вирус | МИОПАТИЯ.BY

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

от: 07 февраля, 2020Нет комментариев

В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них можно одним уколом стоимостью в 2,1 миллиона долларов. Всего больных СМА в России на данный... Читать далее

Кричала в поликлинике: «Дайте направление хоть куда-нибудь!» А теперь она помогает другим родителям детей со СМА

от: 17 января, 2020Нет комментариев

Ольга Германенко, учредитель и директор Фонда «Семьи СМА», привыкала к диагнозу дочки дважды. Сначала – когда впервые услышала «спинальная мышечная атрофия» (СМА), а потом – пять л... Читать далее

Анонимный благотворитель перевел на счет больной СМА девочки 145 млн рублей

от: 21 декабря, 2019Нет комментариев

Двухлетняя Катя Рубцова недавно вернулась из США, где ей сделали всего один укол, полностью изменивший ее состояние. Малышка с каждым днем становится активнее и удивляет родителей... Читать далее

Новая терапия может защитить от спинальной мышечной атрофии еще в утробе

от: 20 декабря, 2019Нет комментариев

В США одобрили генную терапию для спинальной мышечной атрофии — нервно-мышечного заболевания, которое в тяжелых случаях может привести к смерти ребенка. В настоящее время генетичес... Читать далее

Генная инженерия обратилась к детям

от: 29 октября, 2019Нет комментариев

Одобрит ли Минздрав эксперимент российских ученых по модификации генома человека. Российские ученые снова спорят, допустимо ли редактировать геном эмбриона человека? Молекулярный б... Читать далее

Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?

от: 15 октября, 2019Нет комментариев

Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, к... Читать далее

Управление генами обратило вспять мышечную дистрофию

от: 27 июля, 2019Нет комментариев

Чтобы вернуть животным, обездвиженным тяжёлым заболеванием, возможность снова двигаться, учёные изменили работу их ДНК. Поясним, что люди по мере прогрессирования подобного недуга... Читать далее

CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

от: 26 июля, 2019Нет комментариев

Применение искусственного активатора генов на основе каталитически неактивного белка dCas9 позволило эффективно увеличить экспрессию гена ламинина в мышцах мышей, больных мышечной... Читать далее

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

от: 26 мая, 2019Нет комментариев

Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma (“Золдженсма”), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА... Читать далее

Исследователи с помощью генной терапии сумели значительно улучшить состояние детей с миопатией.

от: 20 мая, 2019Нет комментариев

Миопатиями называют целую группу заболеваний, затрагивающих мышцы и нервы, которые ими управляют. Среди миопатий есть врождённые, как, например, миотубулярная миопатия – она встреч... Читать далее

Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

от: 11 марта, 2019Нет комментариев

Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты исследования опубликова... Читать далее

Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии

от: 05 марта, 2019Нет комментариев

«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка отредактировали геном мышей, больных миодистроф... Читать далее