Shadow

Метка: Спинраза / Spinraza (Nusinersen)

Спроси у неба. История Ольги Германенко — мамы девочки со СМА и директора фонда, который помогает сотням российских семей

Спроси у неба. История Ольги Германенко — мамы девочки со СМА и директора фонда, который помогает сотням российских семей

ИНТЕРВЬЮ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
Страшно узнать, что твой ребенок болен. Еще страшнее услышать, что помочь ему никто не может, потому что не знает, как. Такое случалось с мамами детей со спинальной мышечной атрофией еще 10 лет назад. С неизвестностью столкнулась и Ольга Германенко. «Новая» рассказывает историю мамы девочки со СМА: от постановки диагноза до создания фонда, который сейчас помогает сотням семей Октябрь 2008 года Ольге Германенко — 24 года. Есть диплом по специальности индийская философия, была поездка в Индию, любовный роман, ссора и возвращение на родину. Ольга держит на руках новорожденную девочку. Маленькую Алину только что выписали из роддома с оценкой 8–9 по шкале Апгар. — У нас была родительская группа в «Живом журнале». Называлась «Осенние детки». Сначала все были беременные, рожали, делились фот...
«Нашим пациентам иногда проще переехать в другой регион, чем добиваться лечения в своем». Почему для пациента с СМА выиграть суд — не значит получить лечение

«Нашим пациентам иногда проще переехать в другой регион, чем добиваться лечения в своем». Почему для пациента с СМА выиграть суд — не значит получить лечение

ИНТЕРВЬЮ, НОВОСТИ
В России около 1100 человек с редкой болезнью СМА — спинально-мышечной атрофией. Дети с СМА без лечения редко доживают до взрослого возраста. В 2020 году в России таким пациентам стали доступны сразу два препарата. Казалось, что теперь каждый имеет право получить лекарство. Но в реальности больным и их родственникам приходится штурмовать чиновничьи кабинеты, чтобы добиться законного лечения. Поэтому весь год деньги на лечение многих детей со спинально-мышечной атрофией собирали, как обычно, в интернете. Что мешает государству лечить детей и взрослых и какие изменения в сфере помощи больным СМА произошли в этом году, спецкору “Ъ” Ольге Алленовой рассказала основатель благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. «По нашим подсчетам, нужно 36 млрд руб. в год на лечение всех — и д...
«Болезнь остановлена». История Даши, которой первой в Беларуси сделали самый дорогой укол в мире

«Болезнь остановлена». История Даши, которой первой в Беларуси сделали самый дорогой укол в мире

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Даше Шепетовской всего год и четыре месяца, но она уже вошла в историю Беларуси. Год назад родители малышки узнали, что у их дочери спинально мышечная атрофия — тяжелое генетическое заболевание. Вчера, 17 декабря впервые в нашей стране малышке ввели лекарство, которое применяется для лечения СМА и считается самым дорогим в мире. Препарат девочка выиграла в лотерею. «Во время процедуры дочка вела себя спокойно и даже немного агукала, — улыбается ее мама Галина. Сейчас Галина и Даша находятся в РНПЦ «Мать и дитя». К 31 декабря их должны выписать, так что новый 2021 мама с дочкой планируют встречать дома. Семья надеется, что следующий год будет для них спокойнее нынешнего. А сейчас, пока крошка тихонько лежит в своей кроватке, Галина рассказывает, сколько всего они пережили за последни...
Лечить нельзя убить. Истории семей, которые пытаются спасти своих малышей и тех, кто борется за чужих детей, потому что своих спасти они не успели.

Лечить нельзя убить. Истории семей, которые пытаются спасти своих малышей и тех, кто борется за чужих детей, потому что своих спасти они не успели.

