Видеть, как твой ребенок медленно угасает, и не иметь возможности ему помочь — самое страшное, что…
Метка: Аталурен (Translarna)
«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации
С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями могут получить необходимые им препараты с помощью нового…
Продолжить чтение
Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна
В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные…
5 фактов о болезни Дюшенна, которые должны знать родители мальчиков
7 сентября в разных странах мирах в небо запускают красные воздушные шары — так отмечают пациенты…
Продолжить чтение
Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…
Продолжить чтение
Мать из России выиграла суд. Но пятилетний ребенок не может получить необходимое лекарство
Приемная мать пятилетнего Николая Ермолаева из Ульяновска смогла добиться через суд, чтобы государство обеспечило ее ребенка…
Суд Ханты-Мансийска обязал власти оплатить Аталурен тяжелобольному ребенку
Суд Ханты-Мансийска вынес окончательное решение в пользу семьи Конкиных из Нефтеюганска, четырехлетний сын которых страдает тяжелым…
Югорские врачи добились разрешения на ввоз в Россию уникального препарата для лечения ребенка
Четырехлетний югорчанин Алексей из Нефтеюганска сможет получать жизненно важный для него препарат Аталурен, который поможет справиться…
Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»
Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106…
Продолжить чтение
Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают…
Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации
Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…
Продолжить чтение
Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется…
Продолжить чтение
Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics Inc прекратила разработку препарата ataluren для лечения муковисцидоза, поскольку препарат не…
Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний
Исправлять наследственные заболевания, пропуская “стоп-сигнал”: исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний Как сообщает…
Продолжить чтение
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они…
Продолжить чтение
Вердикт для пациента
Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика…
Продолжить чтение
А на лимузины и самолеты денег не жалко…
Почему ребенку из Москвы с редким прогрессирующим заболеванием отказывают в лекарстве. Родители 10-летнего Степы Параваева продолжают…
Продолжить чтение