Пятница, 7 октября
Shadow

Метка: CRISPR-Cas

Нейросеть научили оценивать точность редактирования генома

Нейросеть научили оценивать точность редактирования генома

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Биоинформатики разработали нейросеть, которая может предугадать, насколько эффективным будет редактирование генома при выборе определенного РНК-шаблона для работы с системой CRISPR/Cas9. Описание разработки опубликовал научный журнал Nucleic Acids Research, кратко об этом пишет пресс-служба Российского научного фонда. Геномный редактор CRISPR/Cas9 был открыт в начале 2010 годов. С тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома почти со стопроцентной точностью. Ученые под руководством профессора Сколковского института науки и технологий Константина Северинова разработали нейросеть, которая позволяет оценивать успешность применения CRISPR/Cas9 еще до проведения первых опытов по редактированию структуры того или иного участ...
Ученый смог вылечить болезнь при помощи редактирования генома

Ученый смог вылечить болезнь при помощи редактирования генома

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Многие трудноизлечимые заболевания являются результатом генетической мутации. Технологии редактирования генома позволяют исправить мутацию, однако до сих пор доставка препарата к клеткам представляла серьезную проблему. Новое исследование позволило создать липидные наночастицы, которые эффективно вылечили мышечную дистрофию Дюшенна у мышей. Технология с использованием локусов CRISPR-Cas9 обычно применяется в сельском хозяйстве и животноводстве для получения устойчивых сельскохозяйственных культур, однако успешное излечение мышечной дистрофии показало её медицинский потенциал.Мышечная дистрофия Дюшенна приводит к прогрессирующей атрофии мышц по всему телу, из-за чего пациенты падают и не могут бегать. При таком заболевании необходимо воздействовать на широкий спектр скелетных мышц,...
Три года «ГМО-детям». Что изменил скандальный опыт китайского генетика

Три года «ГМО-детям». Что изменил скандальный опыт китайского генетика

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
На Втором саммите по редактированию генома человека 28 ноября 2018 года китайский генетик Хэ Цзянькуй представил доклад о своем эксперименте по редактированию генома. Его команде удалось изменить геном двух девочек-близняшек (известных под псевдонимами Лулу и Нана) на стадии зародыша. С помощью "молекулярных ножниц" CRISPR/Cas9 в их гены внесли делецию — несколько участков были удалены. Опыт Хэ вошел в историю генетики как один из самых скандальных и противоречивых: многие критиковали его научную целесообразность и этическую допустимость, находили в нем ошибки и угрозы для развития науки. Но были и те, кто винил в случившемся саму атмосферу в научном мире — с ее гонкой за прорывами, где ставки запредельно высоки. Высокие цели Заявленной целью команды Хэ было воспроизвести мутацию CCR...
В России создают мРНК-вакцину от ковида для генетического редактирования людей

В России создают мРНК-вакцину от ковида для генетического редактирования людей

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Разработку собственной мРНК-вакцины от ковида начал Государственный научный центр прикладной микробиологии и биотехнологии (ГНЦ ПМБ) Роспотребнадзора. Об этом заявил директор центра Иван Дятлов в ходе президентского совещания по развитию генетических технологий, говорится на сайте Кремля.  Вакцина "Спутник V" вводит людям ген белка вируса в виде ДНК. Западные вакцины - в виде РНК. То есть нынешние вакцины являются генными, и применяется новая технология, которая неизвестно как скажется в будущем. "Вводить в человеческий организм нуклеиновую кислоту – никто не знает, чем это закончится. Отдаленных последствий мы не знаем", – заявил микробиолог, академик РАН Виталий Зверев, который категорически против вакцинации детей. Дятлов сказал, что в России не хватает собственного произво...
Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней — причем в наиболее сложных и редких случаях: при болезни Дюшенна, некоторых видах эпилепсии и кардиомиопатии. В мире активно развивается направление генной терапии. Разрабатываемые препараты в основном делятся на две группы — противораковые и направленные на терапию орфанных (редких) заболеваний. Обе эти группы препаратов имеют разную судьбу. Если в случае противораковых средств социальная значимость и востребованность, а значит, и потенциальный рынок не вызывают вопросов и главной проблемой является генетическая мишень, то для орфанных заболеваний все ровно наоборот. Около 30% пациентов с орфанными заболеваниями не доживают до 5-летнего возраста, и потому разработка и лицензирование лекарственных препаратов для них должны п...
Маска с системой CRISPR/Cas поможет диагностировать ковид

