В России разрабатывают препарат, помогающий больным со спинальной мышечной атрофией. Об этом рассказал член-корреспондент РАН, профессор, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов 22 июля в пресс-центре МИЦ «Известия» в ходе пресс-конференции «Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга», приуроченной к Всемирному дню мозга.
«Спинальная мышечная атрофия — очень опасное заболевание, особенно СМА 1-го типа, которая поражает двигательные нейроны и тем самым новорожденный постепенно теряет возможность управлять своими мышцами. Это означает тяжелую инвалидизацию, раннюю гибель», — объяснил он.
Проблема в данном случае, по словам Белоусова, не только в том, что это заболевание тяжелое само по себе, но и потому что этот недуг встречается достаточно часто. Кроме того, лекарства для лечения данной патологии очень дорогие — цена может доходить до 200 млн рублей. При этом у препарата множество побочных эффектов, которые могут повлиять на сердце и печень.
«Нашей задачей было создание препарата, который, во-первых, на территории России обладает патентной частотой, а во-вторых, обладает большей эффективностью в отношении тех клеток, с которыми он должен таргетировать, а главное — чтобы у него отсутствовали те побочные эффекты, присущие препарату-сравнению», — пояснил эксперт.
Белоусов заявил, что ФМБА удалось сделать такой прототип препарата — несмотря на еще только предстоящие испытания, он уже показал свою эффективность.
«Ему предстоит еще пройти множество регламентных испытаний, но на модели животных со спинальной мышечной атрофией — это специальные мыши, у которых тоже сломан этот ген, умирающие примерно на 20-й день после рождения, — нам удалось сделать препарат, который после однократного закола позволяет жить мышам уже почти год и никто из них умирать еще не планирует. Препарат показал свою эффективность», — указал специалист.
Этот препарат, по его словам, в десятки раз меньше таргетирует печень и сердце, чем западные аналоги. Эксперт также поделился, что лекарство может выйти на рынок уже в 2029–2030 годах.
Источник iz.ru
