Японская биофармацевтическая компания, принадлежащая Otsuka Holdings, материнской компании Otsuka Pharmaceutical, опубликовала результаты ключевого испытания одного из своих орфанных препаратов.
Речь идет о поздгуланстате (pizuglanstat\TAS-205) — пероральном экспериментальном лекарственном средстве, разработанном Taiho Pharmaceutical для патогенетического лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат действует путем селективного ингибирования гемопоэтической простагландин-D-синтазы — фермента, связанного с воспалительными реакциями, характерными для мышечной дистрофии Дюшенна.
В клиническом исследовании 3-й фазы REACH-DMD, проведенном в Японии, приняли участие 82 пациента с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 5 лет, половина из которых получала поздгуланстат дважды в день, а половина — плацебо.
Поздгуланстат, применявшийся в течение 52 недель, не улучшил результаты тестов моторных функций и не повлиял на время, необходимое пациентам для вставания с пола, не достигнув, таким образом, первичной конечной точки исследования.
Полные результаты REACH-DMD, как ожидается, будут представлены на предстоящей академической конференции.
На данный момент Taiho Pharmaceutical не предоставила информации о неамбулаторной группе, в которой оценивались побочные эффекты. В предыдущем исследовании 2-й фазы TAS-205 не показал различий в частоте побочных эффектов между группами активного лечения и контроля.
Компания пока не поделилась планами относительно дальнейшего развития поздгуланстата.
Источник thepharma.media
