СМА | МИОПАТИЯ.BY

Взрослые пациенты со спинально-мышечной атрофией (СМА) вышли на пикет около здания Минздрава из-за проблем с получением лекарств, сообщает «МБХ медиа». В акции также приняли участие активисты и благотворители. Участники пикета вышли с плакатами, на которых было написано «Мы тоже хотим жить», «Обеспечьте взрослых СМА лекарством» и «Риздиплам, Спинраза». К участникам акции вышла глава отдела по работе с обращениями граждан Минздрава, она попросила всех пикетирующих передать ей свои контакты, «чтобы начать работу». После этого участников пикета и их сопровождающих пригласили в приемную. Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем пациенты теряют возможность двигаться, сидеть, стоять, глотать и...

2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech. Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить...