Zolgensma / Золгенсма | МИОПАТИЯ.BY

Дек232020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Маленькому Лене сделали укол, деньги на который собирали всей страной

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

История, за которой следила вся страна. История, где неравнодушие и любовь помогли сотворить чудо. Ведь иначе и назвать то, что накануне произошло с маленьким Леней, ему сделали укол, деньги на который собирали всем миром. Вы, наши зрители, восприняли боль этого малыша со спинально-мышечной атрофией, как свою, и теперь у него все будет хорошо. Вместе можем так много, и теперь на нашу общую поддержку очень надеется и другая семья, где очень любят маленького Руслана с большими, грустными и все понимающими глазами. – Ленька, привет! Ну что, пойдем сегодня с тобой, полечимся? Нам каждая минутка дорога. Леня, конечно, не осознает, что это — один из главных дней в его пока небольшой, но такой непростой жизни. – Леня хорошо спал. А я практически не спала. Все потому, что этому...

Дек182020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Болезнь остановлена». История Даши, которой первой в Беларуси сделали самый дорогой укол в мире

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Даше Шепетовской всего год и четыре месяца, но она уже вошла в историю Беларуси. Год назад родители малышки узнали, что у их дочери спинально мышечная атрофия — тяжелое генетическое заболевание. Вчера, 17 декабря впервые в нашей стране малышке ввели лекарство, которое применяется для лечения СМА и считается самым дорогим в мире. Препарат девочка выиграла в лотерею. «Во время процедуры дочка вела себя спокойно и даже немного агукала, — улыбается ее мама Галина. Сейчас Галина и Даша находятся в РНПЦ «Мать и дитя». К 31 декабря их должны выписать, так что новый 2021 мама с дочкой планируют встречать дома. Семья надеется, что следующий год будет для них спокойнее нынешнего. А сейчас, пока крошка тихонько лежит в своей кроватке, Галина рассказывает, сколько всего они пережили за последни...

Дек172020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Первый в истории страны случай». В Беларуси ребенку со СМА ввели самый дорогой в мире генный препарат

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

В РНПЦ «Мать и дитя» 17 декабря ребенку со спинальной мышечной атрофией впервые в стране ввели самый дорогой в мире генный препарат — онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Это лекарство применяется для лечения детей со СМА, сообщает Минздрав Беларуси. Коммерческая стоимость препарата — около 2,5 млн долларов. Препарат получила Даша Шепетовская. — Это первый в истории страны случай. Введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей и содействию Минздрава на всех этапах поставки препарата в страну, — заявил директор центра Сергей Васильев. По словам замдиректора центра Елены Улезко, теперь в стране есть команда специалистов с опытом работы по генной терапии СМА. — Коммерческая стоимость препарата составляет около 2,5 млн долларов. Малышка, которая стала пе...

Дек152020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Лечить нельзя убить. Истории семей, которые пытаются спасти своих малышей и тех, кто борется за чужих детей, потому что своих спасти они не успели.

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

Спинальная мышечная атрофия — смертельное генетическое заболевание. Родившийся с таким диагнозом малыш сначала перестаёт двигаться, потом — дышать. Лекарства есть, и, если ребёнок со СМА получит лечение вовремя, он не будет отличаться от здоровых сверстников. Но все эти препараты стоят слишком дорого. Без помощи благотворительных фондов, частных спонсоров или государства семьи не могут вылечить своих сыновей и дочерей. И дети-СМАйлики умирают, так и не дождавшись лечения. Мария Финошина, автор фильма «Лечить нельзя убить», рассказывает истории семей, которые пытаются спасти своих малышей. А также истории тех, кто борется за чужих детей, потому что своих спасти они не успели. Источникhttps://doc.rt.com/filmy/lechit-nelzya-ubit/...

Дек142020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Телеканалы и соцсети призывают нас каждый день скинуться на лечение больному ребенку. При этом называются всё более фантастические суммы стоимости лечения и лекарства – 20, 50, 100 миллионов рублей и более. Да большинство из нас даже не представляет, как эти деньги выглядят, если их сложить ровными пачками. Вот вам только одна история. У младенца Руслана из Санкт-Петербурга спинально-мышечная атрофия (СМА). Страшный диагноз, при котором мышцы не развиваются, ребенок не может двигаться, глотать, дышать и спустя какое-то время умирает. СМА не вылечить обычными препаратами, помогают только разработки американских фармацевтов – лекарства «Спинраза» или «Золгенсма». Первое – для комплексного лечения, когда инъекции нужно делать пожизненно. Второе - инновационное. Всего один укол и болезнь отст...

Дек72020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Василиса набирается сил»: как живёт девочка со СМА, выигравшая в лотерею препарат за 175 млн рублей

ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

Видеоагентство RT Ruptly пообщалось с жительницей Челябинска Викторией Кубышкиной. У её двухлетней дочери Василисы редкое генетическое заболевание — спинальная мышечная атрофия (СМА). Девочка получила одну из 100 бесплатных доз препарата «Золгенсма», которые разыгрываются в лотерее от компании-производителя. Один укол способен вылечить от СМА. Доза стоит 175 млн рублей. Василисе успели ввести препарат до того, как ей исполнилось два года. Это значит, что последствия болезни во взрослом возрасте сведены к минимуму. Врачи уже отмечают улучшения: девочка научилась сидеть, у неё укрепляется мышечный каркас. https://russian.rt.com...

