эксперимент | МИОПАТИЯ.BY

Рисдиплам безопасен и эффективен при лечении СМА 2 и 3 типа

от: Ноябрь 12, 2019Нет комментариев

В скором времени в мире может появиться новое высокоэффективное средство для лечения спинальной мышечной атрофии, так как компания Roche объявила о том, что ключевое клиническое и... Читать далее

Генная инженерия обратилась к детям

от: Октябрь 29, 2019Нет комментариев

Одобрит ли Минздрав эксперимент российских ученых по модификации генома человека. Российские ученые снова спорят, допустимо ли редактировать геном эмбриона человека? Молекулярный б... Читать далее

Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

от: Октябрь 15, 2019Нет комментариев

Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, к... Читать далее

UPnRIDE: В Израиле появится кресло, ставящее парализованных на ноги

от: Октябрь 03, 2019Нет комментариев

Скоро на улицах Израиля появится устройство, ставящее парализованных людей на ноги в прямом смысле слова. Израильское изобретение возвращается на родину после тщательных проверок в... Читать далее

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

от: Август 24, 20193 Комментарии

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мир... Читать далее

CRISPR способствует уменьшению симптомов мышечной дистрофии — эксперимент на мышах

от: Август 13, 2019Нет комментариев

Ученые из Канады, США и Швеции пришли к выводу, что редактирование гена, участвующего в производстве белков, который повышают мышечную силу, способствует уменьшению симптомов мышеч... Читать далее

CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

от: Июль 26, 2019Нет комментариев

Применение искусственного активатора генов на основе каталитически неактивного белка dCas9 позволило эффективно увеличить экспрессию гена ламинина в мышцах мышей, больных мышечной... Читать далее

Исследователи с помощью генной терапии сумели значительно улучшить состояние детей с миопатией.

от: Май 20, 2019Нет комментариев

Миопатиями называют целую группу заболеваний, затрагивающих мышцы и нервы, которые ими управляют. Среди миопатий есть врождённые, как, например, миотубулярная миопатия – она встреч... Читать далее

Дети с тяжелым диагнозом не вписываются в бюджет эстонского государства

от: Май 16, 2019Нет комментариев

Несколько семей, проживающих в Эстонии, вынуждены наблюдать, как их дети угасают из-за редкого заболевания, а Больничная касса разводит руками, хотя лекарство существует. В Эстонии... Читать далее

Литий может помочь лечить мышечную дистрофию

от: Апрель 25, 2019Нет комментариев

Ученые из Вашингтонского университета (Сент-Луис, США) нашли вещество, которое помогло мышам, имеющим мышечную дистрофию. Теперь исследователи сосредоточились на разработке средств... Читать далее

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

от: Апрель 22, 2019Нет комментариев

Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ) экспериментального геннотерапевтического... Читать далее

Спасительные заблуждения. Мифы, во власти которых часто находятся родители тяжелобольных детей

от: Апрель 19, 2019Нет комментариев

В своей работе Русфонд все время сталкивается с ситуацией, когда родители заболевших детей не могут смириться с произошедшим и ищут сомнительные внешние причины своей беды. Мы выбр... Читать далее