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ
Спинальная мышечная атрофия — смертельное генетическое заболевание. Родившийся с таким диагнозом малыш сначала перестаёт двигаться, потом — дышать. Лекарства есть, и, если ребёнок со СМА получит лечение вовремя, он не будет отличаться от здоровых сверстников. Но все эти препараты стоят слишком дорого. Без помощи благотворительных фондов, частных спонсоров или государства семьи не могут вылечить своих сыновей и дочерей. И дети-СМАйлики умирают, так и не дождавшись лечения. Мария Финошина, автор фильма «Лечить нельзя убить», рассказывает истории семей, которые пытаются спасти своих малышей. А также истории тех, кто борется за чужих детей, потому что своих спасти они не успели.  Источникhttps://doc.rt.com/filmy/lechit-nelzya-ubit/...
Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Телеканалы и соцсети призывают нас каждый день скинуться на лечение больному ребенку. При этом называются всё более фантастические суммы стоимости лечения и лекарства – 20, 50, 100 миллионов рублей и более. Да большинство из нас даже не представляет, как эти деньги выглядят, если их сложить ровными пачками. Вот вам только одна история. У младенца Руслана из Санкт-Петербурга спинально-мышечная атрофия (СМА). Страшный диагноз, при котором мышцы не развиваются, ребенок не может двигаться, глотать, дышать и спустя какое-то время умирает. СМА не вылечить обычными препаратами, помогают только разработки американских фармацевтов – лекарства «Спинраза» или «Золгенсма». Первое – для комплексного лечения, когда инъекции нужно делать пожизненно. Второе - инновационное. Всего один укол и болезнь отст...
«Никогда не чувствовала себя лишней»: как живёт 33-летняя женщина со СМА

«Никогда не чувствовала себя лишней»: как живёт 33-летняя женщина со СМА

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
У 33-летней жительницы Новокузнецка Елены Бычковой спинальная мышечная атрофия II типа. Несмотря на болезнь, ограничившую её подвижность, женщина живёт в полную силу: занимается лайф-коучингом и ведёт свою программу на YouTube. RT поговорил с Еленой и узнал, почему она пока не собирается бороться за лекарства, как научиться принимать себя такой, какая ты есть, и где найти мужчину своей мечты. О диагнозе «спинальная мышечная атрофия II типа» родители Елены Бычковой узнали, когда девочке было всего 11 месяцев. Про СМА и сейчас известно немногое — а уж тем более 30 лет назад. Врачи сказали, что Лена проживёт максимум три года, а её маме посоветовали рожать ещё одного ребёнка. Люди с диагнозом СМА II типа обычно живут дольше: болезнь прогрессирует медленнее, чем у пациентов с I типом — т...
Правительство России включило препарат «Спинраза» для лечения СМА в перечень жизненно необходимых лекарств

Правительство России включило препарат «Спинраза» для лечения СМА в перечень жизненно необходимых лекарств

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ
Правительство России внесло нусинерсен («Спинразу») в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Об этом говорится в распоряжении премьера Михаила Мишустина. «Спинраза» — единственный препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, зарегистрированный в России. Распоряжение правительства вступит в силу с 1 января следующего года. Директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко в разговоре с «Новой газетой» отметила, что финальное решение правительства ожидалось 3,5 месяца. Минздрав в начале августа рекомендовал включить в перечень жизненно необходимых лекарств. Однако Федеральная антимонопольная служба предлагала отложить это, объяснив свою позицию высокой стоимостью препарата. Вице-премьер Татьяна Голикова отмечала, что со следую...
Дорогие люди. У государства «нет денег» на их жизни (Документальный фильм)

Дорогие люди. У государства «нет денег» на их жизни (Документальный фильм)

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ, ПЕРСОНАЛИИ
Сейчас в России умирают дети, которых можно спасти, просто купив им лекарство. Люди отправляют смсками по сто рублей со своих старых смартфонов. Отправляют сотни тысяч с меценатских счетов. Но правительство России не торопится. Помощь диктатуре Лукашенко за 20 лет обошлась России в 109 млрд долларов, это 872 000 ампул лекарства. Поддержка Сирии стоила 7,5 млрд долларов, это 59 816 ампул лекарства. Годовая зарплата Сечина: 6,184 млн долларов, это 49 ампул лекарства. Больному СМА в первый год лечения нужно всего шесть таких ампул, а в последующие — по три. И так всю жизнь. При поддержке Соучастников мы сняли фильм о тех, о ком писали весь этот год. Посмотрите его и ответьте себе на вопрос: что не так с государством и правительством, для которых война дороже детей? ...
Пациенты-«смайлики»: как в Петербурге лечат детей со спинальной мышечной атрофией

