«Генериум» получил разрешение на КИ первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения МДД

В ходе КИ препарата «Генериум» должен оценить переносимость, безопасность и эффективность GNR-097 при его однократном внутривенном введении детям…

Продолжить чтение

Опасный эксперимент с ДНК: почему его результаты шокировали медиков

28 ноября 2018 года мир науки потрясла сенсация: на втором Международном саммите по редактированию генома китайский…

Ученые добились прорыва в борьбе с тяжелой и неизлечимой мышечной дистрофией

Итальянские ученые из Католического университета Святого Сердца и других научных учреждений совершили прорыв в лечении мышечной дистрофии Дюшенна — тяжелого…

FDA снимает запрет на проведение КИ терапии болезни Дюшенна компанией Entrada

Компания Entrada Therapeutics продолжит разработку препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – ENTR-601-44, так как…

«Круг добра» обсуждает включение незарегистрированного в России ЛП для патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Фонд «Круг добра» на заседании попечительского совета обсудил возможное включение в перечень закупок нового препарата патогенетической…

Entrada Therapeutics продвигает исследование лечения мышечной дистрофии Дюшенна

БОСТОН — Компания Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:) получила разрешение от Агентства по регулированию лекарственных средств…

Продолжить чтение

«Абсолютное чувство прорыва»: как регистр пациентов с миодистрофией Дюшенна меняет жизни детей

В три года Мартину поставили диагноз «мышечная дистрофия Дюшенна». Спустя время он смог получить лечение благодаря…

В РФ начали клинические испытания генного препарата от болезни Дюшенна

Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» вышли на клинические испытания препарата от редкого генетического заболевания —…

В Беларуси закрыли самый большой сбор на лечение в истории. Собрали почти $3 миллиона

У пятилетнего Артема Подъяловского смертельное генетическое заболевание — миопатия Дюшенна. С ним больных со временем ждет…

Новая надежда: российские ученые нашли способ борьбы с мышечной дистрофией

Ученые НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» сделали значительный шаг вперед в разработке терапии для лечения…

Киберспорт и диагноз СМА, или Как важно исполнять мечты

Как простая игровая приставка может дать будущее ребенку, которому в два года и десять месяцев поставили…

«Р-Фарм»: «Вилтоларсен — хороший старт в области педиатрических нейромышечных заболеваний»

В рамках VIII Научно-практической конференции Ассоциации детских неврологов в области миологии «Неомио» «На шаг впереди» при…

«На улицу выходим только летом»: 19-летний тюменец борется с редкой болезнью. В его доме нет ни пандусов, ни места для коляски

В Тюмени живет семья Малиных — папа, мама и трое детей. Старшего зовут Паша, ему скоро 19…

Продолжить чтение

Regenxbio подаст заявку на генную терапию дистрофии Дюшенна в 2026 году

RegenxBio объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические лекарства (biologics licence application, BLA)…

Продолжить чтение

Новая методика StitchR помогает лечить генетические заболевания

Учёные из Университета Рочестера представили методику, способную преодолеть один из главных барьеров генной терапии — работу…

Генетик, бросивший вызов миру, вернулся в науку

Китайский молекулярный биолог Хэ Цзянькуй, чьё имя в 2018 году прогремело на весь мир из-за спорных…

Игрушки в кабинетах педиатров: Интервью с учредителем Фонда «Гордей» Ольгой Гремяковой о миодистрофии Дюшенна в России

С 1 ноября 2024 года в кабинетах педиатров ряда коммерческих клиник России появились необычные игрушки-оригами: самолетики,…

Как сериал «Фарма» показывает мир человека с миодистрофией Дюшенна

В онлайн-кинотеатре Premier вышел финальный эпизод сериала «Фарма», герой которого страдает редким генетическим заболеванием — миодистрофией…