Золгенсма (Zolgensma) | МИОПАТИЯ.BY

Авг152022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Дети с СМА умерли в ходе лечения самым дорогим лекарством в мире

Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью лекарственного препарата "Золгенсма" (Zolgensma), сообщает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы производителя лекарства — швейцарской фармкомпании Novartis. Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность после введения препарата. Она наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы противовоспалительных средств кортикостероидов, говорится в заявлении компании. Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, характеризующаяся развитием прогрессирующей мышечной слабости. Она начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и...

Авг72022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Какое лекарство является самым дорогим в мире и почему?

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Помимо вирусов и бактерий в мире существует множество опасных болезней. Самые коварные из них встречаются редко и являются неизлечимыми. Так, спинальная мышечная атрофия (СМА) считается самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Первые признаки болезни проявляются внезапно и характеризуются изменением личности, снижением интеллектуальных способностей и трудностями с ходьбой. По мере развития болезни контроль над мышцами ослабевает, что приводит к остановке нормального развития организма, нарушению дыхания и последующей смерти. К счастью, наука не стоит на месте и ученым удалось разработать эффективный препарат для лечения СМА у детей под названием «Золгенсма». На сегодняшний день стоимость лекарства превышает два миллиона долларов, что делает препарат самым дорогим...

Июл242022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Препарат «Золгенсма» противопоказан в 25-30% случаев СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии "Золгенсма" показан только при условии наличия трёх и менее копий гена SMN2, но у 25-30% больных их больше, в связи с этим им этот препарат применять нельзя, заявил главный врач Медико-генетического научного центра имени Н. П. Бочкова Сергей Воронин, пишет ТАСС. Он отметил, что по данным МГНЦ, у большинства пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия присутствуют две-три копии, и для них показано введение данного препарата. Однако около 25-30% детей не показано такое лечение из-за большего количества копий SMN2. По словам Воронина, в таких случаях заболевание может развиваться в более зрелом возрасте. Он добавил, что на сегодняшний день нет результатов исследований, которые бы показали, что "Золгенсма" может действовать в течение вс...

Июл142022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Бесценная доза: Что собой представляет лекарство за 120 млн рублей, которого так долго ждали в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Что такое спинально-мышечная атрофия У нас в мышцах проходят нервы двух типов: одни чувствительные (то есть дают нам возможность ощущать прикосновения и так далее), другие двигательные (благодаря им мы шевелимся). Цепочка и тех и других начинается в спинном мозге. Чтобы мышца начала сокращаться, оттуда должен пройти сигнал. Иногда бывает так, что сигнал не проходит. И это происходит потому, что у двигательных нейронов в спинном мозге нарушены места контактов друг с другом (синапсы). Либо эти нейроны просто погибают. Как следствие, человек как минимум не может ходить. А если это малыш, то он не держит голову, ему трудно глотать. Это и есть спинально-мышечная атрофия (СМА). Страшная беда. Если начинается сразу после рождения, то примерно половина детей с таким диагнозом до двух лет не до...

Июл112022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Золгенсма: Самый дорогой в мире препарат официально появился в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Самый дорогой в мире препарат "Золгенсма", который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России, сообщил оператор системы маркировки "Честный знак" - Центр развития перспективных технологий (ЦРПТ). "Первые упаковки "Золгенсма" получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы "Честный знак". Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей", - говорится в сообщении оператора. В конце прошлого года Минздрав зарегистрировал в России препарат "Золгенсма". Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Для лечения ребенка достаточно одного укола. Выпускает лекарство швейцарская компания Novartis...

Июн282022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В России проводят испытания препарата от спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Сегодня в мире существует три препарата, которые надо принимать пожизненно. Сейчас в мире для лечения СМА используют препараты "Спинраза" и "Золгенсма". Один укол «Золгенсмы» стоит около $2,125 млн. Российский препарат может стать достойной альтернативой, доступной для людей с таким диагнозом. Минздрав России сообщил, что компания Biocad подала заявку на клинические испытания отечественного лекарства от спинальной мышечной атрофии. Председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов отметил, что при успешном прохождении клинических испытаний препарат сможет обеспечить импортозамещение аналогичных лекарств. Источник vkpress.ru Biocad подала заявку...

