Золгенсма (Zolgensma) | МИОПАТИЯ.BY

Апр302022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Надеемся, что это недоразумение». «Круг добра» решил не покупать препарат «Золгенсма» детям старше двух лет

Фонд «Круг добра» изменил критерии препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 килограмма. Об этом сообщается на сайте фонда. Такое решение в благотворительной организации объяснили тем, что в инструкции к «Золгенсма» указано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 килограмма ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены». Компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет, сообщили в «Круге добра». «Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой до...

Мар222022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Novartis приостанавливает клинические испытания в России на фоне боевых действий в Украине

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis прекращает клинические испытания новых препаратов в России в связи с боевыми действиями в Украине. Соответствующее заявление появилось на сайте корпорации. Клинические испытания — обязательное условие для регистрации лекарств в России. Это значит, что продажа новых препаратов Novartis в России будет затруднено. Корпорация также заявила, что пожертвовала 3 млн. долларов в помощь беженцам из Украины, и осудила боевые действия России. Ранее сообщалось, что компания приостановит инвестиции и рекламную деятельность в России. Novartis производит самый дорогой препарат в мире «Золгенсма», который используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Укол этого лекарства способен полностью вылечить человека. Существуют и другие препара...

Мар182022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Поставки препарата «Золгенсма» в РФ осуществляются без задержек

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Поставки лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей "Золгенсма" идут в плановом режиме, сообщили в фонде "Круг добра". "Закупки лекарственного препарата "Золгенсма" идут в плановом режиме. Практически еженедельно рассматриваются новые заявки, и поставки осуществляются без задержек", - сказали "Интерфаксу" в фонде в среду. Отмечается, что швейцарская фармацевтическая компания Novartis, которая производит этот препарат, сохранила прежнюю стоимость. Ранее сообщалось, что швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG приостанавливает инвестиции и коммерческую деятельность в России из-за военной операции на Украине. Однако ее завод в Санкт-Петербурге продолжит производить медикаменты для российского рынка, сообщило агентство Bloomberg со ссылкой на заявление компании. На ...

Мар152022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Малышка со спинально-мышечной атрофией встала на ножки после укола за два миллиона долларов

НОВОСТИ

Благотворители собрали два миллиона долларов на лечение девочки из Новосибирска со спинально-мышечной атрофией. На пожертвования ребенку поставили «золотой укол», после которого малышка начала проходить гормональный курс и выполнять различные упражнения. С каждым месяцем она совершенствовалась – девочка научилась самостоятельно есть, дышать и сидеть. А недавно она поразила родителей тем, что смогла удержаться на ногах. София Дарбинян родилась с редким генетическим заболеванием. Девочка почти не двигала ручками и ножками. На отклонения в развитии малышки первым обратил внимание невролог. Он предположил, что у Софии может быть синдром вялого ребенка. После этого родители повели дочь по врачам. Только в июне 2020 года Софе поставили точный диагноз – спинально-мышечная атрофия (СМА). Спе...

Мар132022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Забота о «смайликах»: что будет с лекарствами от СМА?

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Фармацевтическому рынку России ничто не угрожает. Об этом на неделе заявили в Минздраве. Несмотря на западные санкции, ни одна иностранная компания не отказалась от поставок лекарств. Кроме того, страна уже давно перешла на долгосрочные контракты, в том числе, на препараты для лечения тяжелых генетических заболеваний, многие из которых не имеют аналогов в России, а производятся только на Западе. Как в случае со спинальной мышечной атрофией. И это самые дорогие лекарства в мире. Медицинский обозреватель «МИР 24» Анастасия Глебова попыталась понять, из чего складывается столь высокая цена. Егор Зайцев – «смайлик» – так называют людей со спинальной мышечной атрофией. Смущается перед камерой, но старается пройти красиво. Только он и его семья знают: какова цена этих неуверенных шагов. С...

Мар22022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями могут получить необходимые им препараты с помощью нового государственного учреждения — фонда «Круг добра». Его глава Александр Ткаченко рассказал “Ъ” об итогах первого года работы организации и ее перспективах на 2022 год. Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными), заболеваниями «Круг добра» создан 5 января 2021 года указом президента Владимира Путина. Перед нами поставлена непростая, но понятная задача: если для ребенка с тяжелым, в том числе орфанным, заболеванием есть патогенетическая терапия, существует лекарственный препарат с доказанной эффективностью, «Круг добра» должен его обеспечить. В первый год своего существования мы рассмотрели все орфанные заболевания, для...