Пациенты-«смайлики»: как в Петербурге лечат детей со спинальной мышечной атрофией

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Сколько в Петербурге детей имеют диагноз спинальная мышечная атрофия (СМА) и как их лечат? Об этом «ПД» рассказала главный детский невролог Петербурга, заслуженный врач РФ Любовь Бессонова Диагноз СМА – спинальная мышечная атрофия – сейчас слышал, наверное, каждый. Месяца не проходит, чтобы в прессе не появилась история трагедии очередного маленького «смайлика» – так ласково называют детей с этим тяжелым диагнозом. Одна из целей таких публикаций – сбор денег на один из самых дорогих препаратов в мире, стоимость которого исчисляется миллионами рублей. Так ли он эффективен, какие есть способы предупредить и вылечить СМА? Сколько в Петербурге «смайликов» – Любовь Борисовна, сколько сейчас в Петербурге детей имеют диагноз СМА, какие еще тяжелые неврологические диагнозы у маленьких петербу...
Неудобный препарат. Год назад в России зарегистрировали первое лекарство для лечения СМА. Но больным оно до сих пор недоступно. Почему?

Неудобный препарат. Год назад в России зарегистрировали первое лекарство для лечения СМА. Но больным оно до сих пор недоступно. Почему?

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
16 августа 2019 года российский Минздрав зарегистрировал первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — «Спинразу». Пациенты с этим редким заболеванием ежедневно теряют двигательные навыки. Больные с самой тяжелой формой умирают, не дожив до двух лет. Одобрение «Спинразы» дало им надежду на новую жизнь, в которой они могли бы сидеть без поддержки, стоять и даже ходить. Тем не менее препарат до сих пор остается недоступным большинству пациентов. «Новая» рассказывает, что произошло за год с момента регистрации лекарства в России. «Спинраза» — первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Он увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2. При регулярной терапии «Спинраза» останавливает развитие СМА и возвращает больному утраченные двигательные...
В США зарегистрирован рисдиплам от Roche для лечения СМА

В США зарегистрирован рисдиплам от Roche для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило регистрацию Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от двух месяцев. В марте 2020 года компания подала досье на регистрацию этого препарата в России. Мировой объем продаж рисдиплама может достигнуть, по подсчетам аналитиков, $2 млрд в год. В клинических испытаниях рисдиплама участвуют более 450 пациентов в возрасте от 2 месяцев до 60 лет с различными симптомами и нарушениями двигательных функций. Одобрение основано на данных двух КИ – Firefish у младенцев в возрасте от 2 до 7 месяцев и плацебо-контролируемого исследования Sunfish с участием детей и взрослых от 2 до 25 лет, в том числе со СМА 2 и 3 типов. В ходе исследования Firefish 41% младе...
В России семьи детей со СМА, которые год получали «Спинразу», не могут добиться продолжения лечения

В России семьи детей со СМА, которые год получали «Спинразу», не могут добиться продолжения лечения

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
В 2019 году международная корпорация «Биоген» запустила в России гуманитарную программу раннего доступа к «Спинразе». 41 ребенку со спинальной мышечной атрофией (СМА) бесплатно поставили уколы препарата, который приостановил развитие болезни.  Терапия «Спинразой» нужна людям со СМА на протяжении всей жизни. Предполагалось, что после окончания программы раннего доступа затраты на лечение возьмет на себя государство. Однако 13 детям не подтвердили продолжение терапии. Что будет, если дети не получат очередной укол «Спинразы»? Почему родителям не удается добиться продолжения лечения? Как изменилось состояние детей, которые год получали препарат? На эти вопросы «Таким делам» ответили родители детей со СМА, директор фонд «Семьи СМА» Ольга Германенко и врач-невролог Елена Сапего. Как ...