Июн272022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В Казани хотят начать производство препарата, похожего на самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В Казани к 2025 году собираются начать производить похожее на «Золгенсма» лекарство. Этот препарат занесен в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире, стоимость укола составляет 2 млн долларов. Он предназначен для детей, страдающих спинально-мышечной атрофией. О возможности запуска производства накануне на заседании совета директоров «Татнефтехиминвест-холдинга» сообщил гендиректор московской фармацевтической компании ООО «Изварино фарма» Орест Ибрагимов. «Мы надеемся с Альбертом Анатольевичем Ризвановым (директор Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины КФУ. - Ред.), основываясь на научном потенциале университета, наладить производство такого рода препарата. Не именно аналога, но такого рода препарата в республике», - цитирует Ибрагимова «Коммер...

Июн272022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Опубликованы результаты III фазы клинического исследования Золгенсма

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Группа ученых из Великобритании, США, Канады, Австралии, Японии и представители швейцарской Novartis 17 июня опубликовали в журнале Nature Medicine финальные результаты III фазы клинического исследования (КИ) самого дорогого в мире генотерапевтического препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) – Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Согласно результатам КИ, своевременное введение препарата останавливает прогрессирование заболевания. Речь идет о КИ SPR1NT, которое проводилось с апреля 2018 года по январь 2022 года. В нем принимали участие дети в возрасте до 6 недель (42 дня) с несколькими копиями в гене SMN2. Изначально в исследовании было заявлено 30 человек, но в ходе КИ один участник выбыл (причины исследователи не раскрывают). Ученые в статье отмечают, что у пациен...

Июн162022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В центре Минздрава заявили о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсма»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма» работает не у всех пациентов, заявил гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава России Виталий Омельяновский. По его словам, из-за этого за лечение приходится платить несколько раз. Его слова приводит «Фармвестник». «Мы закупили этот препарат по баснословным деньгам, больным детям сделали уколы, но почему-то у них клиника не ушла, и они опять возвращаются на ту терапию, которая была. Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — сказал Омельяновский на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ). Он заявил, что в отсутствии механизма возврата инвестиций за неэффективно пролеченный случай государство вынуждено расходовать лишние ден...

Июн42022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Пациент со СМА выиграл суд за дорогой препарат и умер от ошибки врачей

НОВОСТИ

Житель Тюмени с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) год добивался от региональных властей препарата стоимостью 22 миллиона рублей. Его борьба увенчалась успехом — он подтвердил свое право на бесплатный прием перорального сиропа «Эврисди» в суде. Однако спустя две недели мужчина умер в больнице. Родственники винят в его смерти врачей. Подробности сообщил Telegram-канал Baza. Смерть пациента могла произойти из-за врачебной ошибки: ему подключили кислород при невычищенных легких, в результате чего сердце мужчины остановилось. Препараты от СМА очень дорогие. Один укол препарата «Золгенсма», который борется с последствиями болезни, стоит более двух миллионов долларов. Получить лечение взрослому в России непросто: государство оплачивает препараты для детей со СМА, а лечение вз...

Июн42022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение принято на основе промежуточных результатов исследования. Дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей. Американский регулятор FDA одобрил применение препарата «Эврисди» (МНН рисдиплам) компании Roche для лечения детей в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). Как сообщает производитель, решение принято на основе промежуточных данных исследования, которые показывают, что дети до появления симптомов, получавшие «Эврисди», через 12 месяцев лечения достигли ключевых показателей. В исследование были включены дети в возрасте 1—7 месяцев, после двух лет лечения препаратом 60% детей смогли сидеть без поддер...

Май312022 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В России планируют создать аналог самого дорого лекарства в мире от спинальной мышечной атрофии

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА) намерено выполнить в 2022 году основную работу по созданию аналога самого дорогого лекарства в мире "Золгенсма", применяемого для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщила в среду глава агентства Вероника Скворцова. "Мы постараемся в этом году уже основную работу всю сделать, и это будет намного дешевле, чем оригинальный препарат, потому что он стоит реально совершенно других денег и только за счёт монополии на мировом рынке эти 180-150 млн, они превышают в десятки раз реальную цену", - сказала Скворцова журналистам в среду. "Мы это произвести можем. У нас для этого в рамках года науки и технологий в центре мозга и нейротехнологий создан специальный комплекс персонифицированной медицины", - заявила она. По словам Скворцовой, ...