В России уже более 200 детей с миодистрофией Дюшенна получили генную терапию. Но стоимость такого лечения…
Метка: Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)
ВСЕ МАТЕРИАЛЫ ПО ТЕМЕ: МЫШЕЧНАЯ ДИСТРОФИЯ ДЮШЕННА
Семья Isabel Gemio рассказывает о жизни с редкой болезнью сына: опыт и поддержка
Серьезные последствия редкой болезни полностью изменили привычную жизнь семьи Isabel Gemio. Ее старший сын Gustavo с…
Продолжить чтение
В России могут появиться тесты для выявления редких заболеваний
В России ожидается выпуск отечественных тест-систем, которые помогут выявлять редкие заболевания, включая миопатию Дюшенна. Об этом…
Миодистрофию Дюшенна внесут в список неонатального скрининга в России
Как сообщила генеральный директор НИИ детской онкологии и гематологии имени академика Льва Дурнова Минздрава России Светлана…
На что идут ради хайпа. Блогеры из Гродно тратили благотворительные сборы на красивую жизнь – история потрясла интернет
В эпоху соцсетей и стремительного хайпа многие ищут короткий путь к славе – хоть на гребне…
Кто помогает взрослым и детям с редкими заболеваниями? Подборка благотворительных фондов
Люди с тяжёлыми или наследственными диагнозами сталкиваются с большими трудностями и нуждаются в поддержке. НКО помогают…
Продолжить чтение
В РФ зарегистрирован российский аналог препарата против миодистрофии Дюшенна
Первый отечественный аналог препарата для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) зарегистрирован в России, сообщили ТАСС в пресс-службе производителя — компании…
В Гродно задержали блогеров за мошенничество с благотворительным сбором на лечение ребёнка
Афера на миллион. Правоохранители пресекли деятельность преступной пары из Гродно. 17-летний парень и его 37-летняя сожительница,…
Впервые в России. Препарат-защитник митохондрий замедлил развитие тяжелой формы мышечной дистрофии
Ученые впервые в России создали и применили для доклинических исследований тяжелую модель мышечной дистрофии Дюшенна у…
Продолжить чтение
Учёные из Сириуса добились восстановления белка в 80% клеток при эксперименте
Российские учёные из Университета «Сириус» представили инновационную технологию, которая может радикально изменить подход к лечению наследственных…
Продолжить чтение
Названы самые дорогие лекарственные препараты в России
IT-компания «Курсор» составила список самых дорогих лекарственных препаратов, зарегистрированных в России. В первой десятке оказались сразу…
Продолжить чтение
«Не надо бояться быть рядом»: откровенная история мамы ребёнка с миодистрофией Дюшенна/Беккера. Мама ребёнка с миодистрофией Беккера из Белоруссии поделилась доброй историей
К десяти годам садятся в инвалидное кресло, а к 15 – умирают. Такие слова прочитала в…
Продолжить чтение
Центр лекобеспечения закупит препарат для терапии миодистрофии Дюшенна на 2 млрд рублей
Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения проводит электронный аукцион на право поставки препарата аталурен на…
Опубликован список самых дорогих лекарств в США в 2025 году
Американское фармацевтическое издание Fierce Pharma опубликовало десятку самых дорогих лекарственных препаратов в США в 2025 году.…
Продолжить чтение
DYNE-251 получил статус «прорывной терапии»
Компания Dyne Therapeutics объявляет о присвоении FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и…
Продолжить чтение
Редактирование генов: новые надежды и новые проблемы
Научная публикация, изменившая представления о возможностях генетиков, вышла 28 июня 2012 года в журнале Science. Нобелевская…
Продолжить чтение
ГЕНЕРИУМ начинает клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Компания ГЕНЕРИУМ получила разрешение на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна…
Препарат для пропуска 44 экзона компании Avidity получил статус прорывной терапии от FDA
Компания Avidity Biosciences сообщила, что её препарат дель-зота (для пациентов с делециями, корректируемыми пропуском экзона 44)…
Продолжить чтение