Четверг, 30 июня
Shadow

Метка: Спинраза (Spinraza)

В России проводят испытания препарата от спинальной мышечной атрофии

В России проводят испытания препарата от спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Сегодня в мире существует три препарата, которые надо принимать пожизненно. Сейчас в мире для лечения СМА используют препараты "Спинраза" и "Золгенсма". Один укол «Золгенсмы» стоит около $2,125 млн. Российский препарат может стать достойной альтернативой, доступной для людей с таким диагнозом. Минздрав России сообщил, что компания Biocad подала заявку на клинические испытания отечественного лекарства от спинальной мышечной атрофии. Председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов отметил, что при успешном прохождении клинических испытаний препарат сможет обеспечить импортозамещение аналогичных лекарств. Источник vkpress.ru Biocad подала заявку...
Опубликованы результаты III фазы клинического исследования Золгенсма

Опубликованы результаты III фазы клинического исследования Золгенсма

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Группа ученых из Великобритании, США, Канады, Австралии, Японии и представители швейцарской Novartis 17 июня опубликовали в журнале Nature Medicine финальные результаты III фазы клинического исследования (КИ) самого дорогого в мире генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) – Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Согласно результатам КИ, своевременное введение препарата останавливает прогрессирование заболевания. Речь идет о КИ SPR1NT, которое проводилось с апреля 2018 года по январь 2022 года. В нем принимали участие дети в возрасте до 6 недель (42 дня) с несколькими копиями в гене SMN2. Изначально в исследовании было заявлено 30 человек, но в ходе КИ один участник выбыл (причины исследователи не раскрывают). Ученые в статье отмечают, что у пациен...
В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсма»

В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсма»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма» работает не у всех пациентов, заявил гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава России Виталий Омельяновский. По его словам, из-за этого за лечение приходится платить несколько раз. Его слова приводит «Фармвестник». «Мы закупили этот препарат по баснословным деньгам, больным детям сделали уколы, но почему-то у них клиника не ушла, и они опять возвращаются на ту терапию, которая была. Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — сказал Омельяновский на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ). Он заявил, что в отсутствии механизма возврата инвестиций за неэффективно пролеченный случай государство вынуждено расходовать лишние ден...
В Аргентине открыли новый метод лечения спинальной мышечной атрофии

В Аргентине открыли новый метод лечения спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Аргентинские учёные открыли новый метод лечения спинальной мышечной атрофии, которая обычно приводит к нарушению работы мышц ног, а также головы и шеи. СМА – наследственное заболевание, которое постепенно разрушает двигательные нейроны, влияя на такие функции, как речь, ходьба, дыхание и глотание. Исследования проводили на клетках человека в лабораторной среде, а также на мышах. Следующим шагом станут клинические испытания на пациентах. Если эффективность нового метода подтвердится, то это намного удешевит лечение. Нынешний вариант очень дорогостоящий. В основе открытия аргентинских учёных лежит давно известный препарат нусинерсен. Его разработал уругвайский учёный Адриан Крайнер. Он помогает замедлить развитие болезни. Исследователи из Аргентины решили сочетать его с вальпроевой ...
Пациент со СМА выиграл суд за дорогой препарат и умер от ошибки врачей

Пациент со СМА выиграл суд за дорогой препарат и умер от ошибки врачей

НОВОСТИ
Житель Тюмени с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) год добивался от региональных властей препарата стоимостью 22 миллиона рублей. Его борьба увенчалась успехом — он подтвердил свое право на бесплатный прием перорального сиропа «Эврисди» в суде. Однако спустя две недели мужчина умер в больнице. Родственники винят в его смерти врачей. Подробности сообщил Telegram-канал Baza. Смерть пациента могла произойти из-за врачебной ошибки: ему подключили кислород при невычищенных легких, в результате чего сердце мужчины остановилось. Препараты от СМА очень дорогие. Один укол препарата «Золгенсма», который борется с последствиями болезни, стоит более двух миллионов долларов. Получить лечение взрослому в России непросто: государство оплачивает препараты для детей со СМА, а лечение вз...
«Нелепая случайность»? О ней писали Трампу, ей сделали укол за 160 млн рублей: как сейчас живет Лиза с Урала

«Нелепая случайность»? О ней писали Трампу, ей сделали укол за 160 млн рублей: как сейчас живет Лиза с Урала

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
О девочке Лизе из маленькой уральской деревни Боярка все узнали после того, как ее родители написали письмо Дональду Трампу. Тогда Лизе только что поставили диагноз «спинально-мышечная атрофия — СМА 1-го типа». Еще совсем недавно дети с таким заболеванием не доживали до двух лет. Но у Лизы был шанс: когда у нее выявили СМА, уже появились препараты, способные остановить болезнь. Один из них — «Золгенсма», одна инъекция стоила около 160 миллионов рублей. Препарат тогда не был зарегистрирован в России, и родители должны были сами искать этот чудо-укол и спасти ребенка. Казалось, что собрать такую сумму для ребенка, живущего в деревне, нереально. Алексей и Алена Краюхины обращались в различные государственные инстанции и от отчаяния даже написали американскому президенту. Впрочем, помощь...
«Надеемся, что это недоразумение». «Круг добра» решил не покупать препарат «Золгенсма» детям старше двух лет

