Учёные из Сириуса добились восстановления белка в 80% клеток при эксперименте

Российские учёные из Университета «Сириус» представили инновационную технологию, которая может радикально изменить подход к лечению наследственных…

Продолжить чтение

Названы самые дорогие лекарственные препараты в России

IT-компания «Курсор» составила список самых дорогих лекарственных препаратов, зарегистрированных в России. В первой десятке оказались сразу…

Продолжить чтение

«Не надо бояться быть рядом»: откровенная история мамы ребёнка с миодистрофией Дюшенна/Беккера. Мама ребёнка с миодистрофией Беккера из Белоруссии поделилась доброй историей

К десяти годам садятся в инвалидное кресло, а к 15 – умирают. Такие слова прочитала в…

Продолжить чтение

Центр лекобеспечения закупит препарат для терапии миодистрофии Дюшенна на 2 млрд рублей

Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения проводит электронный аукцион на право поставки препарата аталурен на…

Опубликован список самых дорогих лекарств в США в 2025 году

Американское фармацевтическое издание Fierce Pharma опубликовало десятку самых дорогих лекарственных препаратов в США в 2025 году.…

Продолжить чтение

DYNE-251 получил статус «прорывной терапии»

Компания Dyne Therapeutics объявляет о присвоении FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и…

Продолжить чтение

Редактирование генов: новые надежды и новые проблемы

Научная публикация, изменившая представления о возможностях генетиков, вышла 28 июня 2012 года в журнале Science. Нобелевская…

Продолжить чтение

ГЕНЕРИУМ начинает клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Компания ГЕНЕРИУМ получила разрешение на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна…

Препарат
для пропуска 44 экзона компании Avidity получил статус прорывной терапии от FDA

Компания Avidity Biosciences сообщила, что её препарат дель-зота (для пациентов с делециями, корректируемыми пропуском экзона 44)…

Продолжить чтение

Заявление компании Sarepta о возобновлении поставок и лечения препаратом Элевидис для амбулаторных пациентов с МДД

FDA рекомендует компании Sarepta возобновить поставки препарата ЭЛЕВИДИС для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Компания благодарит…

Продолжить чтение

Препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна разочаровал Taiho

Японская биофармацевтическая компания, принадлежащая Otsuka Holdings, материнской компании Otsuka Pharmaceutical, опубликовала результаты ключевого испытания одного из…

Продолжить чтение

Житель Мейтара с мышечной дистрофией стал источником вдохновения в Европе

Эйлон Голан, 43-летний житель Мейтара, живущий с тяжелой формой синдрома Дюшенна, стал символом вдохновения для молодых…

Более 600 детей с миодистрофией Дюшенна получили доступ к современным генотерапевтическим препаратам

Фонд «Гордей», который помогает детям с миодистрофией Дюшенна, подвёл итоги пятилетней работы. Фонд «Гордей» помогает детям…

Исследование АО «ГЕНЕРИУМ». Стали известны критерии включения в клиническое исследование генотерапевтического препарата для терапии МДД.

Стали известны критерии включения в клиническое исследование генотерапевтического препарата для терапии МДД. Компания «Генериум» сообщила, что…

Продолжить чтение

Элевидис — не волшебная таблетка. Компания Roche предоставляет обновленную информацию о безопасности генной терапии Элевидис™

Компания Roche предоставляет обновленную информацию о безопасности генной терапии Элевидис™ для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у…

Продолжить чтение

Первый в России: как Лев и его семья бросили вызов миодистрофии Дюшенна

За несколько дней до своего шестилетия Лев стал первым в России ребёнком, получившим шанс противостоять миодистрофии…

Продолжить чтение

Пара, у которой родился больной ребенок, получит рекордную компенсацию

Недавно окружной суд в Хайфе присудил рекордную компенсацию в размере 5,4 млн шекелей израильско-американской паре, у…

Препарат на основе мефлохина. Средство восстановит синтез белка при наследственных заболеваниях

Некоторые наследственные заболевания человека сопровождаются мутациями, препятствующими синтезу белков в клетках. Ученые впервые установили, как совместное…

Продолжить чтение