Маска с системой CRISPR/Cas поможет диагностировать ковид

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американские ученые разработали маску, которая может диагностировать у своего хозяина ковид. Исследователи встроили в нее тест-систему, основанную на технологии CRISPR/Cas. Пользователь может сам начать тестирование нажатием кнопки, а результат будет готов в течение 90 минут. Статью об изобретении опубликовали в Nature Biotechnology. Система CRISPR/Cas с момента ее открытия нашла очень много применений. С помощью нее исправляют мутации в генах у мышей и борются с вирусами, а недавно впервые испытали у людей внутривенно: у шести человек провели генетическое редактирование печени и уменьшили патологическое накопление белка транстиретина. Еще одно перспективное применение системы CRISPR/Cas — диагностика вирусных заболеваний. Ученые из Массачусетского технологического института использовал...
Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine. Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправ...
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПСИХОЛОГИЯ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской врачебно-пациентской конференции «Стандарты и достижения в области диагностики, реабилитации, ведения и лечения миодистрофии Дюшенна», организованной благотворительным фондом «Гордей», о том, какие виды терапии сейчас используются, а какие - находятся в разработке, а также о препаратах, проходящих стадию клинических испытаний. Почему теряется мышечная функция? Отсутствующий при МДД белок дистрофин необходим для сохранности скелетных мышц. Если здоровый человек бежит марафон – он повреждает мышцы, но для него это не проблема, потому что тело способно регенерировать мышечную ткань. Это восстановление происходит в несколько шагов. Сначал...
Спинальная мышечная атрофия / Совесть нации / Гарантии государства

Спинальная мышечная атрофия / Совесть нации / Гарантии государства

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ
Особое мнение представляет Дмитрий Муратов, главный редактор «Новой газеты». Эфир ведет Ирина Воробьева.  И.Воробьева― Продолжается программа «Особое мнение». Меня все еще зовут Ирина Воробьева. А у нас поменялся гость, и к нам в студию пришел Дмитрий Муратов, главный редактор «Новой газеты». Д.Муратов― Я прошу прощения. И.Воробьева― Ничего, в предыдущем «Особом мнении» тоже гость несколько задержался. Сегодня, видимо, такой день. Неделю назад мы договорились с Дмитрием Муратовым серьезно и очень обстоятельно поговорить про ситуацию в России со спинально-мышечной атрофией. Это такое редкое заболевание. И про него сейчас стало очень много разной информации, очень много говорят. Напомни, пожалуйста, с чего вдруг «Новая газета» и главный редактор «Новой газеты» Дмитрий Муратов...
CRISPR способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии — эксперимент на мышах

CRISPR способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии — эксперимент на мышах

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые из Канады, США и Швеции пришли к выводу, что редактирование гена, участвующего в производстве белков, который повышают мышечную силу, способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии на мышиной модели. Исследование опубликовано в научном журнале Nature. Актуальность исследования Мышечная дистрофия — это наследственное заболевание, при котором наблюдается снижение мышечной массы, что приводит к слабости и, в конечном итоге, к инвалидности. Предыдущие исследования показали, что это вызвано мутациями в гене под названием Lama2. Мутации не позволяют гену стимулировать производство определенных белков (особенно ламинина-2), который необходим для развития мышц. Это также вызывает разрушение нейрональных миелиновых оболочек, что приводит к повреждению нервов. До настоящего времени по...
Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Чтобы вернуть животным, обездвиженным тяжёлым заболеванием, возможность снова двигаться, учёные изменили работу их ДНК. Поясним, что люди по мере прогрессирования подобного недуга постепенно теряют возможность не только передвигать ногами, например, но и просто дышать. То есть болезнь поражает все мышцы тела. Важное достижение в борьбе с подобными состояниями описано в научной статье, опубликованной в журнале Nature. Мышечная дистрофия типа 1А – это тяжёлое наследственное заболевание. Оно вызвано мутациями в гене под названием Lama2. Этот ген управляет выработкой нескольких белков, из которых особенно важен ламинин-2. Эти белки необходимы для роста мышечной ткани и выработки миелина – вещества, изолирующего нервные волокна друг от друга. Из-за мутаций в гене Lama2 мускулы пациента...
ДЕТИ-CRISPR: Когда мир будет к ним готов?

ДЕТИ-CRISPR: Когда мир будет к ним готов?

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Редактирование генов человеческого эмбриона может повлечь за собой непредвиденные последствия для здоровья людей и для всего общества. Поэтому, когда китайский ученый использовал этот метод в попытке сделать детей более устойчивыми к ВИЧ, многие поспешили осудить этот шаг как преждевременный и безответственный. Журнал «Нэйче» спросил у исследователей, что мешает считать эту процедуру приемлемым клиническим методом. Спустя полгода после свадьбы Джефф Кэрролл и его жена решили не заводить детей. Кэрролл, 25-летний бывший капрал армии США, только что узнал, что у него есть мутация, вызывающая хорею Гентингтона, генетическое заболевание, которое разрушает мозг и нервную систему и неизменно приводит к преждевременной смерти. Около четырех лет назад болезнь выявили у его матери, а теперь он у...