Аталурен (Translarna) | МИОПАТИЯ.BY

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

от: Май 29, 2019Нет комментариев

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for... Читать далее

Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

от: Апрель 24, 2018Нет комментариев

Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе г... Читать далее

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

от: Март 05, 2018Нет комментариев

Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на территории Российской Федерации. Набор уча... Читать далее

Аталурен, да успокойся ты уже

от: Ноябрь 09, 2017Нет комментариев

Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрять «Трансларна»... Читать далее

Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена

от: Октябрь 01, 2017Нет комментариев

Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает. Очередная попытка «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) зарегистрировать в США «Трансларна» (Translarna... Читать далее

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

от: Сентябрь 28, 2017Нет комментариев

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в... Читать далее

Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна

от: Сентябрь 12, 2017Нет комментариев

Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53. Котировки «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) прибавили 17% после объявления... Читать далее

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

от: Август 11, 2017Нет комментариев

Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясин... Читать далее

Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза

от: Март 03, 2017Нет комментариев

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics Inc прекратила разработку препарата ataluren для лечения муковисцидоза, поскольку препарат не показал ожидаемых результатов... Читать далее

Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний

от: Февраль 03, 20172 Комментарии

Исправлять наследственные заболевания, пропуская “стоп-сигнал”: исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний Как сообщает издание Newswise (Бирми... Читать далее

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

от: Январь 22, 2017Нет комментариев

За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они столько стоят, и какие мифы связаны с их ценой? Кто платит? Лекарство с истекши... Читать далее

Вердикт для пациента

от: Декабрь 24, 2016Нет комментариев

Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика Степана с миодистрофией Дюшенна Дмитрий Параваев бо... Читать далее