Видеть, как твой ребенок медленно угасает, и не иметь возможности ему помочь — самое страшное, что…
Метка: Аталурен (Translarna)
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2022/03/tkachenko.jpg)
«Нужно сообщить о потребности, и фонд эту потребность закроет». Глава фонда «Круг добра» Александр Ткаченко — об итогах первого года работы организации
С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями могут получить необходимые им препараты с помощью нового…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/04/blog_experiment.jpg)
Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна
В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/09/medium.jpg)
5 фактов о болезни Дюшенна, которые должны знать родители мальчиков
7 сентября в разных странах мирах в небо запускают красные воздушные шары — так отмечают пациенты…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/04/4zrlwn7pe7x29bhnifpvwcj6tvqfygjh.jpeg)
Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/12/2EAA1CC1-6321-48CF-941C-A9A1ABA708E7_w1023_r1_s.jpg)
Мать из России выиграла суд. Но пятилетний ребенок не может получить необходимое лекарство
Приемная мать пятилетнего Николая Ермолаева из Ульяновска смогла добиться через суд, чтобы государство обеспечило ее ребенка…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/11/upload.php_-2.jpg)
Суд Ханты-Мансийска обязал власти оплатить Аталурен тяжелобольному ребенку
Суд Ханты-Мансийска вынес окончательное решение в пользу семьи Конкиных из Нефтеюганска, четырехлетний сын которых страдает тяжелым…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/09/image_big_168193.jpg)
Югорские врачи добились разрешения на ввоз в Россию уникального препарата для лечения ребенка
Четырехлетний югорчанин Алексей из Нефтеюганска сможет получать жизненно важный для него препарат Аталурен, который поможет справиться…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/05/E51_Packaging_R.jpg)
Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»
Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/04/maxresdefault.jpg)
Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/03/2018-03.jpg)
Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации
Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/09/d22e0346c70d27ab0289e8b4e4fa261e.jpg)
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/08/papa_649A4718_02.jpg)
Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть
Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/03/1422872148609.jpg)
Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics Inc прекратила разработку препарата ataluren для лечения муковисцидоза, поскольку препарат не…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/02/1210955-151608-4x214369.jpg)
Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний
Исправлять наследственные заболевания, пропуская “стоп-сигнал”: исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний Как сообщает…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/01/money-in-medicine-crop-1200xx2496-1404-252-0.jpg)
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/12/92ce817a93565790a3ebe85ef78b3b4e2-810x594-1.jpg)
Вердикт для пациента
Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/12/53557.jpg)
А на лимузины и самолеты денег не жалко…
Почему ребенку из Москвы с редким прогрессирующим заболеванием отказывают в лекарстве. Родители 10-летнего Степы Параваева продолжают…
Продолжить чтение