ИССЛЕДОВАНИЯ | МИОПАТИЯ.BY

Июл12020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Исследование: дети, получившие «Спинразу» до первых симптомов СМА, не нуждаются в ИВЛ

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Все 25 детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые начали лечение препаратом «Спинраза» до появления первых симптомов болезни, живы и не нуждаются в постоянной вентиляции легких. Об этом свидетельствуют данные исследования американской компании «Биоген». Согласно результатам исследования, благодаря лечению пациенты продолжают сохранять и набирать новые двигательные навыки. 96% детей сейчас могут самостоятельно ходить с поддержкой. Помимо этого, все пациенты, которые сами начали передвигаться, сохраняют этот навык. Также в компании отметили, что лечение хорошо переносится детьми и ни один ребенок не вышел из исследования из-за побочных реакций на препарат. «Пресимптоматическое лечение препаратом “Спинраза” способно сделать из детей даже с тяжелыми типами СМА практически з...

Июн262020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

В России создают отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Отечественный препарат для больных спинальной мышечной атрофией (СМА) планируется вывести на рынок в 2026 году, говорится в ответе Минпромторга зампреду комитета Госдумы по охране здоровья Леониду Огулю. Ранее Огуль направил главе Минздрава Михаилу Мурашко письмо с предложением передать на федеральное финансирование обеспечение дорогостоящими лекарствами больных спинальной мышечной атрофией. Депутат также направил письма вице-премьеру Татьяне Голиковой, в котором просил оказать содействие в переводе закупок этих препаратов на федеральный уровень, и главе Минпромторга Денису Мантурову с просьбой предоставить информацию по ведению разработок отечественных препаратов. Копии документов имеются в распоряжении РИА Новости. "Отечественным производителем лекарственных препаратов ЗАО "Биокад" р...

Июн262020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

«На врачей давят, чтобы не назначать лекарства»

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

Сотни детей и взрослых в России мучительно умирают от редких болезней. Почему им не могут помочь? Президент Владимир Путин объявил, что со следующего года в России повысится подоходный налог с 13 до 15 процентов для тех, чей годовой доход превышает пять миллионов рублей. За счет этого планируется дополнительно получить 60 миллиардов рублей, и президент пообещал направить их на лечение детей с редкими (орфанными) болезнями. «Лента.ру» поговорила с представителями благотворительных фондов, занимающихся помощью таким больным, и узнала почему люди, в том числе дети, часто умирают, так и не дождавшись своего лекарства. «Вместо того чтобы отчаянно бороться с собственной страной в судах» Ольга Германенко, руководитель фонда помощи людям со спинальной мышечной атрофией «Семьи СМА»: Редких ...

Июн232020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

История крошки Софии с болезнью, при которой дети перестают есть и дышать. Её спасет укол за 145 млн рублей

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

У Анастасии и Владимира Дарбинян 23 февраля родилась третья дочка — София. Примерно в полтора месяца они заметили, что девочка чуть меньше движется, и пошли к врачу. После исследований подтвердился диагноз «спинально-мышечная атрофия» (СМА). Ещё недавно дети с этой редкой болезнью умирали, потому что со временем теряли способность ходить, есть и даже дышать. Но сейчас у семей с такими детьми есть шанс — существует три препарата. Один из них стоит 2,1 миллиона долларов (145 миллионов рублей) за один укол, но он делается раз в жизни. Правда, нужно успеть поставить его как можно раньше, лучше до шести месяцев. Медицинский обозреватель Мария Тищенко узнала у семьи, как они узнали о диагнозе, как планируют бороться и почему так сложно добиться бесплатного лечения. Спинально-мышечная атрофия...

Июн112020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

В маске и без поцелуев: особенности секса в пандемию

БИБЛИОТЕКА, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Ученые рассказали, как заниматься сексом во время пандемии. Действительно безопасный секс в период пандемии — это мастурбация, предупреждают исследователи из Гарварда. Тем же, кто не может отказаться от секса с партнером, следует использовать маски и соблюдать прочие меры безопасности. «Газета.Ru» разобралась в рекомендациях, опубликованных в журнале Annals of Internal Medicine. «Сексуальный контакт несет в себе определенный риск передачи SARS-COV-2, — отмечают ученые. — Более 200 тыс. человек скончались от болезни, что вызвало обеспокоенность соотношением заболеваемости и смертности. Однако связь между половой жизнью и заболеваемостью не получила должного внимания». SARS-COV-2 распространяется преимущественно через микрокапли при чихании, кашле и дыхании и может сохранять...

