Будет исследоваться безопасность, переносимость и влияние ACE-031 на состав тела, силу и функциональность мышц у способных ходить пациентов
CAMBRIDGE, Mass.—(BUSINESS WIRE)—May 5, 2010 — Acceleron Pharma, Inc., биофармацевтическая компания, разрабатывающая новые препараты для модуляции роста клеток и тканей, включая мышечные, костные, жировые клетки, красные клетки крови и сосудистой сети, анонсировала инициацию фазы 2 клинического исследования ACE-031 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), тяжелым нервномышечным заболеванием. ACE-031 — исследуемый протеиновый препарат, способствующий росту мышь и увеличения их силы посредством ингибирования сигналов клеток поверхностных рецепторов, называемых активиновыми рецепторами тип IIB (ActRIIB)
«Мы полны энтузиазма по поводу терапевтического потенциала ACE-031 для МДД, основанного на его неоспоримой преклинической и клинической активности», говорит Matthew Sherman, M.D., Chief Medical Officer at Acceleron. «Пациенты с ММД страдают от прогрессирующей мышечной слабости, существенно влияющей на их способность к хождению, самостоятельному дыханию и независимости в повседневной жизни , а терапия с ACE-031 имеет потенциал к увеличению силы мышц и замедлению прогрессирования заболевания»
«В преклинических исследованиях на mdx-мышах ACE-031 показал сильное воздействие на рост мышечной массы» — говорит Jasbir Seehra, PhD, Chief Scientific Officer и сооснователь Acceleron. «В этих исследованиях также показаны улучшения силы и функционирования мышц, которые мы надеемся провести в клиническую практику для пациентов с МДД»
О клиническом исследовании фазы 2
Исследование фазы 2 — рандомизированное, двойное слепое, плацебо контролируемое, масштабируемое по дозе исследование для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики ACE-031 у пациентов с МДД, получающих параллельное лечение кортикостероидами. Дополнительно исследование покажет воздействие ACE-031 на безжировую (мышечную) массу, мышечную силу, мышечную функцию, легочную функцию и качество жизни. В исследовании фазы 1 с одной дозой ACE-031 с участием здоровых женщин в постменопаузе наблюдался быстрый и устойчивый дозозависимый рост мышечной массы и их объема, вместе с улучшенными маркерами резорбции и формирования костей.
Исследование проводится на нескольких площадках в Канаде. Acceleron обсуждает с регуляторными органами некоторых стран возможность расширения исследований на эти страны.
Об ACE-031
ACE-031 — исследуемый протеиновый препарат, способствующий формированию мышц и увеличению их силы путем ингибирования сигналов через клетки поверхностных рецепторов, известных как активиновые рецепторы тип II (ActRIIB) ACE-031 — полностью человеческий, рекомбинантный синтезированный протеин, созданный присоединением части человеческого рецептора ActRIIB к части человеческого антитела. Так создана свободно циркулирующая «заманивающая» версия ActRIIB, которая удаляет такие протеины, как GDF-8 (myostatin), ограничивающие рост и регенерацию мышц. Недавние исследования с ACE-031 дали предположение, что блокирования сигналов через ActRIIB может быть действенным способом для увеличения мышечной массы и улучшения физической функциональности. В ряде животных моделей мышечных заболеваний, включая модели мышечной дистрофии, БАС и утраты мышц, ассоциированной со стероидной терапией, андрогенными факторами или возрастом, ACE-031 увеличивал мышечную массу, силу и физическую функциональность
Contact: Acceleron Pharma:
Steven Ertel, 617-649-9234
Vice President, Corporate Development