Фев262022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Мы выдохнули». Как живет мальчик со СМА из Тимашевска, которому Моргенштерн помог собрать 168 млн рублей на лечение

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

У Ильи Худобы — редкое генетическое заболевание — спинальная мышечная атрофия (СМА) второго типа. Осенью прошлого года мальчику собрали 168 миллионов рублей на укол «Золгенсмы». Это препарат генной терапии, одна-единственная доза которого позволяет остановить развитие болезни. Сбор на препарат родители Ильи вели самостоятельно, их поддерживали благотворительные фонды и волонтеры, но самую большую роль сыграл рэпер Моргенштерн. Артист объявил настоящий флешмоб в соцсетях, жертвовал миллионы и призывал армию подписчиков не остаться в стороне. Он даже съездил в гости к мальчику и по итогам поездки выпустил 40-минутное видео, которое помогло закрыть сбор. Посмотреть эту публикацию в Instagram Пу...

Фев142022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Спасти нельзя убить: как лечат людей со СМА в Казахстане

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Спинальная мышечная атрофия. Генетический «убийца номер один» детей до двух лет. Как лечат людей со СМА в Казахстане? - Как родители в Восточно-Казахстанской области борются за самое дорогое в мире лекарство для своих детей; - Почему от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители? - Укол совести: как спасти детей с редкими тяжёлыми заболеваниями в Казахстане? Источник: https://24.kz/ru/tv

Фев142022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Как распознать аферу за сбором денег для больных детей

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, МЕДИА, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Медицинские документы, страшные диагнозы, выписки из банковских счетов — в Сети часто встречаются страницы с просьбами помочь деньгами на лечение ребенка. С первого взгляда не скажешь, что это обман. Порой и сами родители больных детей становятся жертвами «развода»: мошенники наживают миллионы на чужой беде. Как их распознать — в материале РИА Новости. «Нужна помощь — обращайся» Бывший футболист ФК «Текстильщик» Александр Солодков из Иваново в прошлом году пожертвовал около двух миллионов на лечение шестилетнего Давида. Деньги перечислял Тариелу Гелашвили, якобы отцу мальчика. Позже выяснилось, что ребенка не существует, а мошенники скрылись. Началось все с личного сообщения в инстаграме: некая Карина, которая представилась менеджером семьи Гелашвили, прошлой зимой попросила Алекс...

Фев102022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Круг добра» призывает производителя «Золгенсмы» ускорить вывод препарата на российский рынок

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Фонд «Круг добра» призывает компанию-производителя ускорить процедуры для вывода препарата «Золгенсма» на российский рынок. После этого его сможет закупать не только фонд, но и благотворительные организации. Этот препарат для лечения СМА самый дорогой в мире — один укол стоит 2,125 млн долл. В связи с публикациями об отказах врачебных консилиумов в назначении препарата «Золгенсма» фонд «Круг добра» на своем портале пояснил ситуацию. «Золгенсма» зарегистрирован в России в декабре 2021 года. Заявку на регистрацию компания «Новартис Фарма АГ» подавала в июле 2020 года. В январе правительство внесло изменения в правила закупок лекарств для тяжелобольных детей, разрешив их закупки для фонда «Круг добра» до их ввода в гражданский оборот при условии, что они соответствуют требованиям, устан...

Фев102022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Генетик рассказал, как подбирают препарат от СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Все дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обеспечиваются препаратами, зарегистрированными на территории России, решение о назначении того или иного препарата принимает медицинский консилиум, исходя из интересов пациента вне зависимости от источника финансирования лечения, заявил РИА Новости директор Медико-генетического научного центра имени Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев. При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. В России зарегистрировано три препарата для лечения болезни – "Нусинерсен" ("Спинраза"), "Рисдиплам" и "Золгенсма". Одна инъекция "Спинразы" стоит 125 тысяч долларов. Препарат "Золгенсма" самый дорогой в мире, стоимость одной инъекции ...

Фев102022 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Председатель фонда «Круг добра» Ткаченко сообщил, что препарат «Золгенсма» не является гарантией выздоровления ребенка

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Он отметил, что знает десяток случаев, когда лекарство не помогло. Тем не менее, 24 ребенка в России получили это лекарство через фонд. Об этом он сказал в эфире «Эха». Александр Ткаченко добавил, что правило назначения препарата обусловлено, в первую очередь, физическим состоянием ребенка. Врачи прописывают препараты, которые лечат. Источник echo.msk.ru