Июн72020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Борьба за жизнь. Влад Касперович. Эфир 05.06.2020

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

Хотим рассказать вам о мальчике, которого зовут Влад Касперович. Возможно, скоро именно он станет первым ребенком в стране, которому введут лекарство от спинально-мышечной атрофии на территории РБ. Подробности нам расскажут гости - мама Влада Татьяна Касперович и заместитель директора общественного объединения "Геном" Дарья Царик. Добрай ранiцы, Беларусь

Июн72020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Жить здорово! Выпуск от 05.06.2020. Вернуть мышцам силу! Найдено лекарство, которое в буквальном смысле поднимает на ноги больных спинальной мышечной атрофией.

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Вернуть мышцам силу! Найдено лекарство, которое в буквальном смысле поднимает на ноги больных спинальной мышечной атрофией. (с 28 мин 50 сек) Реабилитация после COVID-19. Как жить после перенесенного коронавируса? Как отремонтировать или заменить протез руки? Как лучше всего утолить жажду? Экспертиза программы. Если давление повысилось, лучше повысить дозу одного лекарства или принимать два разных препарата в низких дозах? Вернуть мышцам силу! Найдено лекарство, которое в буквальном смысле поднимает на ноги больных спинальной мышечной атрофией. Упражнение для памяти от психолога Татьяны Свиридченковой. Не дайте себе задохнуться! Как проверить уровень кислорода в организме? Источник https://www.1tv.ru...

Июн62020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Пять историй детей со СМА, которым укололи самый дорогой препарат в мире

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ

В Калининграде завершили сбор денег на самый дорогой укол в мире для маленькой Миланы Семеньковой. В конце июня ей планируют сделать инъекцию "Золгенсмы", которая должна блокировать развитие спинальной мышечной атрофии. "Клопс" пообщался с родителями других деток, получивших этот укол. Как они живут и проходят реабилитацию — читайте в подборке. Катя Рубцова, Москва Возраст: 2 года 11 месяцев Когда сделали укол: 19.06.19 Где: США Катя стала первым ребёнком в мире, кто получил платное лечение "Золгенсмой". Препарат зарегистрировали 24 мая 2019 года, а укол сделали 19 июня, за четыре дня до двухлетия малышки. Девочка была в тяжёлом состоянии и слабела на глазах. Через год после инъекции она окрепла. Катя передвигается на коляске. Навыки постепенно восстанавливаются. Наприме...

Май282020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о процессе производства препарата для генной терапии SGT-001, так как оно рассматривает исследование фазы 1/2 этого кандидата на терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Как сообщает Solid Biosciences. IGNITE DMD (NCT03368742) пока останется в режиме ожидания, а Solid - разработчик терапии - продолжит удовлетворять запрос регулирующего органа. По словам компании, новые данные и анализы производственного процесса готовятся к сентябрю. «Мы разделяем приверженность FDA к обеспечению безопасности пациентов и совместно с агентством работаем над решением проблемы клинической практики», - заявил Илан Ганот, генеральный директор, президент и соучредитель Solid Bios...

Май282020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...

Май242020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Генная терапия помогает нарастить мышцы

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

…по крайней мере, мышам – несмотря на жирную пищу, они смогли вдвое нарастить мышцы, избежав проблем с обменом веществ и воспалительных проблем с суставами. Чтобы нарастить мышцы, нужно много тренироваться. И наверняка многие, кто ходит в спортзал, хоть раз подумали о том, что было бы хорошо, если бы те же мышцы можно было получить с меньшими усилиями. Известно, что рост мышц подавляет белок миостатин: мутации в гене миостатина приводят к чрезмерному росту мышечной массы. Может быть, если отключить миостатин, то мышцы будут расти быстрее, даже если количество упражнений останется тем же. Исследователи из Вашингтонского университета в Сент-Луисе поставили такой эксперимент с мышами. Активность миостатина можно подавить другим белком, фоллистатином. ДНК фоллистатина внедрили в частицы...

Май222020 Автор МИОПАТИЯ.BYНет отзывов

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда, доступно такое лечение будет немногим — одна инъекция стоит 2,5 миллиарда долларов. Пока речь идет только об условном одобрении от Европейского агентства лекарственных средств. Это значит, что препарат может применяться в случае неотложной потребности, и при этом компания-производитель (в данном случае — «Авексис», дочерняя компания крупной фармацевтической компании Nоvаrtis) берет на себя обязательство в ближайшее время предоставить дополнительные данные для рассмотрения комиссией. Пока «Золгенсму» разрешено применять только при лечении детей. В США клинические испытания препарата были успешно проведены еще в прошлом году, так что теперь для европейских род...