Аталурен (Translarna) | МИОПАТИЯ.BY

Суд Ханты-Мансийска обязал власти оплатить Аталурен тяжелобольному ребенку

от: Ноябрь 11, 2019Нет комментариев

Суд Ханты-Мансийска вынес окончательное решение в пользу семьи Конкиных из Нефтеюганска, четырехлетний сын которых страдает тяжелым заболеванием и нуждается в дорогостоящем зарубеж... Читать далее

Югорские врачи добились разрешения на ввоз в Россию уникального препарата для лечения ребенка

от: Сентябрь 05, 2019Нет комментариев

Четырехлетний югорчанин Алексей из Нефтеюганска сможет получать жизненно важный для него препарат Аталурен, который поможет справиться с редким неврологическим заболеванием, обусло... Читать далее

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

от: Май 29, 2019Нет комментариев

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for... Читать далее

Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

от: Апрель 24, 2018Нет комментариев

Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе г... Читать далее

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

от: Март 05, 2018Нет комментариев

Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на территории Российской Федерации. Набор уча... Читать далее

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

от: Сентябрь 28, 2017Нет комментариев

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в... Читать далее

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

от: Август 11, 2017Нет комментариев

Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясин... Читать далее

Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза

от: Март 03, 2017Нет комментариев

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics Inc прекратила разработку препарата ataluren для лечения муковисцидоза, поскольку препарат не показал ожидаемых результатов... Читать далее

Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний

от: Февраль 03, 20172 Комментарии

Исправлять наследственные заболевания, пропуская “стоп-сигнал”: исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний Как сообщает издание Newswise (Бирми... Читать далее

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

от: Январь 22, 2017Нет комментариев

За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они столько стоят, и какие мифы связаны с их ценой? Кто платит? Лекарство с истекши... Читать далее

Вердикт для пациента

от: Декабрь 24, 2016Нет комментариев

Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика Степана с миодистрофией Дюшенна Дмитрий Параваев бо... Читать далее

А на лимузины и самолеты денег не жалко…

от: Декабрь 19, 2016Нет комментариев

Почему ребенку из Москвы с редким прогрессирующим заболеванием отказывают в лекарстве. Родители 10-летнего Степы Параваева продолжают борьбу за спасение сына от ранней инвалидности... Читать далее