечения МДД с 1990 и помогла поддержать клинические испытания етеплирсена. Sarepta в настояще...
Sarepta Therapeutics опубликовала новые данные по своим исследованиям.

Sarepta Therapeutics опубликовала новые данные по своим исследованиям.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Sarepta Therapeutics является разработчиком етеплирсена и других соединений, которые нацелены на конкретные разделы ("экзоны") в гене дистрофина у больных МДД. Целью этих соединений является "пропуск экзона," процесс, который позволяет клеткам переосмысливать генетические инструкции, в результате чего синтезируется сокращенный, но функциональный белок дистрофин. Етеплирсен нацелен на  секцию гена дистрофина, известную как экзон 51.Данный препарат находится в стадии  фазы 2b расширенных клинических испытаний у мальчиков с МДД, которые имеют мутации вблизи этой части гена.  Sarepta Therapeutics также разрабатывает  SRP-4053, ориентированный на  экзон 53 гена дистрофина, и SRP-4045, ориентированный на экзон 45. АМД была вовлечена в развитие технологии пропуска экзона в качестве стратег...
Sarepta будет стремиться к ускоренному утверждению Этеплирсена (Eteplirsen) и к проведению дополнительных исследований

Sarepta будет стремиться к ускоренному утверждению Этеплирсена (Eteplirsen) и к проведению дополнительных исследований

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Sarepta Therapeutics, разработчик экспериментального лекарственного препарата Этеплирсена, предназначенного для мышечной дистрофии Дюшена (МДД), сообщает, что они настолько быстро, насколько это возможно будут вести работу по подаче заявки на регистрацию нового лекарственного средства (именно данного препарата), а также работу по проведению крупномасштабного, подтверждающего исследования, двух дополнительных исследований Этеплирсена и исследований как минимум одного другого экспериментального лекарственного препарата данного класса. Этеплирсен представляет собой экзон-пропускающий лекарственный препарат, действие которого направлено на экзон (секцию) 51 гена дистрофина, заставляя при этом клетки мышц упускать (пропускать) секцию генетических инструкций и вырабатывать функциональные,...
АМД: FDA рассмотрит возможность ускоренного утверждения нового препарата, предназначенного для борьбы с МДД

АМД: FDA рассмотрит возможность ускоренного утверждения нового препарата, предназначенного для борьбы с МДД

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
АМД взволнована тем, что FDA рассмотрит возможность ускоренного утверждения нового препарата, предназначенного для борьбы с мышечными заболеваниями, направленного на лечение МДД. Компания Sarepta Therapeutics из Кембриджа, Массачусетс получила сообщение от  Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) о том, что агентство рассмотрит возможность принятия ускоренного пути утверждения для Этеплирсена (Eteplirsen), экспериментального лекарственного препарата, который разрабатывается компанией для мальчиков и юношей с мышечной дистрофией Дюшена (МДД), по отношению к которым потенциально может быть применено лечение, связанное с пропуском экзона 51 гена дистрофина. Начиная с 1990-х годов, АМД предоставляет поддержку...
Как расшифровать Дюшенна

Как расшифровать Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мы рады сообщить, что Родительский Проект Мышечной Дистрофии и компания Sarepta Therapeutics объединяют усилия в работе над программой, посвященной генетическому тестированию. Эта программа предназначена для пациентов с мышечной дистрофией Дюшена или Беккера. Посредством новой программы генетического тестирования, носящей название «Расшифровка Дюшена», РПМД будет проводить тестирование  на безвозмездной основе для подходящих пациентов, у которых нет возможности принять участие в тестировании из-за препятствий, таких как  отсутствие или недостаток страхового покрытия.  Компания Sarepta поддерживает эту инициативу РПМД. Мы верим в то, что у всех пациентов с Дюшена должна быть возможность принять участие в генетическом тестировании, проводимом с целью понимания природы их генетической ...
Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

Этеплирсен демонстрирует продолжительный положительный эффект на 84 неделе

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Обновление данных (26 сентября 2013 года): Результаты, полученные по истечении 96 недель, продемонстрировали продолжающуюся стабилизацию показателей пешей дистанции, преодолеваемой мальчиками, по отношению к которым применялось лечение Этеплирсеном. Более ранние результаты показали, что вливание Этеплирсена в течение 48 недель привело к статистически важному увеличению выработки белка дистрофина. В ходе пресс-релиза, проводимого 26 сентября 2013 года, компания Sarepta Therapuetics сообщила результаты исследований, проводимых в течение 96 недель. Президент и главный исполнительный директор компании Sarepta, Крис Гарабедиан (Chris Garabedian) сказал: “Мы с нетерпением ожидаем возможности поделиться обновленными данными с FDA, выступающими в качестве части Заявки на регистрацию новог...

В 2014 году Sarepta обращается в FDA с заявкой на регистрацию нового лекарственного препарата Этеплирсен

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
24 июля 2013 года в ходе проведения пресс-релиза и телефонной конференции биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics представила обновленную информацию о методах регламентирования действий по работе с Этеплирсеном. Этеплирсен представляет собой экспериментальный лекарственный препарат, разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД), вызванной специфическими мутациями в гене дистрофина. Крис Гарабедян, генеральный директор компании Sarepta , сказал, что в первой половине 2014 года компания обращается в Комиссию по контролю за лекарственными и питательными веществами США (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) с заявкой на регистрацию нового лекарственного препарата Этеплирсен. Это решение было принято в ходе встречи, которую провели представители компании и комисс...
Федеральное управление по продуктам и лекарствам США просит Sarepta предоставить дополнительных данных об Етеплирсене.

Федеральное управление по продуктам и лекарствам США просит Sarepta предоставить дополнительных данных об Етеплирсене.

НОВОСТИ
Федеральное управление  по продуктам и лекарствам США (FDA) заявило, что рассмотрит вопрос о принятии заявления на ускоренное одобрение для етеплирсена, экспериментального препарата для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), после того, как она рассмотрит дополнительные данные клинических испытаний препарата. Sarepta Therapeutics, разработчик препарата, объявила в новостях  15 апреля 2013,  просьбу FDA о  предоставлении дополнительной информации по существующим данным на етеплирсен, чтобы помочь Агентству принять решение о рассмотрении ускоренного одобрения  для нового препарата. Этот путь позволяет агентству одобрить препарат на основании  использования суррогатного маркера, измерения, которое соответствует   принятым измерениям прогрессирования заболевания. Стандартные меры улучшени...

Улучщение после лечения етеплирсеном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Етеплирсен, экспериментальный препарат для  пропуска  экзона, предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной конкретными мутациями в гене дистрофина, продолжает демонстрировать улучшения  в шестиминутном тесте после 74 недель  фазы 2b у  12 пациентов. Етеплирсен  вызвает  пропуск экзона 51 гена дистрофина. Sarepta Therapeutics, Кембридж, штат Массачусетс биотехнологическая компания, объявила результаты 5 апреля 2013 в своем  пресс-релизе. Более подробная информация будет представлена ??на конференции MDA , которая  состоится 21-24 апреля в Вашингтоне, округ Колумбия "Мы рады видеть продолжение стабилизации способности  ходить у больных, получавших етеплирсен почти 1,5 года", говорит Крис Гарабедян, президент и главный исполнительный директор  Sarepta Therapeutics...