«Надеемся, что это недоразумение». «Круг добра» решил не покупать препарат «Золгенсма» детям старше двух лет

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Фонд «Круг добра» изменил критерии препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 килограмма. Об этом сообщается на сайте фонда. Такое решение в благотворительной организации объяснили тем, что в инструкции к «Золгенсма» указано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 килограмма ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены». Компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет, сообщили в «Круге добра». «Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой до...
Малышка со спинально-мышечной атрофией встала на ножки после укола за два миллиона долларов

Малышка со спинально-мышечной атрофией встала на ножки после укола за два миллиона долларов

НОВОСТИ
Благотворители собрали два миллиона долларов на лечение девочки из Новосибирска со спинально-мышечной атрофией. На пожертвования ребенку поставили «золотой укол», после которого малышка начала проходить гормональный курс и выполнять различные упражнения. С каждым месяцем она совершенствовалась – девочка научилась самостоятельно есть, дышать и сидеть. А недавно она поразила родителей тем, что смогла удержаться на ногах. София Дарбинян родилась с редким генетическим заболеванием. Девочка почти не двигала ручками и ножками. На отклонения в развитии малышки первым обратил внимание невролог. Он предположил, что у Софии может быть синдром вялого ребенка. После этого родители повели дочь по врачам. Только в июне 2020 года Софе поставили точный диагноз – спинально-мышечная атрофия (СМА). Спе...
Забота о «смайликах»: что будет с лекарствами от СМА?

Забота о «смайликах»: что будет с лекарствами от СМА?

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Фармацевтическому рынку России ничто не угрожает. Об этом на неделе заявили в Минздраве. Несмотря на западные санкции, ни одна иностранная компания не отказалась от поставок лекарств. Кроме того, страна уже давно перешла на долгосрочные контракты, в том числе, на препараты для лечения тяжелых генетических заболеваний, многие из которых не имеют аналогов в России, а производятся только на Западе. Как в случае со спинальной мышечной атрофией. И это самые дорогие лекарства в мире. Медицинский обозреватель «МИР 24» Анастасия Глебова попыталась понять, из чего складывается столь высокая цена. Егор Зайцев – «смайлик» – так называют людей со спинальной мышечной атрофией. Смущается перед камерой, но старается пройти красиво. Только он и его семья знают: какова цена этих неуверенных шагов. С...
«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации

«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями могут получить необходимые им препараты с помощью нового государственного учреждения — фонда «Круг добра». Его глава Александр Ткаченко рассказал “Ъ” об итогах первого года работы организации и ее перспективах на 2022 год. Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными), заболеваниями «Круг добра» создан 5 января 2021 года указом президента Владимира Путина. Перед нами поставлена непростая, но понятная задача: если для ребенка с тяжелым, в том числе орфанным, заболеванием есть патогенетическая терапия, существует лекарственный препарат с доказанной эффективностью, «Круг добра» должен его обеспечить. В первый год своего существования мы рассмотрели все орфанные заболевания, для...
Спасти нельзя убить: как лечат людей со СМА в Казахстане

Спасти нельзя убить: как лечат людей со СМА в Казахстане

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Спинальная мышечная атрофия. Генетический «убийца номер один» детей до двух лет. Как лечат людей со СМА в Казахстане? - Как родители в Восточно-Казахстанской области борются за самое дорогое в мире лекарство для своих детей; - Почему от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители? - Укол совести: как спасти детей с редкими тяжёлыми заболеваниями в Казахстане?  Источник: https://24.kz/ru/tv
Как распознать аферу за сбором денег для больных детей

Как распознать аферу за сбором денег для больных детей

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, МЕДИА, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Медицинские документы, страшные диагнозы, выписки из банковских счетов — в Сети часто встречаются страницы с просьбами помочь деньгами на лечение ребенка. С первого взгляда не скажешь, что это обман. Порой и сами родители больных детей становятся жертвами «развода»: мошенники наживают миллионы на чужой беде. Как их распознать — в материале РИА Новости. «Нужна помощь — обращайся» Бывший футболист ФК «Текстильщик» Александр Солодков из Иваново в прошлом году пожертвовал около двух миллионов на лечение шестилетнего Давида. Деньги перечислял Тариелу Гелашвили, якобы отцу мальчика. Позже выяснилось, что ребенка не существует, а мошенники скрылись. Началось все с личного сообщения в инстаграме: некая Карина, которая представилась менеджером семьи Гелашвили, прошлой зимой попросила Алекс...