Shadow

Метка: Emflaza / Дефлазакорт

Смерть пациента с миодистрофией Дюшенна в связи с приемом глюкокортикостероидов

Смерть пациента с миодистрофией Дюшенна в связи с приемом глюкокортикостероидов

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мы наблюдали случай клинического ухудшения у 26-летнего мужчины с мышечной дистрофией Дюшенна при пероральном введении дефлазакорта в больших дозах. Хотя этот режим был направлен на улучшение состояния здоровья и дыхания, он привел к преждевременной смерти от печеночной недостаточности, пролежня, сахарного диабета и патологического ожирения. Этот случай иллюстрирует необходимость дальнейших исследований, взвешивающих риск и пользу ежедневной терапии глюкокортикоидами, особенно дефлазакортом, у пациентов с МДД. Таким образом, рекомендуется сократить ежедневную дозировку для устранения тяжелых последствий у пациентов, живущих дольше во взрослой жизни, чем когда-либо прежде. https://www.ncbi.nlm.nih.gov...
Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

Повторный анализ клинических испытаний показывает потенциал Емфлазы для сохранения двигательной функции у мальчиков с МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Лечение Емфлазой (дефлазокортом) лучше для сохранения двигательной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), чем стандартная терапия кортикостероидами, согласно повторному анализу данных двух клинических испытаний. Новые результаты следуют за повторной оценкой объединенных данных, полученных в группе плацебо в исследованиях Фазы 2b (NCT00592553) и Фазы 3 (NCT01826487). Цель повторного анализа данных заключалась в оценке влияния кортикостероидов на прогрессирование заболевания МДД, поскольку все участники исследования лечились кортикостероидами. Результаты объединенного анализа данных планируется представить на Ежегодном собрании Американской академии неврологии (ААН) 21-27 апреля 2018 года в Лос-Анджелесе. Они будут показаны на плакате под названием «Мета-анализ дефлаз...
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, сообщает FirstWord Pharma. Акции компании упали на 18%. Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna. В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для меди...
Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

НОВОСТИ
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн. Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств. В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ус...
Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%

Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Частная американская фирма получила эксклюзивное право на разработку и продажу препарата от редкой болезни — миодистрофии Дюшенна — и подняла цену на него на 7316%. Ранее годовой курс дженерика дефлазакорта стоил около 1200 долларов, а сейчас цена выросла до 89 тысяч (54 с учетом скидок). Эта ситуация оказалась неожиданным следствием государственной поддержки частных инициатив по разработке лекарств от редких заболеваний, сообщает Engadget. Раньше американские пациенты были вынуждены импортировать дефлазакорт. Теперь Управление по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств США наконец одобрило местную версию (под названием эмфлаза), разработанную компанией Marathon Pharmaceuticals. Фирма не просто подняла цену на лекарство. Так как она представила эмфлазу в рамках прог...
Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters. Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone. Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од...
Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с МДД

Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни  слабость дыхательных мышц приводит к рестриктивным заболевания легких, легочным осложнениям,  повышенной заболеваемости и смертности. Мы провели  рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, которое оценивало эффективность двух доз  Дефлазакорта(0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сутки) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент по сравнению дефлазакорта, преднизолона и плацебо длился в течение 12 недель. ...
Влияние дефлазакорта и преднизона в сравнении с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.

Влияние дефлазакорта и преднизона в сравнении с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Цель: перспективно оценить влияние дефлазакорта и преднизолона на функцию легких у мальчиков с МДД, которые потеряли способность к передвижению Предпосылки: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни слабость дыхательных мышц приводит к заболеваниям легких, осложнениям и повышенной заболеваемости и смертности. Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности двух доз дефлазакорта (0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / день) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент предусматривал сравнение дефлазакорта, преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент- сравнивали две дозы деф...
Влияние дефлазакорта и преднизолона на ферменты мышц при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Влияние дефлазакорта и преднизолона на ферменты мышц при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Цель: описать эффекты дефлазакорта и преднизолона на мышечные ферменты в течение 1 года при лечении мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Справочная информация: МДД является Х-хромосомным заболеванием, которое затрагивает приблизительно 1 из 5000  новорожденных мальчиков. Кортикостероиды (Дефлазакорт и преднизолон)  продлевают  ходьбу, улучшают функцию легких, задержать начало кардиомиопатии и снизить заболеваемость сколиозом. Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое  исследование оценки эффективности двух доз  дефлазакорта  (0,9 и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечение мальчиков с МДД. Первый сегмент - сравнение дефлазакорта,  преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент -сравнива...
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По результатам  дефлазакорт был более эффективным, чем преднизолон в синхронизированных функциональных тестах и в предельном увеличении веса. Презентация была представлена   в 2016 году на  клинической конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA), и будет показана еще раз на 68-й ежегодной встрече AAN, которая пройдет 15 апреля -21 в Ванкувере, Канада. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является X-хромосомной, быстро прогрессирующей формой мышечной дистрофии, которая развивается в основном у мальчиков. В настоящее время глюкокортикоиды являются единственным методом лечения, которое увеличивает мышечную силу у па...
Лечение кортикостероидами мышечной дистрофии Дюшенна, доклад по разработке руководства подкомитета Американской академии неврологии

Лечение кортикостероидами мышечной дистрофии Дюшенна, доклад по разработке руководства подкомитета Американской академии неврологии

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Цель:  обновить   Руководство по лечению кортикостероидами  мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Американской академии неврологии (ААН). Методы: мы систематически обзор литературы с января 2004 года по июль 2014 года, используя схему классификации AAN для терапевтических статей и основываяст на  рекомендациях по  силе доказательств. Результаты: тридцать четыре исследования соответствовали критериям включения. Рекомендации: у детей с МДД, преднизолон должен быть предложен для улучшения силы (уровень В) и легочной функции (уровень В). Преднизон может быть предложен для улучшения  моторной функции (уровень C), уменьшая потребность в оперативном лечении сколиоза (уровень C), и задержки развития кардиомиопатии до  18 лет (уровень С). Дефлазакорт может быть предложен для улучшения силы ...
Стероиды / Пищевые добавки / Антибиотики

Стероиды / Пищевые добавки / Антибиотики

БИБЛИОТЕКА, НОВОСТИ
Существует множество стероидов и дополнительных способов лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД). Между учеными и врачами заключено своего рода соглашение по поводу использования таких способов оздоровления на практике. Лечение производится посредством применения следующих препаратов: Преднизон | Дефлазакорт | Альбутерол | Креатин | Анаболические стероиды | Блокаторы кальция | Гентамицин  Преднизон (Prednisone) Это катаболический стероид, способный замедлить скорость ослабления мышц. Это лекарство, которое чаще всего используют для лечения МДД. В некоторых случаях использование преднизона помогает продлить способность ходить на 2 года и более. При применении данного препарата кроме замедления процесса ослабления мышц заметно увеличивается их сила и способность сокращаться. В отли...