мышцы | МИОПАТИЯ.BY

Уехавшие за границу уфимцы из-за болезни сына СМА получили инъекцию дорогого препарата «Спинраза»

от: Ноябрь 11, 2019Нет комментариев

«Сегодня, 7 ноября 2019 года, Ратмиру была сделана первая спасительная инъекция Спинразы. Спасибо всем вам! Мы это сделали, ребята…» — такой пост опубликовала молодая мама из... Читать далее

Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

от: Октябрь 15, 2019Нет комментариев

Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, к... Читать далее

В Петербурге и Москве появится социальная реклама в поддержку детей с миодистрофией Дюшенна

от: Сентябрь 08, 2019Нет комментариев

Благотворительный фонд «МойМио» запускает проект социальной рекламы «Жить дольше» в поддержку мальчиков с миодистрофией Дюшенна. Проект приурочен к 7 сентября — Международному дню... Читать далее

Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

от: Июль 27, 2019Нет комментариев

Чтобы вернуть животным, обездвиженным тяжёлым заболеванием, возможность снова двигаться, учёные изменили работу их ДНК. Поясним, что люди по мере прогрессирования подобного недуга... Читать далее

CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

от: Июль 26, 2019Нет комментариев

Применение искусственного активатора генов на основе каталитически неактивного белка dCas9 позволило эффективно увеличить экспрессию гена ламинина в мышцах мышей, больных мышечной... Читать далее

Исследователи с помощью генной терапии сумели значительно улучшить состояние детей с миопатией.

от: Май 20, 2019Нет комментариев

Миопатиями называют целую группу заболеваний, затрагивающих мышцы и нервы, которые ими управляют. Среди миопатий есть врождённые, как, например, миотубулярная миопатия – она встреч... Читать далее

Дети с тяжелым диагнозом не вписываются в бюджет эстонского государства

от: Май 16, 2019Нет комментариев

Несколько семей, проживающих в Эстонии, вынуждены наблюдать, как их дети угасают из-за редкого заболевания, а Больничная касса разводит руками, хотя лекарство существует. В Эстонии... Читать далее

Одна Таня на 120 семей. Благодаря читателям «Имен» теперь у детей с генетическими болезнями есть свой доктор!

от: Май 02, 2019Нет комментариев

Оля простудилась. Врач в поликлинике прописал Оле таблетки от кашля — и Оля чуть не умерла. Всё потому, что у Оли — спинально-мышечная амиотрофия — редкое генетическое заболевание,... Читать далее

Улан-удэнка с миопатией нашла в себе силы не только отказаться от эвтаназии и начать новую жизнь в США

от: Апрель 03, 20191 комментарий

Наталья Антонова планирует не только пройти лечение, но и начать новую жизнь в США Улан-удэнка с редким генетическим заболеванием нашла в себе силы не только отказаться от эвтанази... Читать далее

Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

от: Март 11, 2019Нет комментариев

Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты исследования опубликова... Читать далее

Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии

от: Март 05, 2019Нет комментариев

«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка отредактировали геном мышей, больных миодистроф... Читать далее

Сила взгляда. Тяжелая история о том, как два брата со СМА взаимодействуют с миром глазами. Но живут и мечтают

от: Февраль 28, 2019Нет комментариев

Богдану 18 лет. Недавно он увлекся музыкой и теперь регулярно добывает автографы любимых групп для себя и друзей. Полгода назад сделал сайт, чтобы начать заниматься продажами. Помо... Читать далее