Ноя262020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Правительство России включило препарат «Спинраза» для лечения СМА в перечень жизненно необходимых лекарств

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ

Правительство России внесло нусинерсен («Спинразу») в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Об этом говорится в распоряжении премьера Михаила Мишустина. «Спинраза» — единственный препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, зарегистрированный в России. Распоряжение правительства вступит в силу с 1 января следующего года. Директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко в разговоре с «Новой газетой» отметила, что финальное решение правительства ожидалось 3,5 месяца. Минздрав в начале августа рекомендовал включить в перечень жизненно необходимых лекарств. Однако Федеральная антимонопольная служба предлагала отложить это, объяснив свою позицию высокой стоимостью препарата. Вице-премьер Татьяна Голикова отмечала, что со следую...

Ноя242020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Дорогие люди. У государства «нет денег» на их жизни (Документальный фильм)

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ, ПЕРСОНАЛИИ

Сейчас в России умирают дети, которых можно спасти, просто купив им лекарство. Люди отправляют смсками по сто рублей со своих старых смартфонов. Отправляют сотни тысяч с меценатских счетов. Но правительство России не торопится. Помощь диктатуре Лукашенко за 20 лет обошлась России в 109 млрд долларов, это 872 000 ампул лекарства. Поддержка Сирии стоила 7,5 млрд долларов, это 59 816 ампул лекарства. Годовая зарплата Сечина: 6,184 млн долларов, это 49 ампул лекарства. Больному СМА в первый год лечения нужно всего шесть таких ампул, а в последующие — по три. И так всю жизнь. При поддержке Соучастников мы сняли фильм о тех, о ком писали весь этот год. Посмотрите его и ответьте себе на вопрос: что не так с государством и правительством, для которых война дороже детей? ...

Окт292020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В Канаде семья месяцами собирала миллионы долларов на лечение дочери, но случайно выиграла его совершенно бесплатно

НОВОСТИ

Канадская семья ван Доормаал месяцами собирала деньги на лечение семимесячной дочери Люси, которая родилась со спинальной-мышечной атрофией (СМА). Но после того, как семья собрала почти 2 миллиона на сложную операцию, девочку случайно выбрали для бесплатного лечения.Об этом пишет CNN. Фармацевтическая компания Novartis Gene Therapies выбрала Люси случайным образом для лечения по «Программе управляемого доступа» (MAP). Как объясняют в фармкомпании, иногда пациентам со сложными заболеваниями необходимы лекарства, которые еще не утверждены или не доступны в их стране. Именно с этим помогает программа Novartis. У Люси диагностировали 1 тип СМА, то есть агрессивную и тяжелую форму заболевания. Эта наследственная болезнь приводит к гибели нервных клеток, ответственных за движение м...

Июл232020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В России ребенок со СМА выиграл лечение препаратом в лотерею

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В России ребенок со спинальной мышечной атрофией (СМА) впервые выиграл в лотерею бесплатное лечение препаратом «Золгенсма», рассказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Программа бесплатного распределения лекарства действует в странах, где не одобрены его продажи, с конца 2019 года. Работает она так: раз в две недели комиссия отбирает случайным образом поданную врачами заявку. В свою очередь, в фонде «Семьи СМА» считают такой подход некорректным. «На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения, рождает множество этических вопросов» Напомним, в апр...

Июл42020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Нам сказали: смиритесь, не привыкайте к ребенку, исход будет один – он умрет»: В Россию вернулся годовалый Дима Тишунин, который прошел уникальную генную терапию

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Родителям удалось собрать космическую сумму на спасение своего ребенка Встречаемся на детской площадке у многоэтажки на юго-западе Москвы, где семья сейчас снимает квартиру. Разумеется, с соблюдением всех мер безопасности - все в масках. - Диме сейчас никак нельзя заболеть, - объясняет отец, Александр Тишунин. Дима - мальчик-улыбашка - сидит в коляске. Несколько месяцев назад историей Димы Тишунина прониклась вся страна. Мальчика с редчайшим диагнозом СМА (спинальная мышечная атрофия) спасали всем миром, собирая деньги на дорогостоящую генную терапию, которую можно было получить только за рубежом. И в итоге произошло настоящее чудо. «ДО 5 МЕСЯЦЕВ ДИМА ХОРОШО РАЗВИВАЛСЯ» Александр и Виктория Тишунины когда-то закончили с отличием один московский вуз - Российский государственн...

Июн262020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«На врачей давят, чтобы не назначать лекарства»

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

Сотни детей и взрослых в России мучительно умирают от редких болезней. Почему им не могут помочь? Президент Владимир Путин объявил, что со следующего года в России повысится подоходный налог с 13 до 15 процентов для тех, чей годовой доход превышает пять миллионов рублей. За счет этого планируется дополнительно получить 60 миллиардов рублей, и президент пообещал направить их на лечение детей с редкими (орфанными) болезнями. «Лента.ру» поговорила с представителями благотворительных фондов, занимающихся помощью таким больным, и узнала почему люди, в том числе дети, часто умирают, так и не дождавшись своего лекарства. «Вместо того чтобы отчаянно бороться с собственной страной в судах» Ольга Германенко, руководитель фонда помощи людям со спинальной мышечной атрофией «Семьи СМА»: Редких ...